推动临床研究体系设计与实施，深化医药创新生态系统构建

中国临床研究体系设计与实施研究报告总结

核心内容

本报告由七家协会和机构联合发起，旨在推动中国临床研究体系的发展，深化医药创新生态系统建设。报告围绕临床研究的重要性和紧迫性、现状评估、深层次挑战以及主要建议展开，为政策落地和实施提供参考。

主要观点

• 临床研究的重要性：临床研究是现代医学进步的推动力，是满足人民群众对医疗健康新需求的根本保障。它不仅推动诊疗规范化，还促进医药创新生态系统的建设。
• 临床研究的紧迫性：临床研究环节的发展水平已滞后于基础研究、药物发现等环节，若不及时解决，将严重影响中国创新药产业的发展。
• 国际比较：在2014-2016年间，中国临床研究在世界创新领先国家中排名第九，在亚洲位列日本和韩国之后。
• 政策支持：近年来，政府出台多项政策，鼓励临床研究发展，包括临床试验机构备案管理、加快审评审批流程等。

关键信息

临床研究体系的核心要素

1. 顶层设计：由政府主导，涉及多部委协作，制定国家层面的临床研究发展战略和体系设计。
2. 试验设计与执行：由研究者团队和申办方负责，需通过监管机构审批和监督。
3. 支撑机制：包括人才教育、受试者教育与保护机制，是临床研究体系可持续发展的基础。

深层次挑战

1. 顶层设计不足：缺乏明确的目标和政策支持，资源分散，激励机制不完善。
2. 监管体系滞后：审批效率低，伦理审查流程复杂，缺乏统一标准。
3. 试验设计与执行问题：参与各方的理念、能力和管理机制不完善，试验启动效率低。
4. 支撑机制薄弱：临床研究人才和受试者教育体系不健全，影响研究质量和参与度。

主要建议

短期建议（2018-2020）

• 完善顶层设计，提升临床研究的战略地位。
• 建立多级医院临床试验中心体系，提高现有机构承接能力。
• 激励医生参与临床研究，优化医院和医生的等级评定和绩效考核机制。
• 提升试验启动效率，完善监管核查体系。

中长期建议（2021-2030）

• 构建世界一流临床创新体系，设立国家级临床研究中心。
• 建立高素质核查队伍和伦理审查机制。
• 改革医学生教育体系，加强临床研究人才培养。
• 推动公众教育，提高受试者对临床研究的参与度和认知水平。

临床研究水平现状

• 临床试验总数：中国处于中等水平，但创新程度不足。
• 一期临床试验数量：偏低，表明早期研究能力不足。
• 国际多中心临床试验：比例偏低，显示国际合作能力较弱。
• 高水平临床研究文章：数量较少，反映国际影响力不足。

政策背景

• 2017年7月：科技部、卫计委、军委后勤保障部和食药监总局发布《国家临床医学研究中心五年（2017-2021年）发展规划》、《国家临床医学研究中心管理办法（2017年修订）》和《国家临床医学研究中心运行绩效评估方案（试行）》。
• 2017年10月：中共中央办公厅和国务院办公厅发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，提出临床试验机构资格认定实行备案管理。
• 2017年10月23日：食药监总局发布《药品注册管理办法（修订稿）》。
• 2017年10月26日：科技部办公厅发布《关于优化人类遗传资源行政审批流程的通知》。

顾问委员会

• 由40余位专家组成，涵盖各大医院和研究机构，为报告提供专业指导。

数据与分析

• 临床试验启动时间：中国平均为14-20个月，远高于美国和韩国的4-9个月。
• 伦理审查时间：中国平均为2-3个月，而多中心试验中存在重复审查问题。
• 遗传资源审批：平均耗时1-2个月，较改革前有所缩短。
• 临床研究文章数量：2014-2016年间，中国在《新英格兰医学杂志》、《柳叶刀》及《美国医学会杂志》发表的文章数量较少。

结论

中国临床研究体系面临诸多挑战，需通过完善顶层设计、优化监管体系、提升试验设计与执行能力、加强支撑机制来实现快速发展。报告建议在短期内完善相关机制，中长期构建世界一流临床创新体系，以推动中国成为医药创新领先国家。