20220109-国盛证券-医药生物创新药周报_mRNA_CAR-T珠联璧合_细胞治疗开辟新思路_16页_2mb

医药生物创新药周报总结

核心内容

本周医药生物创新药周报聚焦于基于mRNA的瞬时CAR-T细胞技术，展示了该技术在心肌纤维化治疗中的突破性进展。同时，还回顾了医药板块创新药个股的行情表现，并分析了创新药行业的中长期发展趋势及潜在风险。

主要观点

• mRNA与CAR-T技术结合：mRNA技术通过脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，在体内直接生成功能性CAR-T细胞，实现对特定细胞（如成纤维细胞）的精准靶向治疗，同时避免了传统CAR-T疗法中T细胞长期存活可能带来的副作用。
• 技术突破：通过将CAR的mRNA包装在靶向T细胞的LNP中，可以实现体内瞬时产生CAR-T细胞，有效解决CAR-T疗法中T细胞无限持久性对正常组织功能的影响。
• 应用场景扩展：该技术不仅用于癌症治疗，还在心衰等非肿瘤性疾病中展现出潜力，为细胞治疗开辟了新的方向。
• 市场前景：全球CAR-T疗法在研项目持续增长，mRNA技术有望推动该领域快速发展，拓展应用范围并提高治疗的安全性和可及性。
• 行业动态：国内创新药市场在政策支持下迅速发展，多家企业获得临床批准或NDA受理，推动行业进入收获期。

关键信息

1. mRNA技术与CAR-T结合的突破

• 宾夕法尼亚大学研究团队利用mRNA注射技术，在小鼠体内成功生成功能性CAR-T细胞，减轻心脏纤维化并改善心脏功能。
• 通过修饰mRNA及LNP靶向策略，确保CAR-T细胞的瞬时性，避免对正常组织的长期影响。
• 技术优势：无需体外操作，简化生产流程，提高治疗安全性与效率。

2. 创新药个股行情回顾

• 沪深医药创新药板块：
  • 涨跌幅前五：华东医药（+7.94%）、科伦药业（+6.60%）、亿帆医药（+5.45%）、丽珠集团（+4.18%）、三生国健（+2.16%）。
  • 涨跌幅后五：君实生物-U（-14.59%）、键凯科技（-14.04%）、舒泰神（-11.11%）、博瑞医药（-8.93%）、前沿生物-U（-8.45%）。
• 港股医药创新药板块：
  • 涨跌幅前五：歌礼制药-B（+8.81%）、中国生物制药（+7.33%）、丽珠医药（+5.44%）、石药集团（+3.66%）、复旦张江（+2.60%）。
  • 涨跌幅后五：君实生物（-28.19%）、荣昌生物-B（-19.38%）、康方生物-B（-17.21%）、信达生物（-16.68%）、加科思-B（-16.28%）。

3. 创新药行业中长期观点

• 政策推动：2017年“两办”发布鼓励创新药的政策，推动国内创新药发展进入快车道。
• 行业趋势：随着政策与资本支持，国内创新药市场迎来快速增长，但“泛泛创新”窗口期逐渐缩小，进入“精选优质创新”阶段。
• 竞争格局：靶向药物同质化严重，未来需依靠新技术、差异化治疗领域及创新给药方式提升竞争力。
• 市场潜力：预计未来几年将有更多重磅创新药获批上市，行业进入收获期。

4. 全球CAR-T市场现状

• 截至2021年4月，全球在研CAR-T项目共1,164项，其中5款产品已获批上市，主要针对血液瘤。
• 全球CAR-T市场仍处于高增长阶段，mRNA技术的引入有望进一步推动其发展。

5. 新药临床批准信息

• 国内多家企业获得新药IND受理或临床试验批准，涉及多种适应症，包括肿瘤、眼科疾病、免疫性疾病等。
• 例如：复星医药的氨甲环酸注射液获批用于治疗纤维蛋白溶解亢进；康方生物的PD-1/CTLA-4双特异性抗体卡度尼利开展3期临床试验；百济神州的泽布替尼纳入突破性疗法等。

风险提示

• 负向政策持续超预期。
• 行业增速不及预期。

作者信息

• 分析师：张金洋、胡诺碧、应沁心
• 执业证书编号：S0680519010001、S0680519010003、S0680521090001
• 邮箱：zhangjy@gszq.com、huruobi@gszq.com、yinqqxin@gszq.com

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图表目录

• 图表1：mRNA注射到小鼠体内直接生成CAR-T细胞修复受损心脏
• 图表2：CAR结构组成及功能
• 图表3：CAR-T细胞疗法作用机制
• 图表4：mRNA治疗作用机制
• 图表5：mRNA结构及其功能解析
• 图表6：mRNA分子三种递送形式差异性分析
• 图表7：mRNA脂质微粒结构示意图
• 图表8：使用CD5靶向LNP创建瞬时CAR-T细胞分子过程
• 图表9：小鼠模型中T细胞中GFP与FAPCAR-T表达分析
• 图表10：静脉注射IgG/LNP-Luc或CD5/LNP-LucCD3+脾细胞中的荧光素酶活性及CD8+脾细胞中的ZsGreen表达
• 图表11：FAPCAR在注射CD5/LNP-FAPCAR的动物中表达及其中FAPCAR色阳性小鼠T细胞
• 图表12：表达FAPCAR的T细胞从活化成纤维细胞中吞噬FAP示意图
• 图表13：FAPCAR-T细胞治疗动物体内FAP+/GFP-细胞共聚焦情况
• 图表14：CD5/LNP-FAPCAR治疗后左心室容积及舒张收缩功能得到改善
• 图表15：体内产生瞬时FAPCAR-T细胞可改善损伤后心脏功能
• 图表16：全球CAR-T细胞疗法在研项目统计
• 图表17：全球非新冠疫苗类mRNA药物市场规模预测
• 图表18：已获批CAR-T细胞治疗产品
• 图表19：CAR-T细胞疗法流程
• 图表20：CAR工程技术发展趋势
• 图表21：CARVac可以重复接种增强CAR-T细胞扩增
• 图表22：新药IND受理信息与临床试验申请更新

结论

mRNA与CAR-T技术的结合为细胞治疗带来了新的可能性，尤其在治疗心肌纤维化等非肿瘤疾病方面展现出巨大潜力。同时，国内创新药市场在政策与资本的推动下持续增长，但行业竞争日益激烈，企业需聚焦于技术差异化与创新性以提升市场竞争力。