2024-02-27-艾昆纬-利用患者组织的力量_以PO驱动的超罕见病药物开发为例（英）_16页_2mb

白皮书：利用患者组织的力量：推动超稀有疾病PO驱动的药物开发案例研究

本白皮书以罕见病超稀有疾病阿什伯顿综合征为例，分析了患者组织在药物开发中的关键作用。罕见病研发面临患者数量稀少、招募困难等挑战，但患者组织能通过其专业知识和资源有效推动研究。

研究设计的优势

• 合适的终点指标：选择HGA（苯丙酮酸代谢物）水平作为主要终点，能全面反映药物对各类患者的疗效，显著提高试验成功率。
• 合理的样本量：通过增加参与者数量（138人），提升了统计效力，确保了结果的可靠性。

患者招募与保留的成功策略

• 利用现有患者组织网络：通过与欧洲多个国家的患者组织合作，建立了广泛的患者招募渠道，确保了关键试验参与者的获取。
• 针对患者需求的支持：为患者提供交通补贴、协调住宿等，减轻了实际参与的负担，提升了保留率。
• 持续的沟通与激励：确保患者在整个研究过程中及时了解进展，并通过教育和情感支持维持参与动力。

合作模式与成功因素

• 药物公司与PO的协作：Sobi公司高层的承诺与理性布局，结合患者组织的专业支持，成为关键成功要素。
• 早期与监管机构沟通：与EMA的及时交流确保了研究设计的科学性，获得了后续的研发和审批支持。
• PO的贡献：不仅提供了患者招募，还在试验设计、伦理审查等方面发挥了重要作用。

未来展望与建议

• 长期研发方向：基于尼替西农的成功，未来应探索治愈性方案，如mRNA或基因疗法。
• 资金与合作机制：建议建立独立第三方机构管理行业资助，避免利益冲突，提升合作效率。

对PO和制药行业的建议

• 建立可持续合作：PO需展现灵活性和企业家精神，注重与制药公司共赢；制药企业高层应主动支持PO合作，认可其在患者需求洞察中的价值。

💎本报告总结了患者组织在推动超稀有疾病药物开发中的核心作用，包括优化研究设计、高效患者管理、资金与合作机制创新等方面的关键成功因素。

引用来源：IQVIA《Harnessing the Power of Patient Organisations》白皮书