2024-12-16-医药魔方-全球新药研发进展月报-第44期-2024年11月刊_34页_4mb

2024年11月全球新药总结

核心内容

2024年11月，全球新药研发与注册进展迅速，涵盖转化医学、药物研发、临床试验和监管批准等多个方面。NextPharma全球新药数据库为行业提供了详实的数据支持，包括临床前研究、临床试验结果、药物批准及突破性疗法资格等。

主要观点

1. 转化医学进展

• NK2R激活疗法：研究显示NK2R激活能够显著降低体重、血糖、甘油三酯和胆固醇，并改善胰岛素抵抗，尤其在糖尿病和肥胖动物模型中表现良好。EB1002作为长效NK2R激动剂，在临床前和非人类灵长类动物模型中均显示出显著的疗效。
• TNIK靶向药物：英矽智能的ISM001-055是首个AI驱动发现的高亲和力小分子抑制剂，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。在IIa期试验中，高剂量组在FVC和生活质量方面有显著改善。

2. 注册进展

• ATTR-CM治疗药物Attruby (acoramidis)：FDA批准该药物用于治疗ATTR-CM，是首个在药物标签上标注可几乎完全稳定TTR的产品。在Phase 3临床试验中，与安慰剂相比，该药物显著降低了ACM和CVH事件。
• 基因编辑疗法Nexiguran Ziclumeran (NTLA-2001)：Intellia的Nexiguran Ziclumeran是第一个通过静脉系统给药的体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法，支持4小时一次性输注。在1期临床试验中，显示出良好的安全性和疾病稳定证据。
• CIDP治疗药物VYVGART Hytrulo：再鼎医药和argenx联合开发的VYVGART Hytrulo在中国获批用于治疗CIDP，是中国首个也是唯一一个获批的CIDP治疗方案。
• AADC缺乏症治疗药物KEBILIDI™ (eladocagene exuparvovec-tneq)：PTC Therapeutics的该药物在美国获批，是首个直接注入大脑的基因疗法，用于治疗罕见的AADC缺乏症。
• 卵巢癌治疗药物ELAHERE® (mirvetuximab soravtansine)：艾伯维在欧洲获得批准，用于治疗铂耐药性卵巢癌，显著改善了患者的无进展生存期和总生存期。
• HER2阳性胆道癌治疗药物Ziihera® (zanidatamab-hrii)：Jazz Pharmaceuticals的该药物在美国获得加速批准，是首个用于治疗HER2阳性胆道癌的双特异性抗体，显示出良好的客观反应率。

3. 研发进展

• IPF治疗药物：多个药物在不同阶段进行临床试验，包括抗纤维化、抗氧化、抗炎及靶向凝血级联反应等。其中，BMS-986278和nerandomilast进展较快，分别处于III期临床和II期临床。
• Lp(a)降低疗法：包括反义疗法、RNAi疗法和小分子抑制剂。例如，pelacarsen和olpasiran在III期临床，muvalaplin在II期临床，均显示出良好的疗效。
• 精神分裂症治疗药物Emraclidine：两项II期试验均未达到主要终点，对Abbvie造成股价影响，但其对M4具有高选择性，理论上更安全。
• 脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物泰地格贝普α：III期试验未达主要终点，但亚组分析显示白人受试者有显著改善，Biohaven计划推进其用于肥胖研究。

关键信息

1. 转化医学与药物发现

• NK2R激活疗法：在肥胖和糖尿病动物模型中显示出显著疗效，且在非人类灵长类动物模型中也表现良好。
• TNIK抑制剂：通过AI技术发现，显示出良好的抗纤维化潜力。

2. 注册与监管进展

• ATTR-CM：Attruby (acoramidis)获批，标志着TTR稳定剂领域的重要进展。
• CIDP：VYVGART Hytrulo在中国获批，为患者提供新的治疗选择。
• AADC缺乏症：KEBILIDI™在美国获批，是首个直接注入大脑的基因疗法。
• 卵巢癌：ELAHERE®在欧洲获批，显著改善患者生存期。
• HER2阳性胆道癌：Ziihera®在美国获得加速批准，为患者带来新希望。

3. 研发进展与临床试验

• IPF治疗药物：多个药物在不同阶段进行临床试验，显示出良好的前景。
• Lp(a)降低疗法：多种机制药物在研发中，如反义疗法、RNAi疗法和小分子抑制剂。
• 精神分裂症与SMA治疗：Emraclidine和泰地格贝普α在临床试验中表现不佳，但仍有进一步研究计划。

附录信息

1. 全球新药注册进展附录

• 玫瑰痤疮：EmrosiTM（盐酸米诺环素缓释胶囊）获批，为患者提供新的治疗选择。
• 去势抵抗性前列腺癌：他拉唑帕尼获批，适用于携带HRR基因突变的患者。
• 尿路上皮癌：纳武利尤单抗联合顺铂化疗获批，为晚期患者提供新方案。
• ANCA相关性血管炎：阿伐可泮获批，作为首个口服选择性C5a受体抑制剂。
• 嗜酸性粒细胞性食管炎：度普利尤单抗获批，用于1至11岁儿童。
• B细胞急性淋巴细胞白血病：obecabatagene autoleucel获批，无需REMS计划。
• 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病：艾加莫德α PH20 SC获批，为中国患者提供新选择。
• 干燥综合征：nipocalimab获得突破性疗法认定，用于中重度患者。
• 肺炎球菌感染：VAX-31获批，用于婴儿和成人。
• 急性白血病：revumenib获批，作为首个用于治疗KMT2A易位的menin抑制剂。
• 输卵管癌、腹膜癌、卵巢癌：索米妥昔单抗获批，用于治疗铂耐药性卵巢癌。
• A型和B型血友病：马塔西单抗获批，用于治疗12岁及以上患者。
• 非小细胞肺癌：佐利替尼获批，用于治疗脑转移患者。
• 慢性淋巴细胞白血病：NX-5948获得PRIME资格认证，用于治疗复发或难治性CLL和SLL。
• 肾细胞癌：贝组替凡获批，用于治疗VHL病相关疾病。
• RSV感染：GSK3844766A在日本获批，用于预防RSV疾病。
• 流行性脑脊髓膜炎：Menveo脑膜炎球菌疫苗获批，为预防IMD提供新方案。
• 室上性心动过速：Rapibloc获批，用于治疗心律失常。
• 干眼病：伐尼克兰鼻喷剂获批，用于治疗干眼症。
• 子宫内膜癌：贝莫苏拜单抗联合安罗替尼获批，用于治疗复发或转移性子宫内膜癌。

数据来源与说明

• 数据来源：医药魔方NextPharma数据库，部分来自企业官网。
• 数据说明：注册进展/研究进展概述由AI生成，部分数据为不完全统计。