政策监管支持下的儿童用药（政策篇）（2022）-丁香园

政策监管支持下的儿童用药（政策篇）总结
儿童用药因其特殊性成为全球药品研发关注的重点。根据ICHE11，儿科患者需针对其生长发育阶段进行药物研究，需考虑药物的药代动力学（PK）、药效动力学（PD）及脱靶效应，且儿童年龄组内及与成人之间可能存在显著的安全性与有效性差异。我国尚未制定独立的儿童用药立法，相关法规分散于多部政策中，政策体系以鼓励性措施、规范性规定和技术指导原则为主，逐步加强。2017年加入ICH后，国家药监局开始适用国际标准，如E11/S11和S5(R3)等指导原则，推动儿童用药研发更趋规范化。

我国儿童用药现状显示，0-14岁人口占比约17.95%，但儿童用药市场存在“三少两多”问题：药品种、剂型、剂量规格少；普药多、不良反应报告多。2021年药品不良反应报告中，14岁以下儿童占比达84%，且注射剂不良反应/事件报告同比增长197%。研发难点包括机构资源不足（全国仅有240家具备儿科临床试验资质的机构）、受试者招募困难、研发周期长及价格优势不明显，导致创新药开发偏少，市场缺口显著。

中国儿童用药政策近年来呈现加强趋势。2014年《关于保障儿童用药的若干意见》提出加快申报审评、支持研发创新；2016年发布首批鼓励研发申报儿童用药清单（105种）；2017年《“十三五”规划》要求优先审评审批符合儿童生理特征的新药。2021年《中国儿童发展纲要(2021-2030年)》进一步鼓励研发生产，同时《药品管理法》修订明确对儿童专用药给予最长12个月市场独占期。技术指导原则方面，2017年后发布多项内容，涵盖药代动力学研究、临床试验设计、非临床安全性评估、说明书规范化、口感设计及罕见病用药研发等，逐步完善儿童用药研发体系。

欧美日的儿童用药政策以立法形式推动研发。美国通过《最佳儿科药品法案》（BPCA）和《儿科研究平等法》（PREA）形成“胡萝卜+大棒”组合：BPCA提供额外6个月市场独占期，PREA强制要求企业提交儿科研究计划。欧盟实施《儿科药品管理条例》（PR），自2007年生效后，新药申请及补充申请需包含儿童用药研究计划（PIP），并设立儿科委员会（PDCO）评估。日本无强制立法，但通过延长复审期、儿科用药价格保护（溢价）及利用国际外推数据豁免临床试验等方式鼓励研发。数据显示，日本2009-2016年儿科用药批准数量显著增长，但与欧美相比仍存在滞后。

总体来看，中国儿童用药政策虽缺乏强制性立法，但通过多层级鼓励政策和技术指导原则体系逐步完善，未来有望缩小研发缺口。而欧美日依托立法手段实现强制与激励并行，推动儿童用药审批效率提升。儿童用药市场存在显著需求，需从药代动力学、临床试验设计、剂量方案优化及价格支持等多维度加强研发与监管。