【埃森哲】从数十亿到数百万：加速释放研发创新生产力_28页_4mb

从数十亿到数百万：生物制药行业研发成本优化总结

核心内容

本报告探讨了生物制药行业如何通过战略举措，将新药发现与开发成本从数十亿美元降至数百万美元。这一转变不仅有助于企业应对日益增长的医疗价格压力和盈利挑战，还将加速创新速度，提升研发效率，最终惠及患者。

主要观点

• 成本压力与创新需求并存：新冠疫情加速了行业对创新速度和新药问世的期待，同时医保支出和患者负担的增加迫使企业寻找更高效的研发方式。
• 三大战略举措：新科学组合、数字化和数据主导的研究、更快更智能的开发，是实现研发成本大幅下降的关键路径。
• 成本与时间的双重优化：通过这些战略举措，企业不仅能降低失败成本和运营成本，还能缩短上市时间，从而创造额外营收。
• 技术与数据驱动：人工智能、机器学习、合成数据、真实世界数据等技术手段正在重塑研发流程，提升成功率和效率。
• 生态系统与合作伙伴关系：企业需要构建灵活的生态系统，与学术界、技术公司等合作，以获取新数据、新工具和新洞察。
• 组织与文化转型：企业需重新定义运营方式、团队结构和人才技能，以适应数字化和以患者为中心的新模式。

关键信息

成本与效率现状

• 新药研发成本在 $26^{7}$ 至 $67^{8}$ 亿美元之间。
• 过去10年，新分子实体研发支出年复合增长率约为5%，审批支出增长约7%。
• 医保支出占美国GDP的 $17%$ 以上，2020年中国医疗卫生支出达7.2万亿元人民币，占GDP的 $7.1%$。
• 2028年，发达市场医疗负担缺口预计达3000亿美元。

成本节约潜力

• 数字生物学：可节省总成本的 $31%$，提升技术和监管成功率。
• 预测方法：可节省总成本的 $17%$，加快候选药物识别和优化。
• 临床试验创新：可节省总成本的 $35%$，缩短上市时间，提升患者参与度和多样性。
• 监管创新：虽不直接降低运营成本，但能带来 $7%$ 至 $10%$ 的营收增长。
• 新科学组合：预计推动行业 $81%$ 的营收增长，新科学疗法的净现值预期比传统疗法高 $69%$。
• 组合优化：可节省总成本的 $4%$，通过筛选成功率高的疗法进入研发管线，减少失败成本。

上市时间优化

• 特定策略可将上市时间缩短1-5年。
• 每项新药的平均营收机会可达 $1.5$ 至 $4.5$ 亿美元。
• 时间节省主要来自预测方法（约 $40%$）、临床试验创新（约 $50%$）和监管创新（约 $10%$）。

战略举措详解

1. 新科学组合

• 定义：将研发重点转向新科学，如新型细胞疗法、治疗性基因疗法等。
• 优势：虽然初始成本高，但临床成功率更高，失败成本更低。
• 价值：预计2021-2026年将推动行业 $81%$ 的营收增长。

2. 数字化和数据主导的研究

• 定义：利用真实世界数据、组学数据、电子病历等，优化疾病理解与靶向识别。
• 优势：通过预测建模和人工智能技术，提高研发效率，减少失败实验。
• 案例：百时美施贵宝与Exscientia合作，11个月内识别候选药物分子。

3. 更快更智能的开发

• 定义：以患者为中心，优化试验设计，利用分散试验、合成数据等手段降低运营成本。
• 优势：提升患者招募和保留率，缩短试验周期，提高上市速度。
• 案例：辉瑞采用人工智能和自动化技术，缩短新冠病毒疫苗源数据验证流程一个月。

4. 监管创新

• 定义：简化提交流程，利用全球健康署数据共享和人工智能技术提升监管效率。
• 优势：加快审批流程，创造额外营收机会。
• 案例：FDA启动Orbis计划，支持国际合作伙伴同时提交和审查肿瘤产品。

5. 新科学

• 定义：包括新型细胞疗法、基因疗法等具有科学新颖性的疗法。
• 优势：更高的技术和监管成功率，降低失败成本。
• 影响：节省总成本的 $13%$。

6. 组合优化

• 定义：通过资产团队独立运作，筛选高成功率疗法进入研发管线。
• 优势：减少失败成本，提高研发效率。
• 影响：节省总成本的 $4%$。

获取价值的促成因素

• 数据与高级分析：企业需加强数据治理，提升跨职能数据分析能力。
• 数字化与自动化工具：流程模拟、智能自动化、远程设备等技术手段将提升研发效率。
• 灵活云架构：支持全球团队协作，提供可扩展的计算能力和实时数据分析。
• 生态系统伙伴关系：构建跨领域合作网络，实现数据、工具和创新的共享。
• 文化与人才转型：企业需培养计算生物学家、数据科学家等新型人才，推动组织文化向敏捷、以患者为中心转型。

从转型中实现价值

• 全面转型：企业需摆脱渐进式变革，推动研发渠道和运营的全面转型。
• 战略举措监督：通过企业级战略、预算和能力监督，确保转型顺利进行。
• 团队与激励机制：打造以资产为核心、以患者为中心的团队，将激励与资产成果挂钩。
• 能力成熟度评估：协调跨企业投资，评估当前能力，为规模化战略举措奠定基础。

总结

通过实施上述战略举措，生物制药企业有望显著降低研发成本，提升效率，缩短上市时间，从而增强盈利能力和市场竞争力。这一转型不仅需要技术与数据的投入，还需组织文化、团队结构和合作伙伴关系的同步变革。最终，这些举措将使患者受益，推动行业向更加高效、创新和可持续的方向发展。