【医药魔方】2022最受全球资本青睐的10大前沿技术

PHARMCUBE 2022年度报告：全球资本青睐的十大前沿技术

核心内容

2022年，全球创新药行业经历了一轮调整期，二级市场表现低迷，IPO数量和融资金额大幅下降。然而，资本对具有创新性的前沿技术表现出更高的关注度。医药魔方PharmalInvest™数据库筛选出10大最受资本青睐的前沿技术，涵盖药物开发、递送技术、基因疗法、人工智能等多个领域。

主要观点

• 共价药物：传统但新颖的药物机制，因其高亲和力和长作用时间，成为关注焦点。目标靶点主要为半胱氨酸残基，但部分公司如Terremoto Biosciences和Enlaza Therapeutics尝试拓展至赖氨酸等其他氨基酸，以解决靶点局限性。
• 靶向蛋白稳定：通过技术手段如DUBTAC、ENTAC等，解决不可成药靶点的问题，提高关键蛋白的稳定性，为治疗肿瘤和遗传疾病提供新策略。
• 靶向mRNA：通过干预mRNA，可以影响基因表达，成为治疗多种疾病的新方向。Ceptur Therapeutics和Rgenta Therapeutics分别开发了靶向pre-mRNA和RNA的小分子药物。
• 无成药性靶点：如KRAS、p53等，近年来因技术突破而获得关注，成为资本投入的重点。
• 人工智能：在药物发现、设计和优化中发挥重要作用，从预测蛋白质结构到药物筛选，AI的应用不断深化。

关键信息

1. 共价药物

• Matchpoint Therapeutics：以一亿美元融资启动，拓展至免疫疾病领域，开发ACE平台。
• Terremoto Biosciences：7500万美元A轮融资，开发赖氨酸靶向共价药物探针。
• Enlaza Therapeutics：6100万美元种子轮融资，设计共价生物制剂。
• Carmot Therapeutics：2.24亿美元D轮融资，与Amgen合作开发共价药物管线AMG 510。
• BridGene Biosciences：5050万美元B轮融资，利用IMTAC平台筛选小分子药物。

2. 靶向蛋白稳定

• Ambagon Therapeutics：8500万美元A轮融资，使用14-3-3衔接蛋白破解不可成药靶点。
• Vicinitas Therapeutics：6500万美元A轮融资，开发DUBTAC平台恢复异常降解蛋白水平。
• Entact Bio：8100万美元A轮融资，开发ENTAC平台增强关键蛋白功能。
• Photys Therapeutics：7500万美元A轮融资，开发PHICS平台精准控制蛋白翻译后修饰。

3. 靶向mRNA

• Ceptur Therapeutics：7500万美元A轮融资，开发U1衔接子平台，靶向pre-mRNA。
• Rgenta Therapeutics：5200万美元A轮融资，开发靶向RNA的小分子药物，与Lundbeck合作。

4. 无成药性靶点

• Sionna Therapeutics：1.11亿美元B轮融资，开发针对CFTR-NBD1结构域的小分子药物。
• Nested Therapeutics：9000万美元A轮融资，开发靶向p53突变体的药物，利用Kevan Shokat团队的研究成果。

5. 人工智能

• Terray Therapeutics：6000万美元A轮融资，开发tNova平台，结合AI与小分子药物开发。
• Seismic Therapeutics：开发AI辅助的大分子生物制剂。
• 2022年AI融资情况：共发生110起融资事件，融资金额达34.4亿美元，尽管平均单笔融资金额有所下降，但仍有8家公司获得超亿美元融资。

技术亮点

共价药物

• Matchpoint Therapeutics：拓展至免疫疾病领域，建立ACE平台。
• Terremoto Biosciences：开发赖氨酸靶向共价药物探针。
• Enlaza Therapeutics：突破小分子限制，开发共价生物制剂。

靶向蛋白稳定

• Ambagon Therapeutics：使用14-3-3衔接蛋白，破解不可成药靶点。
• Vicinitas Therapeutics：开发DUBTAC平台，恢复异常降解蛋白水平。
• Entact Bio：开发ENTAC平台，增强关键蛋白功能。
• Photys Therapeutics：开发PHICS平台，精准控制蛋白翻译后修饰。

靶向mRNA

• Ceptur Therapeutics：利用U1衔接子平台，靶向pre-mRNA。
• Rgenta Therapeutics：开发靶向RNA的小分子药物，与Lundbeck合作。

无成药性靶点

• Sionna Therapeutics：开发针对CFTR-NBD1结构域的小分子药物，靶向F508del突变。
• Nested Therapeutics：开发靶向p53突变体的药物，与Kevan Shokat团队合作。

人工智能

• Terray Therapeutics：开发tNova平台，结合AI与小分子药物开发。
• Seismic Therapeutics：开发AI辅助的大分子生物制剂。
• AI在药物开发中的应用：从蛋白质结构预测到药物筛选和生产流程优化，AI的应用不断深化。

融资概况

• 共价药物领域：2022年发生5起融资，总额达4亿多美元。
• 靶向蛋白稳定领域：发生4起融资，总额达3.06亿美元。
• 靶向mRNA领域：发生2起融资，总额达1.27亿美元。
• 无成药性靶点领域：发生7起融资，总额达14.9亿美元。
• 人工智能领域：发生110起融资，总额达34.4亿美元。

总结

2022年全球创新药行业在资本市场的冷热交替中，前沿技术成为新的增长点。共价药物、靶向蛋白稳定、靶向mRNA、无成药性靶点和人工智能等技术领域吸引了大量投资，标志着创新药行业正在经历技术革新和资本聚焦的双重驱动。这些技术的不断突破，为治疗复杂疾病提供了更多可能性，也为医药研发和投资带来了新的机遇。