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小核酸药及实体瘤 CART 实现突破性进展 ——医药行业月报 2026/06

核心内容总结

小核酸药物：商业化与技术突破并行

2026年小核酸药物赛道迎来快速发展，英克司兰（Inclisiran）作为首个年销售额突破10亿美元的siRNA药物，成为小核酸领域的标杆。其在2026年Q1销售额达到4.52亿美元，同比增长69%，且在2025年被纳入中国医保，显著降低了患者用药门槛。同时，GSK的ASO药物Bepirovirsen在III期临床试验中实现近1/5慢性乙肝患者的功能性治愈，尤其在低HBsAg基数人群中治愈率达25%-28%，标志着小核酸药物在慢病治疗领域的商业化前景逐步打开。

此外，小核酸药物在多个领域取得进展，包括：

• 心血管领域：瑞博生物的FXI siRNA药物RBD4059进展领先，2026年Q2提交IIb期临床申请。
• 代谢疾病：Arrowhead的ARO-INHBE与替尔泊肽联用，16周减重效果达单药GLP-1的两倍。
• 肾病领域：Ionis的Sefaxersen在IgA肾病中显示出显著疗效，有望成为首款肾病小核酸药物。
• 中枢神经系统（CNS）：多个靶点（如APP、α-突触核蛋白）进入临床阶段，探索阿尔茨海默病、帕金森病等治疗方案。

实体瘤CAR-T：中国抢占先机

**科济药业的舒瑞基奥仑赛（CT041）**于2026年6月获批上市，是全球首款用于实体瘤的CAR-T疗法，针对CLDN18.2阳性的晚期胃/食管胃结合部腺癌，突破了CAR-T仅用于血液瘤的局限。该药物在确证性II期临床试验中表现出显著的PFS（中位数3.25个月）和OS趋势，展现出良好的疗效与安全性。

传奇生物的CARVYKTI（靶向BCMA）是全球领先的CAR-T产品之一，2025年全球销售额达18.87亿美元，2026年Q1销售额达5.97亿美元，预计全年销售额将突破25亿美元。其在研管线覆盖多个适应症，包括实体瘤、自身免疫疾病等，并持续推进全球多中心临床试验。

行业趋势与投资建议

2026年医药行业整体表现弱于沪深300，估值处于历史低位。然而，随着小核酸药物和CAR-T疗法的商业化突破，行业迎来新的发展机遇。建议关注以下方向：

• 创新药管线龙头：如瑞博生物、恒瑞医药、前沿生物、悦康药业、必贝特等。
• 创新药产业链（CXO）：药明康德、凯莱英、康龙化成、金斯瑞生物科技、博腾股份、和元生物等。
• 创新器械出海：影像、高值耗材、消费器械等。
• 医疗AI方向：关注AI在药物研发与医疗服务中的应用。

风险提示

• 宏观经济压力可能导致医药消费能力不足。
• 创新药医保支付政策可能未达预期。
• 地缘政治变化可能影响全球订单。
• 集采或收费降价可能超出市场预期。

主要观点与关键信息

小核酸药物赛道全面爆发

• 需求侧：市场容量大、增速快，BD交易金额创新高，2025年全球交易总额接近300亿美元。
• 供给侧：大单品英克司兰销售额突破10亿美元，siRNA和ASO药物管线快速扩张，递送技术（如TRIM、GalNAc）持续突破。
• 适应症拓展：从降脂、乙肝向减重、CNS、肾病等多领域拓展，尤其在减重与CNS领域表现突出。

实体瘤CAR-T打破行业瓶颈

• 科济药业：舒瑞基奥仑赛是首个获批的实体瘤CAR-T药物，适应症覆盖胃癌、胰腺癌等。
• 传奇生物：CARVYKTI为全球领先CAR-T产品，2026年Q1销售额达5.97亿美元，预计全年销售额将突破25亿美元。
• in vivo CAR-T：逐步从概念走向临床，无需体外操作，成本更低，疗效接近离体疗法，MNC加速收购相关企业。

医药行业投资逻辑

• 行业估值处于历史低位，但创新药和疗法的商业化数据兑现将带来估值修复。
• 硬科技和高现金价值企业更具投资价值，建议关注具备核心技术、临床进展和商业化能力的公司。
• CGT产业链（如CXO）受益于外包比例高、市场集中度提升。

附：2026年小核酸药物与CAR-T关键进展汇总

总结

2026年，小核酸药物与实体瘤CAR-T疗法在医药行业取得重大突破。小核酸药物凭借其在慢病治疗中的优异表现，逐步进入商业化兑现阶段，而实体瘤CAR-T则打破传统局限，拓展至更多适应症。中国企业在该领域展现出强大的竞争力，不仅在技术上取得突破，还在全球市场中实现价值输出。医药行业估值处于低位，但随着创新药数据兑现，市场关注度与投资价值有望提升。建议投资者关注小核酸药物及CAR-T赛道的龙头企业和产业链公司。