医麦客：免疫细胞疗法行业发展白皮书（2023-2024）_89页_12mb

肿瘤免疫治疗与细胞疗法是近年来抗肿瘤药物领域增长最快的细分市场，尤其是CAR-T、CAR-NK、TCR-T等技术逐步进入实体瘤治疗。目前全球已有10款CAR-T产品上市，其中约6款为海外企业研发，2023年销售额达371.3亿美元。近年来，CAR-M、TIL、NK-CAR等细分赛道也加速发展，Iovance和Adaptimmune的TIL疗法、科济药业的泽沃基奥仑赛已获批上市，但实体瘤治疗仍面临靶点稀缺、肿瘤微环境复杂等挑战。

CAR-T技术从自体向通用型发展，中国药企如同济堂、复星凯特等正在布局通用CAR-T改造技术。国内自体CAR-T产品如科济药业泽沃基奥仑赛等已进入医保目录谈判准备阶段。但离体生产复杂（需4周制备时间）、价格高昂（单剂120万）及免疫原性风险是商业化主要壁垒。全球已建立淋巴细胞存储系统保障细胞足量供给。

CAR-NK疗法与通用型NK开发启动，CAR-NK疗法利用NK细胞特异性杀瘤功能，不仅可以降低生产成本（全相合供者筛选简化），还具有广谱抗肿瘤特性。例如，科济药业的CT0180在临床前试验中显著增强肿瘤免疫应答。针对适应症方面，CAR-T疗法正向实体瘤、阿尔兹海默病等多领域扩展，横亘在前的是严格的CRS生物标志物筛查机制与高转化门槛，但通过优化工艺和载体技术，已在实体瘤治疗中取得初步成效。

随着高效递送系统的发展，如脂质纳米颗粒（LNP）技术能编码CAR并直接注射进人体，实现体内瞬时表达CAR，从而省去离体制备流程。这一技术由美国宾夕法尼亚大学率先应用，并吸引辉瑞、诺华等巨头入局，但体内编辑仍需解决遗传毒性风险。国内如远泰生物、优卡迪也在开发mRNA编码CAR的体内合成方法，缩短生产至1-2天。

细胞疗法监管体系建设全球同步加速，中国药监局近年密集发布《免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则》《细胞治疗产品生产质量管理指南》等7项技术文件。美国FDA将细胞治疗分为PHS351（需审批）和PHS361两类管理，欧盟ATMP体系（涵盖基因治疗）建立1~2年的审评时长机制，日本则允许"有条件上市"制度。中国的鼓励药物目录明确规定CAR-T研发属优先鼓励类项目，全球对于细胞治疗产品的审批流程逐步统一化。