基因治疗行业深度研究报告（上）：我国基因治疗行业方兴未艾，多适应症治疗显示潜力-20201119-兴业证券-41页_13mb

报告摘要

我国基因治疗行业深度研究报告总结

核心内容

基因治疗是一种在基因层面上进行治疗的技术，通过导入正常基因或治疗性基因至靶细胞，纠正基因缺陷或发挥治疗作用，从而达到治疗疾病的目的。其技术壁垒主要体现在病毒载体的选择、构建、修饰及生产上，病毒载体的质量直接影响治疗效果和安全性。基因治疗技术在特定适应症中展现出独特的优势，但目前仍面临诸多挑战，如伦理问题、技术复杂性、高昂成本及潜在风险等。

主要观点

基因治疗与现有药物不同，其作用机制主要涉及基因编辑、基因增补及基因抑制，能够从DNA或mRNA层面干预疾病。
基因治疗的CDMO外包率较高，预计随着行业发展，CDMO市场也将快速增长。
我国基因治疗行业虽起步较晚，但已有多家公司在遗传病、血液疾病、眼科、神经系统疾病等领域展现出治疗潜力。
基因治疗行业预计在2028年前后达到1000亿元人民币规模，国内外差距将逐渐缩小。

关键信息

1. 基因治疗技术分类

基因增补：将正常基因导入病变细胞，使其表达产物修饰缺陷细胞功能或加强原有功能。
基因抑制：通过反义技术、核酶技术或基因敲除技术抑制有害基因的表达。
基因编辑：使用CRISPR/Cas9等技术对基因组进行定点修改，修复变异基因或破坏有害基因。
体外基因治疗：在体外对细胞进行改造后回输患者体内，如LentiGlobin。
体内基因治疗：将治疗材料直接递送到体内，如Luxturna。

2. 基因治疗载体

病毒载体：目前基因治疗最常用的载体，包括腺相关病毒（AAV）、慢病毒（LV）、腺病毒（AdV）和逆转录病毒（RV）。其中AAV和LV因其安全性较高，已成为主流。
非病毒载体：包括裸露DNA、质粒、脂质体等，具有低免疫原性和低成本优势，但靶向性和转染效率仍需提升。
AAV载体：具有靶向性、安全性、易制备等优点，但面临预存免疫和容量限制的问题。
LV载体：适用于造血干细胞基因治疗，具有较高的基因容量和感染效率。

3. 基因治疗适应症

单基因遗传病：如镰状细胞贫血、β-地中海贫血、脊髓性肌肉萎缩症（SMA）、先天性黑蒙症（LCA）等，占已上市药物的36.36%。
肿瘤：通过基因失活、免疫调节、导入自杀基因等方式治疗，如Gendicine®。
心血管疾病：如Neovasculgen通过VEGF基因治疗肢体缺血。
眼科疾病：如Luxturna用于治疗RPE65基因突变引起的先天性黑蒙症。
其他疾病：如传染性疾病、神经系统疾病等。

4. 已上市产品分析

产品	适应症	载体	价格（美元）	销售情况
Glybera	脂蛋白脂肪酶缺乏症	AAV1	120万	仅销售75份，2017年退市
Strimvelis	重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）	逆转录病毒	65万	仅1名患者接受治疗
Luxturna	II型先天性黑蒙症（LCA）	AAV2	85万/只眼	2018年销售75份，销售额2700万美元
Zolgensma	SMA（脊髓性肌肉萎缩症）	AAV9	212.5万	2019年销售额达3.61亿美元

5. 2020年投融资与IPO案例

博雅辑因：完成4.5亿元B轮融资，专注CRISPR临床治疗。
赛业生物：完成2.85亿元B轮融资，提供动物模型定制服务。
希诺谷：完成数千万元B1轮融资，专注宠物克隆与基因编辑。
本导基因：完成千万级pre-A轮融资，开发mRNA递送与基因编辑平台。
派真生物：完成B+轮融资，专注AAV载体规模化生产。
杭州嘉因：获数千万美元B轮融资，开发AAV与LV基因治疗药物。
锦篮基因：完成战略投资融资，拥有AAV载体开发核心技术平台。
吉凯基因：完成4亿元C轮融资，开发基因编辑与基因检测技术。
Elevate Bio：完成1.7亿美元B轮融资，专注于细胞和基因治疗。
纽福斯：完成1.3亿元A轮融资，专注于眼科遗传病治疗。
Sana Biotechnology：获得超7亿美元初始融资，研究基因编辑和细胞疗法。
Orca Bio：完成1.92亿美元D轮融资，专注同种异体细胞疗法。
吐露港生物：完成数千万元融资，开发基于CRISPR/Cas12的核酸检测技术。
赛福基因：完成数千万元Pre-B轮融资，专注神经遗传病诊断基因检测。
其他公司：如Passage Bio、Beam Therapeutics、金斯瑞、Akouos、Generation Bio、Poseida、Freeline、药明巨诺等，均在2020年有所融资或上市。