> **来源：[研报客](https://pc.yanbaoke.cn)** # 中国创新药蓝皮书 # Sinohealth 中康科技 # 目录 前言 7 摘要 9 # 一、中国创新药行业快速发展 12 1.1 中国创新药行业发展概况 ..... 13 1.2中国创新药行业发展受市场需求与支付端扩容驱动 14 1.2.1我国已进入深度老龄化社会 14 1.2.2居民患病率不断提升 15 1.2.3医疗保险基金持续稳健增长 17 1.2.4商业健康险是创新药支付端的重要补充 18 # 1.3政策大力支持中国创新药发展 19 1.3.1市场准入政策持续放宽 19 1.3.2审评审批与临床监管改革提升创新药研发效率 24 1.3.3专利政策优化提升药品知识产权保护 31 # 1.4医药行业政策规划指引行业发展 33 1.4.1医药“十四五”规划成果丰硕 34 1.4.2全链条支持创新药产业高质量发展 37 1.4.3医药“十五五”规划指引创新药行业跨越式发展 38 # 1.5中美药品监管政策发展及关键内容对比 44 1.5.1 中美新药监管政策的发展 ..... 44 1.5.2 中美新药定义和注册分类对比 46 1.5.3 中美审评审批程序对比 ..... 47 1.6资本加持促进创新药行业发展 49 1.6.1 一级市场投融资周期性变化影响创新药发展 ..... 49 1.6.2 二级市场融资周期性变化指示创新药荣枯 ..... 52 # 二、中国创新药研发跃迁：从跟随到引领全球 57 2.1 中国创新药研发质与量均快速提升 ..... 57 2.2药物治疗领域集中与多元创新并举 63 2.3制药技术全面开花，不断迭代创新 64 2.3.1 双/多特异性抗体研发进展与格局 66 2.3.2 ADC类药物研发进展 72 2.4药物研发靶点覆盖全面，创新突破与同质化并存 76 2.4.1肿瘤治疗相关靶点 78 2.4.2内分泌与代谢性疾病相关靶点 85 2.4.3自身免疫疾病相关靶点 89 2.4.4 神经系统疾病治疗相关靶点 92 2.5驱动创新药发展的技术因素 95 2.5.1 AI在创新药研发中的应用 95 2.5.2生物技术突破驱动创新药发展 97 # 三、重大疾病及其创新药研发进展 100 3.1肿瘤及其创新药研发进展 101 3.1.1肿瘤疾病概览 101 3.1.2肺癌 104 3.1.3乳腺癌 116 3.1.4血液瘤 127 3.2自身免疫性疾病及其创新药研发进展 139 3.2.1自身免疫性疾病概览 139 3.2.2 自身免疫性疾病流行病学分析 140 3.2.3自身免疫性疾病传统治疗药物 140 3.2.4自身免疫性疾病治疗的创新药：生物制剂 142 3.3 代谢性疾病及其创新药研发进展 ..... 152 3.3.1 代谢疾病概览 ..... 152 3.3.2糖尿病及其创新药研发进展 153 3.3.3肥胖症及其创新药研发进展 168 3.4神经退行性疾病及其创新药研发进展 179 3.4.1阿尔茨海默病及其创新药研发进展 179 3.4.2 帕金森病及其创新药研发进展 ..... 188 3.5其他疾病及其创新药研发进展 194 3.5.1乙肝及其创新药研发进展 194 四、创新药的商业化迎风破浪，成果丰硕 205 4.1 中国医疗支出概况与增长潜力 ..... 206 4.2医保支付对创新药的支持作用 206 4.2.1医保对创新药的支持政策概览 207 4.2.2医保基金收支逐年增长，并且对创新药支持力度不断加大 207 4.2.3 近年医保谈判成功率提升，平均降幅稳定 208 4.2.4目录内药品大部分以原价续约，续约规则趋向温和 215 4.2.5医保对药品销售额有巨大拉动作用 216 4.3商业健康险与创新药发展 220 4.3.1近期系列政策鼓励商业健康险发展 220 4.3.2构建多层次医疗保障体系，促进商业健康保险发展 221 4.3.3我国商业健康险发展现状 223 4.3.4 商业健康险对创新药的支付偏低 ..... 226 4.3.5海外商业医疗保险模式有一定的借鉴作用 228 4.3.6 健康保险领域的顶层设计和具体实施指南落地 ..... 231 4.3.7上海商保工作试点先行，已取得阶段性成果 232 4.3.8创新药商保目录有望打开商保支付空间 234 4.4 DTP药房及其发展概况 238 4.4.1 DTP药房 238 4.4.2 DTP市场 241 4.4.3 DTP市场发展趋势 242 4.4.4 DTP市场分治疗领域格局由高度集中向多元化发展 243 4.4.5 DTP市场TOP20品种销售表现 244 4.5创新药营销新模式变迁与发展趋势 245 4.5.1 传统医药营销模式的痛点大 ..... 245 4.5.2医药营销模式发展趋势：价值导向与数字化赋能 246 4.5.3医药新营销模式优点多，以MDT为核心的模式脱颖而出 247 4.5.4 iMDT赋能创新药商业化营销的特点与优点 247 4.5.5 iMDT赋能创新药营销的实践案例 249 4.6患者管理模式变革助力创新药商业化 251 4.6.1 患者管理是创新药商业化重要一环 ..... 251 4.6.2 传统患者管理模式的缺点明显 ..... 251 4.6.3 患者管理模式发展趋势：全病程、数字化与价值化 ..... 252 4.6.4新型患者管理模式：专业患者支持项目（PSP）脱颖而出 253 4.6.5 中康科技的实践案例：中康通患者管理的特点与优点 ..... 253 4.7我国创新药商业化成果丰硕 256 4.7.1 创新药企商业化模式 ..... 256 4.7.2 我国上市创新药销售创佳绩 ..... 257 4.7.3 我国龙头创新药企未来三年有望扭亏为盈 ..... 258 五、创新药的国际化成绩斐然 263 5.1国内创新药在研和国际化申报快速发展 264 5.1.1 中国创新药国际化临床试验的质与量取得双飞跃 ..... 264 5.1.2 中国首发上市的创新药不断增长，周期不断缩短 ..... 267 5.2我国创新药商业化出海之路加速 268 5.2.1我国创新药企出海，抢占高支付能力的广阔市场 268 5.2.1我国创新药研发实力获国际认可，海外合作或上市突破 270 5.2.3 出海模式多样，企业需要量体裁衣 271 5.2.3创新药出海交易赛道高度集中 285 六、中国创新药行业总结与展望 292 6.1 中国创新药行业总结：从“仿制为主”到“创新引领” 292 6.1.1创新药获行业政策、监管体系完善与资本市场的支撑 292 6.1.2创新药研发进展与重点领域突破 293 6.1.3在多方支持下，创新药商业化成果丰硕 295 6.1.4国际化发展与全球竞争力提升 297 6.2 中国创新药行业展望：加速向“医药创新强国”迈进 ..... 299 6.2.1 研发范式升级：从“快速跟随”到“源头引领” 299 6.2.2临床价值深化：从“满足需求”到“定义标准” 299 6.2.3国际化战略进阶：从“授权出海”到“全球运营” 300 6.2.4支付体系重构：从“医保主导”到“多元互补” 300 6.2.5 产业链协同与安全：从“点状突破”到“生态共赢” 300 6.2.6 监管科学进化：从“接轨国际”到“引领创新” 301 6.2.7商业模式创新：从“营销驱动”到“价值驱动” 301 附录：重点创新药企业研发管线 302 # 前言 中国医药产业正经历一场波澜壮阔的历史性转型。从昔日的“仿制药大国”到今日在全球创新药舞台上崭露头角，中国医药创新的历程，是一场从追求“数量”与“速度”向聚焦“质量”与“原创”的战略跃迁。 过去十年，在政策、资本、人才的多重驱动下，中国医药创新取得了举世瞩目的成就。第一，研发投入持续高速增长，从2015年的不足100亿美元跃升至2024年的近350亿美元，复合增长率接近 $15\%$ 。第二，创新成果迎来爆发，2024年国家药品监督管理局（NMPA）获批上市的1类创新药达42款，首次超越美国FDA同期批准数量，中国已连续两年成为全球创新药首发上市数量最多的国家之一。第三，资本市场蓬勃发展，科创板、港交所18A章为未盈利生物科技公司开辟了融资通道，助力一批创新药企完成从研发到商业化的跨越。这一切标志着，中国已成为全球医药创新体系中不可或缺的重要一极，实现了从“跟跑”到“并跑”的关键跨越。 然而，繁荣之下，挑战并存。当前中国医药创新仍面临从“高速增长”向“高质量发展”升级的核心课题。首先，“创新深度”有待加强。研发靶点集中度偏高（如PD-1/PD-L1）、“me-too”药物扎堆的现象依然存在，真正具有全球首创（First-in-class）潜力的原创新药（如双特异性抗体、ADC药物、细胞与基因治疗等）占比仍需提升。其次，“出海能力”面临大考。虽然2024年License-out（对外授权）交易总金额达到创纪录的519亿美元，印证了国际市场对中国创新价值的认可，但拥有自主知识产权并能成功在海外市场完成临床开发、申报及商业化全流程的“自主出海”产品仍属凤毛麟角，国际多中心临床运营能力和全球商业化体系建设仍是多数中国药企的短板。再者，行业还面临资本市场周期性波动和国内医保支付改革带来的竞争压力，倒逼企业必须打造具有全球竞争力的差异化产品。 展望未来，中国医药创新的下一个十年，核心任务已然清晰：突破瓶颈、走向国际。这要求整个产业生态完成系统性升级。一是在政策层面，需持续优化审评审批制度，鼓励真正的源头创新，并通过医保谈判、商业健康保险等多层次支付体系，为创新药提供合理的价值回报空间。二是在产业层面，企业需摒弃“短平快”思维，深耕前沿技术领域（如AI制药、新型偶联药物、基因编辑等），构建具有全球专利壁垒的产品管线，并坚定推进国际多中心临床试验（MRCT），以国际化临床数据叩开全球市场大门。最后在资本层面，投资需更具前瞻性和耐心，支持长周期、高风险的原始创新，助力企业穿越研发的“死亡之谷”。 最终，中国医药创新的高质量发展，必将依托于稳定、可持续的行业生态体系。这一体系需要政策、资本、人才、基础设施等关键要素的深度融合与协同共振。我们坚信，立足于中国庞大的患者需求和不断增强的科研实力，通过全行业共同努力，中国必将涌现出一批世界级生物制药企业，不仅为全球患者带来更多中国原创的“重磅炸弹”药物，更将为构建人类健康共同体贡献中国智慧与中国力量。 # 摘要 过去十年，中国创新药产业完成了从“仿制跟随”到“自主创新”的历史性跨越，正稳步迈向“源头引领”的新阶段。这一嬗变得益于国家战略层面的顶层设计、审评审批制度的深化改革、资本市场的持续投入以及企业创新活力的迸发，共同构筑了支撑产业高速发展的系统性生态。本摘要旨在梳理这一波澜壮阔的发展历程，呈现当前研发格局与商业化成果，并展望未来的挑战与机遇。 # 一、政策与资本双轮驱动，创新生态日趋完善 自2015年以来，以药品审评审批制度改革为起点，一系列重大政策如带量采购、医保动态谈判机制等，深刻重塑了行业逻辑，从供给端鼓励“真创新”，从支付端实现“优质优价”。国家药品监督管理局（NMPA）的改革显著提升了审评效率，新药临床试验（IND）和新药上市申请（NDA）数量持续攀升。资本层面，尽管经历从狂热到理性的周期调整，但License-out（对外授权）交易的爆发式增长为行业注入了新的现金流。2024年，中国创新药License-out交易总金额突破500亿美元，标志着本土创新成果获得全球认可。截至2025年10月，已有11款国产创新药获得美国FDA批准上市，企业财务也随着产品商业化放量而显著改善，龙头Biotech公司亏损大幅收窄，行业在2024年首次实现整体盈利，步入可持续发展轨道。 # 二、研发跃迁：从“快速跟进”到“前沿引领” 中国在全球创新药研发格局中的地位显著提升。研发管线数量已位居全球第二，从2015年占全球约 $4\%$ 大幅提升至2024年的近 $38\%$ 。研发质量亦实现飞跃，产品结构从传统小分子化学药快速向以抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体、细胞与基因治疗（CGT）为代表的前沿生物药领域集中。 技术平台全面开花：ADC领域，国产药物如荣昌生物的维迪西妥单抗、科伦博泰的芦康沙妥珠单抗凭借卓越疗效成功出海；双特异性抗体领域，康方生物的卡度尼利单抗(PD-1/CTLA-4)和依沃西单抗（PD-1/VEGF）开启了肿瘤免疫治疗的新时代；细胞治疗领域，多款CAR-T产品获批上市，并在血液肿瘤治疗中展现出颠覆性潜力。 靶点布局深化与拓展：研发热点仍高度集中于肿瘤领域，针对PD-1/PD-L1、HER2、EGFR等成熟靶点的优化迭代，以及针对CLDN18.2、KRAS G12C等新兴靶点的突破性进展并存。非 肿瘤领域亦取得重大突破，如GLP-1受体激动剂在糖尿病和肥胖症治疗中引爆市场，靶向Aβ的阿尔茨海默病药物仑卡奈单抗和多奈单抗的获批，为神经退行性疾病的治疗带来了曙光。 AI与生物技术赋能研发：人工智能（AI）已深度渗透至靶点发现、化合物优化及临床试验设计等环节，大幅提升研发效率。基因编辑、异种移植等革命性生物技术也为攻克疑难疾病提供了全新武器。 # 三、重大疾病领域创新药研发成果丰硕 创新药的蓬勃发展，为众多重大疾病患者带来了新的希望。 肿瘤领域：精准治疗与免疫治疗成为主流。国产KRAS G12C抑制剂、第三代EGFR-TKI、新一代ALK/ROS1抑制剂等丰富了肺癌的靶向治疗选择。ADC药物在乳腺癌、胃癌等领域取得突破。CAR-T疗法在淋巴瘤、白血病治疗中持续深化。 自身免疫性疾病领域：国产IL-17A抑制剂（如赛立奇单抗、夫那奇珠单抗）、IL-4Rα抑制剂（如司普奇拜单抗）等重磅产品上市，打破了外资垄断，为银屑病、特应性皮炎等患者提供了更多治疗选择。 代谢性疾病领域：GLP-1药物成为市场焦点，司美格鲁肽、替尔泊肽及国产玛仕度肽在减重和降糖方面展现出巨大潜力，推动了治疗理念从单纯控糖向综合代谢管理升级。 神经退行性疾病领域：阿尔茨海默病Aβ靶向药的上市是里程碑事件，帕金森病治疗药物研发也围绕新靶点持续推进。 # 四、商业化迎风破浪：支付与渠道创新共筑成果转化之路 创新药的成功最终体现在可及性与市场价值上。中国已初步形成以“医保为基础、商保为补充、个人支付相结合”的多层次支付体系。 医保支付的关键作用：国家医保目录动态调整机制实现了创新药的快速准入，通过“以价换量”显著放大了药品可及性与市场规模。医保基金对创新药的支付持续增长，2024年前10个月支付金额约920亿元。 商业健康保险的崛起：为破解高值创新药支付难题，国家正大力推动商业健康保险发展。2025年，首版《商业健康保险创新药品目录》的制定和公布，旨在将临床价值高但暂未纳入医保的创新药纳入商保支付范围，为创新药支付开辟了第二战场。 DTP药房成为核心渠道：作为连接药企、医院与患者的重要桥梁，DTP药房专业药事服务能力突出，是创新药，尤其是肿瘤、自免等专科特药上市后的主要销售阵地。2024年，中国DTP市场销售规模达887亿元，同比增长 $16.7\%$ 营销模式数字化转型：传统的营销模式正向以价值为导向的数字化营销演进。基于多学科诊疗（MDT）的智能化学术推广模式（iMDT），通过链接顶级专家、沉淀临床数据、生成真实世界证据，正成为赋能创新药商业化的新型基础设施。 # 五、展望未来：从医药大国迈向医药创新强国 展望“十五五”，中国创新药发展将聚焦五大战略升级：将生物制造纳入国家创新重点；加强民生健康保障；通过深化对外开放与国际合作，推动全球化战略从“授权出海”向“自主扬帆”转变；强化产业链供应链安全；并核心推动支付体系升级，构建基本医保、商保、个人支付比例更为合理的多层次保障体系。 综上所述，中国创新药行业在过去十年取得了举世瞩目的成就，一个系统性的创新药政策支持生态已初步形成。未来，在“全链条支持”政策的持续引导下，行业将更加聚焦源头创新（FIC）和全球化战略，加速从“医药大国”向“医药创新强国”的转型升级，为全球患者贡献更多的“中国智慧”与“中国方案”。