20160520-浙商证券-医药生物行业：精准医疗系列深度报告（二）-基因编辑与基因治疗，疾病治疗的新蓝海_4mb

报告摘要

基因编辑与基因治疗：疾病治疗的新蓝海

核心内容

基因治疗是一种通过将正常或野生型基因导入人体细胞以达到治疗疾病目的的技术，随着DNA重组技术和基因克隆技术的成熟，基因治疗已成为最具革命性的医疗技术之一。2016年被视为基因治疗快速发展的关键时期，国内外政策和资金的大力支持，以及CRISPR等基因编辑技术的突破，为基因治疗的临床转化和商业化提供了坚实基础。

主要观点

政策与资金支持：美国和中国均将基因治疗纳入国家医疗发展战略，市场对相关公司充满信心。
技术突破：CRISPR技术的出现显著提高了基因治疗的安全性和适应症范围，推动了其在肿瘤、心血管疾病、遗传病等领域的应用。
临床进展：基因治疗在多种疾病中显示出良好的疗效，如癌症、心血管疾病、遗传病、神经变性疾病等。
商业化前景：基因治疗在临床试验中表现良好，有望在未来几年内实现产品上市，带来巨大的市场潜力。
国内布局：国内涉及基因治疗的公司包括安科生物、香雪制药、中源协和等，建议关注其在基因治疗领域的合作、投资及研发进展。

关键信息

基因治疗的应用领域

癌症基因治疗：
- 基因治疗在癌症领域应用广泛，占临床试验的63%。
- 主要包括基因沉默治疗、抑癌基因治疗、免疫基因治疗、自杀基因疗法等。
- 代表性药物包括“今又生”（治疗肝癌）、Toca511（治疗恶性胶质瘤）、Imlygic（治疗黑色素瘤）等。
心血管疾病基因治疗：
- 基因治疗在心血管疾病中的应用包括降低胆固醇、治疗心力衰竭、改善心律失常等。
- 主要靶点包括LDL-R、SERCA2a、β-肾上腺素受体等。
- 代表性药物包括AAV1/SERCA2a、XRP0038等。
遗传病基因治疗：
- 包括单基因遗传病和多基因遗传病，基因治疗在治疗β-地中海贫血、血友病、杜氏肌营养不良等疾病中取得一定进展。
- 代表性药物包括LentiGlobin BB305、AAVrh10FIX等。
神经变性疾病基因治疗：
- 基因治疗在帕金森病、阿尔茨海默病等领域取得突破。
- 代表性药物包括ProSavin、AAV2/9-GAD等。

基因编辑技术发展

第一代技术：锌指核酸酶（ZFNs）
第二代技术：转录激活子样效应因子核酸酶（TALEN）
第三代技术：CRISPR-Cas9
CRISPR技术优势：具有更高的靶向性和编辑效率，且成本较低。
中国CRISPR研究：处于世界先进水平，部分研究如NgAgo-gDNA技术被认为优于CRISPR-Cas9。

基因治疗的挑战

靶向性低：基因治疗需要精准地将治疗基因导入目标细胞，避免影响正常细胞。
安全性问题：基因治疗存在一定的风险，如插入突变、免疫反应等。
基因表达调控：需要控制基因的适当表达，以防止过度表达或表达不足。

各国政策与监管

美国：政策支持，但严格监管，如FDA对基因治疗药物的审批流程。
中国：政策积极，但规定较为简单，缺乏完善的监管体系。
欧洲及其他国家：欧洲在基因治疗领域也有一定的布局，如德国、日本等。

基因治疗的市场前景

全球市场规模：预计到2020年，全球基因治疗市场规模将达1500亿美元。
癌症治疗市场：基因治疗在癌症治疗中具有巨大潜力，有望替代部分单抗药物。
心血管疾病治疗市场：心血管疾病是全球致死率最高的疾病之一，基因治疗市场广阔。
遗传病治疗市场：随着基因治疗技术的成熟，遗传病治疗市场将不断增长。

基因治疗相关公司表现

Bluebird Bio：股价一年半内涨幅高达十倍。
Editas Medicine：上市首月涨幅超过130%。
UniQure：治疗B型血友病的试验结果积极，股价暴涨22%。
AGTC：治疗罕见眼科遗传病，股价上涨17%。
Tocagen：Toca511和TocaFC联合疗法获FDA孤儿药地位授权。

国内企业布局

安科生物、香雪制药、中源协和等公司积极参与基因治疗领域。
基因治疗药物：如“今又生”已在中国上市，是世界上首个癌症基因治疗药物。

行业评级

医药生物行业：看好基因治疗的发展前景，认为其是未来医疗技术的重要方向。

图表目录

图1：全球基因治疗1996-2016年SCI文献历年趋势图
图2：全球基因治疗1996-2016年专利历年趋势图
表1：全球基因治疗专利主要申请机构
图3：全球基因治疗1989-2012年临床研究数量
图4：全球基因治疗临床研究地域分布
图5：临床基因治疗试验适应症分析
图6：全球基因治疗临床试验基因类型
图7：截止2012年全球基因治疗临床试验进展
图8：基因治疗分类
图9：基因治疗过程
图10：基因治疗历史大事件
表2：RNA干扰在肿瘤上的部分临床研究
表3：免疫基因治疗肿瘤的部分临床研究
表4：自杀基因治疗肿瘤的部分临床研究
表5：肿瘤耐药相关靶点和作用机制
表6：正在进行临床实验的溶瘤病毒
表7：溶瘤病毒治疗肿瘤的部分临床研究
表8：基因治疗动脉粥样硬化部分临床研究
表9：基因治疗心力衰竭的部分临床研究
表10：血管新生治疗缺血性心脏病的部分临床研究
表11：基因治疗β型地中海贫血症的部分临床研究
表12：基因治疗血友病的部分临床研究
表13：基因治疗杜氏肌营养不良的部分临床研究
表14：基因治疗帕金森氏病的部分临床研究
表15：基因治疗阿尔茨海默症的部分临床研究
表16：基因治疗类风湿关节炎的部分临床研究
表17：基因治疗失明的部分临床研究
表18：基因治疗缓解疼痛的部分临床研究
表19：基因治疗肾上腺脑白质营养不良的部分临床研究
表20：基因治疗HIV的部分临床研究
表21：基因治疗临床载体对比
表22：三种基因编辑技术比较
表23：基因编辑相关合作
表24：基因治疗靶向转导载体
表25：基因治疗靶向转录载体
表26：美国基因治疗相关政策法规或指南文件
表27：中国基因治疗相关政策法规或指南文件
表28：德国基因治疗相关政策法规或指南文件
表29：日本基因治疗相关政策法规或指南文件
表30：澳大利亚基因治疗相关政策法规或指南文件
表31：基因治疗药物价格
表32：Bluebird Bio部分临床研究
表33：Celladon部分临床研究
表34：AGTC部分临床研究
表35：AAVL部分临床研究
表36：葛兰素史克与意大利米兰的圣拉斐尔特里松基因疗法研究院的合作过程
表37：葛兰素史克在基因治疗的布局
表38：拜耳在基因治疗的布局
表39：辉瑞在基因治疗的布局
表40：世界级药企在基因治疗的布局
表41：国内基因治疗相关公司信息汇总
表42：部分临床三期基因治疗产品

总结

基因治疗作为精准医疗的重要组成部分，正在快速发展，并在多种疾病治疗中展现出巨大潜力。随着CRISPR等基因编辑技术的突破，基因治疗的安全性和适应症范围不断提高。各国政策和监管措施的完善为基因治疗的临床转化提供了保障，而相关公司的股价表现也反映了市场对其前景的看好。国内企业在基因治疗领域也有一定的布局，但相较于国际领先公司，仍需进一步加强技术储备和临床研究。未来，基因治疗有望成为治疗癌症、心血管疾病、遗传病和神经变性疾病的重要手段，并带来广阔的市场前景。

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