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2023年4月全球新药研发与注册进展总结

核心内容

2023年4月，全球新药研发与注册进展主要集中在创新药物的临床试验、突破性疗法资格的授予、以及重要药物的上市批准。NextPharma®全球新药数据库提供了详细的数据支持，涵盖多个疾病领域和研发阶段。

主要观点

• 新药注册进展：4月份全球首次获批的新药共9款，包括5款化药、2款疫苗、1款微生物菌群和细胞疗法。
• 突破性疗法资格：FDA在4月份授予了多款药物突破性疗法资格，包括resmetirom、SAB-176等。
• 关键临床试验结果：多个药物在临床试验中展示了积极的疗效和安全性，如tofersen、Omidubicel、VAX-24、tirzepatide等。
• 研发趋势：在肿瘤、糖尿病、神经系统疾病等领域，创新药物和靶向疗法是研发的热点，如PI3Kα/β抑制剂、GLP-1R激动剂、CAR-T疗法等。

关键信息

全球新药注册进展

FDA授予突破性疗法资格的药品

重要研发进展

tofersen

• 全球首款针对ALS的小核酸药物
• 验证性试验预计2027年获得结果
• Biogen已向EMA递交上市申请
• 预计2028年销售额达10亿美元

Omidubicel

• 首个获得FDA突破性疗法资格的骨髓移植产品
• 用于造血干细胞移植
• 与脐带血相比，具有更好的可移植性
• 可减少植入时间，提高移植效率

VAX-24

• 用于预防肺炎球菌感染
• 所有剂量组对24种血清型均显示出强大的OPA免疫反应
• 安全性良好，与PCV20相当
• 公司计划推进至3期临床

tirzepatide

• GIP/GLP-1受体双重激动剂
• 在治疗肥胖或超重的T2D中表现出显著减重效果
• 72周后减重分别为3.3%、13.4%和15.7%
• 公司计划向FDA滚动提交上市申请

RLY-2608

• 首个泛突变PI3Kα变构抑制剂
• 针对H1047X、E542X、E545X三种主要突变
• 初步临床结果显示良好的安全性和有限的疗效

orforglipron

• 礼来首个GLP-1R小分子激动剂
• 针对GLP-1受体ECD、ECL2、TM1,2,3,7之间的口袋
• 与口服司美格鲁肽相比，具有更好的口服吸收特性

临床试验结果

• tofersen：在注册性临床试验中，中性粒细胞植入中位时间显著缩短，感染率显著降低。
• Omidubicel：在注册性临床试验中，显示出良好的安全性和有效性，特别是在减少植入时间方面。
• VAX-24：在2期试验中，显示出与PCV20相当的免疫反应，安全性良好。
• tirzepatide：在3期临床试验中，达到主要终点，减重效果显著，公司计划提交上市申请。
• SAB-176：在2期临床试验中，显示出良好的安全性和显著的病毒载量降低效果。

研发进展与竞争格局

• NASH领域：resmetirom、VAX-24等药物在临床试验中表现出良好效果，但部分公司如J&J、诺华等退出NASH赛道。
• PI3K抑制剂：RLY-2608在临床试验中显示出良好的选择性和安全性，有望克服传统PI3Kα抑制剂的脱靶毒性。
• GLP-1R激动剂：orforglipron、danuglipron等药物在T2D和肥胖治疗中显示出良好的疗效和耐受性。
• CAR-T疗法：ALLO-316在治疗肾细胞癌中表现出良好的疗效和安全性，但存在CRS和神经毒性的风险。
• 抗病毒药物：pomotrelvir在治疗新冠感染中未达到主要终点，公司决定暂停进一步研发。

结论

2023年4月，全球新药研发和注册进展显示出创新药物在多个疾病领域的突破，特别是在肿瘤、糖尿病和神经系统疾病方面。同时，部分药物因临床试验结果不达预期或市场竞争压力而退出研发。NextPharma®全球新药数据库为研究人员和企业提供了详尽的临床数据和研发进展信息，有助于加速新药情报获取和决策支持。