2022最受全球资本青睐的10大前沿技术-医药魔方

PHARMCUBE 2022 年度报告：最受全球资本青睐的10大前沿技术

核心内容

2022年，全球创新药行业进入调整期，市场表现更加冷静与理性，但前沿技术仍受到资本青睐。本报告从资本市场角度出发，结合融资轮次、金额、企业团队及技术特色，筛选出10大前沿技术，涵盖人工智能、药物递送、细胞疗法、肿瘤免疫、药物发现等多个领域，旨在为业界提供决策参考。

主要观点

• 行业整体环境：2022年全球创新药领域IPO和二级市场表现低迷，但前沿技术仍成为资本关注焦点。
• 技术趋势：共价药物、靶向蛋白稳定、靶向mRNA、无成药性靶点、人工智能等技术正逐步走向成熟，并为药物开发带来新的突破。
• 技术应用：AI技术已广泛应用于药物研发，从结构预测到药物筛选、设计及生产流程优化，覆盖多个领域。
• 投资动态：2022年共发生33起靶向蛋白稳定技术融资，其中4起融资规模达3.06亿美元，占比23.78%；共价药物、靶向mRNA等技术也获得大量资本支持。

关键信息

1. 共价药物

• 行业背景：共价药物通过与蛋白质的氨基酸残基形成共价键，表现出更强的抑制作用，近年来受到关注。
• 主要公司：
  • Matchpoint Therapeutics：将共价药物拓展至免疫疾病领域，获得1亿美元融资。
  • Terremoto Biosciences：开发赖氨酸靶向共价探针，获得7500万美元融资。
  • Enlaza Therapeutics：以非天然氨基酸进行共价生物制剂开发，获得6100万美元融资。
• 技术亮点：ACE平台、War-Lock平台、DUBTAC平台、PHICS平台等技术突破，拓展了共价药物的应用范围。

2. 靶向蛋白稳定

• 技术原理：通过稳定特定蛋白以增强其功能或抑制其降解，解决传统不可成药靶点问题。
• 主要公司：
  • Ambagon Therapeutics：利用14-3-3衔接蛋白稳定不可成药靶点，获得8500万美元融资。
  • Vicinitas Therapeutics：开发DUBTAC平台，恢复异常降解蛋白水平，获得6500万美元融资。
  • Entact Bio：开发ENTAC平台，增强关键蛋白功能，获得8100万美元融资。
  • Photys Therapeutics：通过PHICS平台控制蛋白翻译后修饰，获得7500万美元融资。
• 技术亮点：DUBTAC、ENTAC、PHICS等平台的出现，为不可成药靶点提供了新的解决方案。

3. 靶向mRNA

• 技术原理：利用mRNA作为药物靶点，通过调控mRNA的表达或稳定性来干预疾病。
• 主要公司：
  • Ceptur Therapeutics：开发U1衔接子平台，靶向pre-mRNA，获得7500万美元融资。
  • Rgenta Therapeutics：开发靶向RNA的小分子药物，获得5200万美元融资。
• 技术亮点：U1衔接子技术、RNA靶向小分子平台，为治疗多种疾病提供了新思路。

4. 无成药性靶点

• 行业背景：传统药物难以干预的靶点成为新的研发方向，如磷酸酶、转录因子和RAS家族成员。
• 主要公司：
  • Sionna Therapeutics：开发针对CFTR-NBD1结构域的小分子药物，获得1.11亿美元融资。
  • Nested Therapeutics：开发针对p53突变体的创新药物，获得9000万美元融资。
• 技术亮点：Sionna通过靶向NBD1结构域开发CFTR调节剂，Nested通过靶向p53突变体开发小分子药物，拓展了药物开发边界。

5. 人工智能

• 技术发展：AI在药物研发中的应用不断深化，从结构预测到药物设计及优化，实现全流程覆盖。
• 主要公司：
  • Terray Therapeutics：开发干湿结合的AI+小分子药物平台，获得6000万美元融资。
  • Seismic Therapeutic：利用AI进行大分子药物开发，获得融资。
• 技术亮点：tNova平台、AI驱动的药物筛选与优化，提升药物研发效率和成功率。

技术分类与融资概览

技术发展与展望

• 共价药物：随着技术平台的成熟，共价药物有望突破传统药物的局限，为复杂疾病带来新疗法。
• 靶向蛋白稳定：DUBTAC、ENTAC等技术的出现，为不可成药靶点提供了新思路，拓展了药物开发边界。
• 靶向mRNA：U1衔接子和RNA靶向小分子药物，为多种疾病治疗提供了新路径。
• 无成药性靶点：Sionna和Nested等公司的进展，显示靶向传统“不可成药”靶点的潜力。
• 人工智能：AI技术的广泛应用，推动了药物研发的效率和创新，成为医药研发的重要工具。

数据来源与融资情况

• 数据来源：医药魔方PharmalInvest™数据库。
• 融资情况：2022年，全球创新药一级市场投融资事件总计928起，同比下降30%；共价药物、靶向蛋白稳定、人工智能等技术领域获得较多投资。

总结

2022年，全球创新药行业虽处于调整期，但前沿技术仍受到资本青睐。共价药物、靶向蛋白稳定、靶向mRNA、无成药性靶点、人工智能等技术领域在药物发现和开发中展现出巨大潜力。随着技术平台的不断完善，这些技术有望为更多复杂疾病带来创新疗法，推动医药研发进入新的发展阶段。