2024全球潜力靶点及FIC产品研究深度报告-智慧芽_57页_6mb

智慧芽生物医药及2024上半年FIC靶点分析报告

一、智慧芽平台简介

智慧芽是一家专注于科技创新信息服务的企业，利用人工智能与大数据技术为生物医药等行业提供情报服务。其核心产品Synapse新药情报库、Bio生物序列数据库与Chemical化学结构数据库共同构建成一个综合数据服务平台，服务于生物医药领域全产业链，整合全球实时数据及利用AI技术实现高效准确的数据处理。

二、2024上半年FIC品种亮点回顾

一、潜力单靶点FIC品种

1. RORγ共价抑制剂

   • 作用机制：靶向RORγ，调控Th17细胞分化，抑制炎症反应并制约多种癌症（如前列腺癌、结直肠癌等）发展。
   • 研究进展：2024年发表的首个RORγ共价抑制剂，具有强大抗癌潜力。
   • 专利特点：焦点为国内外巨头和初创公司的专利密集战，中国有恒瑞医药等多家机构参与研发。

2. Citron 抑制剂

   • 作用机制：是一种丝/苏氨酸激酶，参与细胞分裂，其在肝癌、骨髓瘤等疾病中发挥重要作用。
   • 研究动态：首个选择性Citron抑制剂研究发布，具备良好的特异性和体内活性。
   • 专利态势：中国在该领域专利布局极为薄弱，具有极高的开发机会。

3. ALK2 抑制剂

   • 作用机制：属于转化生长因子-β超家族成员，与BMP信号途径相关，在脑桥胶质瘤等肿瘤中有潜在治疗价值。
   • 药物开发：首次发现结构复杂的ALK2 抑制剂，具有良好透血脑屏障特性。

4. GCN2 激动剂

   • 作用机制：为综合应激反应（ISR）的重要靶点，在肿瘤抑制和细胞存活机制中发挥双重作用。
   • 药物开发：新发口服GCN2 激动剂在动物模型中表现良好，具有潜在临床发展价值。

5. CDC14 抑制剂

   • 作用机制：调控细胞周期的关键磷酸酶样蛋白，其抑制有助于控制细胞分裂。
   • 现状与挑战：尚无显著研究，仅有初步化合物筛选，在可开发性方面尚待时日。

二、潜力双靶点FIC品种

1. EZH2/HSP90 双靶点抑制剂
   双靶点机制在克服GBM治疗耐药中有极大潜力，处于临床前阶段。

2. GPX4/CDK 双靶点抑制剂
   联合抑制铁死亡和细胞周期进程，改善肿瘤治疗效果。

3. Polθ/PARP 双靶点抑制剂
   在HR缺陷型肿瘤中表现出合成致死效应，可克服PARP抑制剂耐药。

4. IDH1/NAMPT 双靶点抑制剂
   针对胶质瘤中代谢异常，通过双靶抑制，抑制肿瘤代谢途径和恶性进展。

5. PD-L1/EGFR 双靶点抑制剂
   EGFR与免疫通路在肿瘤中紧密连接，双靶机制可增强免疫应答并治肿瘤。

6. PD-L1/CD73 双靶点抑制剂
   在免疫检查点和代谢调控中的综合优势，明确降级抗肿瘤免疫抑制能力，抗肿瘤效果良好。

三、结论

2024上半年，FIC药物研发聚焦于多靶点联合开发，如RORγ、Citron、ALK2等靶点显示出卓越的机制多样性和药效潜力。双靶点机制增强了治疗特异性和效果，也有望解决当今耐药瓶颈。虽然许多新靶点处在临床前或早期临床开发阶段，但在全球特别是中国高性能药企的推动下，发展前景极为广阔。专利态势显示早期研发投入虽集中，但有大量价值未被挖掘，因此这些靶点具有持续的研究和商业价值。