2024肿瘤研发新兴疗法和新挑战白皮书英文版-ICON_23页_1mb

报告摘要

肿瘤学创新研发现状与挑战总结

1. 研发现状与治疗管线
当前肿瘤学研发呈现多元化趋势，涵盖靶向治疗（24%）、免疫治疗（23%）、细胞与基因治疗（30%）等，具体包括靶向小分子药物（29%）、mRNA疫苗（27%）、基因治疗（26%）、抗体药物偶联物（25%）及免疫调节因子（25%）。多数研发管线（65%）基于分子遗传学分类，反映传统癌症分型方法的逐步淘汰。治疗设定上，预防性（1%）和转移性（43%）是主要方向，早期（52%）和晚期（48%）阶段的挑战分布不同。

2. 临床开发关键挑战

通用挑战：几乎所有治疗方案均面临局限，如生物标志物识别（53%）、治疗毒性（47%）、疗效局限（42%）及脱靶效应（38%）。
阶段差异：
- 临床前阶段：剂量选择困难（57%）是核心问题；
- 早期阶段（I/II期）：长期随访（63%）、物流管理（64%）及患者招募（21%）挑战突出；
- 晚期阶段（III期）：患者保留（46%）、小样本统计结论（50%）及协议偏差（38%）为显著难题；
- 邮市阶段：真实世界数据整合（50%）及创新试验设计（70%）需求更高。

3. 改进研发的策略
受访者认为提升研发效率的关键在于：

生物标志物优化：早期识别（41%）、预测性标志物（45%）及全流程整合（47%）；
试验设计创新：灵活试验方案（26%）、长期试验设计（19%）及真实世界数据应用（35%）；
合作机制：区域协作（36%）与多方合作（35%）对联合疗法尤为重要，单药疗法则更关注试验设计改进。

4. 人工智能（AI/ML）的应用
67%的研发机构使用AI/ML技术，主要应用于临床试验设计（58%）和靶点识别（43%）。生物标志物检测（仅16%）和供应链管理（16%）是当前AI应用较少的领域，但被认为是未来加速研发的重点方向。

5. 临床经验与组织规模差异

临床人员观点：76%的临床人员认为现有标准治疗仍会保留，但对患者预后改善持谨慎乐观态度，仅59%坚信未来会显著提升；
组织规模差异：小型机构更倾向投资mRNA疫苗（31%）和细胞基因治疗（CGT）（33%），而大型机构集中于靶向治疗和免疫疗法。
区域差异：欧洲更倾向分子遗传学分类（40%），北美仍普遍依赖传统病理分类（56%）。欧洲在临床试验中挑战较少（平均5项），北美则面临更多困难（平均7项）。

6. 未来趋势与患者影响

治疗方向：组合疗法（48%）、靶向治疗（40%）和免疫治疗（25%）将成为主流，逐步替代传统化疗和手术；
患者预后：37%受访者预期新兴疗法能显著改善预后，31%预计有中度提升，但19%认为疗效无显著变化或恶化。

7. 额外洞察

创新障碍：基因治疗（34%）和CAR-T疗法（38%）因脱靶效应（79%）、临床效果评估（86%）及物流管理（64%）等挑战成为难点；
数据与合规：FDA要求的多样性计划使同等试验纳入更复杂，真实世界数据整合（RWD）与新型试验设计被频繁提及；
技术应用：AI在剂量优化（39%）和患者招募（38%）中作用显著，但需进一步扩展至生物标志物分析等环节。

8. 总体结论
肿瘤学研发正向个性化、组合化方向演进，但面临生物标志物识别、疗效局限、物流管理及患者招募等核心挑战。AI/ML技术应用广泛，但潜力尚未完全释放，需加强在关键领域的整合。不同规模机构及区域在研发重心和挑战分布上存在差异，未来需通过创新试验设计、跨区域协作和真实世界数据驱动优化研发流程。

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