20160520-浙商证券-医药生物行业：精准医疗系列深度报告（二）-基因编辑与基因治疗，疾病治疗的新蓝海_67页_4mb

基因编辑与基因治疗，疾病治疗的新蓝海

核心内容

基因治疗是通过导入正常或野生型基因到人体细胞中，以改变遗传物质为基础的生物医学治疗手段，旨在治疗各种疾病。随着CRISPR等基因编辑技术的快速发展，基因治疗的适应症已从最初的单基因遗传病扩展到6000多种疾病，包括癌症、心血管疾病、遗传病和神经变性疾病等。基因治疗被认为是精准医疗的重要组成部分，具有广阔的发展前景。

主要观点

1. 政策与资金支持
   在国内外政策和资金的大力推动下，基因治疗技术快速发展。美国将基因治疗纳入国家医疗战略，中国也在2016年启动精准医疗计划，基因治疗成为研究和投资的热点。

2. 基因编辑技术的突破
   CRISPR-Cas9作为第三代基因编辑技术，因其高效、安全、成本低等优势，成为推动基因治疗发展的核心技术。此外，中国在CRISPR研究方面也处于世界先进水平，部分研究甚至被认为超越CRISPR-Cas9。

3. 基因治疗在临床中的应用
   基因治疗在多种疾病中展现出良好的疗效，包括癌症、心血管疾病、遗传病和神经变性疾病等。多个基因治疗产品已进入临床试验阶段，部分已获得上市批准。

4. 基因治疗的挑战
   尽管基因治疗前景广阔，但仍面临靶向性低、安全性问题和基因表达控制等挑战，这些都需要进一步的技术突破和临床研究。

关键信息

基因治疗领域的主要公司

• 美国公司：Bluebird Bio、Editas Medicine、CRISPR Therapeutics、Intellia Therapeutics、UniQure、Tocagen、Oncolytics Biotech等。
• 中国公司：安科生物、香雪制药、中源协和、银河生物、澳洋科技等。

基因治疗在不同疾病中的进展

• 癌症：基因治疗在癌症领域占据主导地位，占所有临床试验的63.4%。主要手段包括RNA干扰、抑癌基因治疗、免疫基因治疗、自杀基因疗法等。例如，Toca511和TocaFC联合疗法在治疗恶性胶质瘤方面表现出良好的临床效果。
• 心血管疾病：基因治疗在心血管疾病中主要针对动脉粥样硬化、心力衰竭等。使用VEGF、FGF等基因治疗手段，能够改善血管生成和心脏功能。例如，Celladon公司的AAV1/SERCA2a在治疗心衰方面取得进展。
• 遗传病：基因治疗在遗传病中的应用包括β型地中海贫血症、血友病、杜氏肌营养不良等。例如，Bluebird Bio的LentiGlobin BB305用于治疗β型地中海贫血症，已进入临床试验阶段。
• 神经变性疾病：基因治疗在帕金森病等疾病中表现出潜力，通过导入GAD基因或使用神经生长因子，可以改善症状并延缓病情发展。

基因治疗的市场前景

• 癌症基因治疗：预计2020年全球抗肿瘤药物市场规模将达到1500亿美元，基因治疗在癌症领域的市场潜力巨大，可能达到238亿美元。
• 心血管疾病基因治疗：心血管疾病的市场甚至比癌症更为广阔，仅在美国每年就有超过100万患者，预计基因治疗市场可达40亿美元。
• 遗传病基因治疗：以血友病和β型地中海贫血为例，预计市场可达240亿美元。

行业评级

• 医药生物行业：看好

相关报告

1. 《投资CAR-T与TCR-T细胞治疗，挖掘千亿市场“驱动因素”》2016.04.18
   报告撰写人：杨云
   数据支持人：蒋凡

图表目录

• 图1：全球基因治疗1996-2016年SCI文献历年趋势图
• 图2：全球基因治疗1996-2016年专利历年趋势图
• 图3：全球基因治疗1989-2012年临床研究数量
• 图4：全球基因治疗临床研究地域分布
• 图5：临床基因治疗试验适应症分析
• 图6：全球基因治疗临床试验基因类型
• 图7：截止2012年全球基因治疗临床试验进展
• 图8：基因治疗分类
• 图9：基因治疗过程
• 图10：基因治疗历史大事件
• 图11：世界上第一个癌症基因治疗药物——“今又生”
• 图12：基因疗法治愈耐药性白血病
• 图13：溶瘤病毒特异性杀死肿瘤细胞
• 图14：获批上市的溶瘤病毒制剂Imlygic
• 图15：基因治疗心衰靶点
• 图16：基因治疗心律失常
• 图17：通过基因治疗的6位血友病患者凝血因子IX升高
• 图18：基因治疗“无脉络膜症”
• 图19：基因治疗阿尔茨海默病临床I期结果
• 图20：首位通过基因治疗复明的先天性黑蒙症患者科里·哈斯
• 图21：基因治疗的失明患者Corey Haas
• 图22：基因治疗“无脉络膜症”
• 图23：基因治疗肾上腺脑白质营养不良
• 图24：基于CCR5的基因治疗艾滋病
• 图25：遗传性耳聋有望通过基因治疗治愈
• 图26：通过基因治疗“逆转”衰老的Elizabeth Parrish
• 图27：糖尿病大鼠进行基因治疗后的血糖含量明显降低
• 图28：基因治疗载体分类
• 图29：不同载体基因治疗图示
• 图30：基因治疗临床试验使用载体比例
• 图31：自然状态下的同源重组
• 图32：RNA干扰（RNAi）技术
• 图33：锌指核酸酶技术原理
• 图34：TALEN技术原理
• 图35：小女孩Layla的白血病通过TALENs技术治愈
• 图36：CRISPR-Cas9编辑DNA结构示意图
• 图37：CRISPR/Cas9体外和体内两种应用形式
• 图38：CRISPR-Cas和基因编辑发展过程
• 图39：CRISPR-Cas的应用
• 图40：CRISPR-Cas9技术在未来的应用
• 图41：幸运女孩Emily Whitehead
• 图42：CRISPR/Cas9系统突变的基因工程猴
• 图43：韩春雨及其合作者
• 图44：Glybera——西方世界首例基因疗法
• 图45：基因治疗发展趋势
• 图46：Blubirdbio一年半的时间涨幅高达十倍
• 图47：Uniquere罕见病实验数据良好，股价暴涨
• 图48：UniQure基因治疗B型血友病试验结果积极致股价暴涨
• 图49：AGTC公司2015年7月2日股票上涨
• 图50：EDIT公司上市一个月，涨幅超过
• 图51：Bluebird Bio在研项目进展
• 图52：UniQure在研项目进展
• 图53：AGTC在研项目进展
• 图54：AAVL在研项目进展
• 图55：基因编辑相关合作
• 图56：国内基因治疗相关公司信息汇总
• 图57：已经获批的基因治疗产品
• 图58：部分临床三期基因治疗产品

基因治疗的未来展望

基因治疗技术的快速发展，使得其在多种疾病治疗中展现出巨大潜力。随着技术的不断进步和临床试验的深入，基因治疗有望成为未来医疗的重要组成部分，为患者提供更安全、有效的治疗方案。同时，随着政策支持和市场潜力的提升，基因治疗领域将成为投资者关注的重点。