医药行业医药创新系列之CAR~T：肿瘤免疫治疗新贵，国产CAR~T进程加速-20180528-长城证券-22页-1mb

CAR-T细胞免疫治疗行业分析总结

核心内容

CAR-T细胞免疫治疗是肿瘤治疗领域极具颠覆潜力的新兴技术，其通过基因修饰T细胞以识别和杀伤肿瘤细胞，具有良好的靶向性、杀伤性和持久性。目前，该技术在治疗血液肿瘤方面已取得突破性进展，并正在探索用于实体瘤的治疗。

主要观点

1. CAR-T疗法的市场潜力巨大：

   • 2026年全球恶性血液肿瘤市场规模预计超过200亿美元，其中CAR-T市场约11亿美元。
   • 保守估计，我国儿童急性淋巴细胞白血病和慢性大B细胞淋巴瘤的潜在市场空间分别为16亿元和73亿元。
   • 实体瘤市场空间可能达到血液瘤的5-10倍，尤其在肺癌、胃癌、肝癌和食管癌等高发疾病领域。

2. CAR-T疗法具有显著优势：

   • 相较传统疗法，CAR-T疗法更“精准”、“灵活”、“广谱”和“持久”。
   • 临床数据显示，CAR-T疗法在治疗B细胞淋巴瘤、白血病等疾病中展现出良好的疗效，同时副作用可控。

3. CAR-T疗法已进入商业化阶段：

   • 2017年，FDA批准了Kymriah和Yescarta两个CAR-T产品上市，开启了CAR-T疗法的新纪元。
   • 国内多个企业已获得临床批件，预计未来3-5年将有国产CAR-T产品陆续上市。

关键信息

国内CAR-T研发动态

• 南京传奇生物：国内首个按药物申报的CAR-T产品LCAR-B38M，以BCMA为靶点治疗多发性骨髓瘤，客观缓解率高达100%，获得优先审评资格。
• 北京马力喏：首个获得CDE受理的CD19 CAR-T产品，治疗复发/难治B细胞淋巴瘤，有效率达70%，在高剂量组达80%。
• 科济生物：以GPC-3为靶点治疗肝细胞癌，获得优先审评；同时布局实体瘤治疗，如胰腺癌、肺癌等。
• 博生吉（安科生物）：国内首家布局全自动CAR-T生产工艺，提升研发、生产与质控水平，具有显著产业化优势。
• 复星凯特（复星医药）：引进Yescarta产品，致力于其在中国的技术落地和商业化生产，预计成为首个上市的国产CAR-T产品。

国际CAR-T研发动态

• 诺华：Kymriah为首个获批的CAR-T产品，采用4-1BB作为共刺激域，具有良好的安全性和疗效。
• Kite Pharma：Yescarta为第二个获批产品，采用CD28作为共刺激域，但副作用相对较高。
• Juno Therapeutics：曾因JCAR015临床试验失败而放弃，但后续产品JCAR017、JCAR014等仍处于临床阶段，且在2018年被Celgene收购。

政策与监管

• 2016年“魏则西”事件后，国内CAR-T行业进入监管规范阶段。
• 2017年，CDE发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，推动CAR-T产品按药品标准进行审评。
• 中国CAR-T临床研究数量全球领先，占全球总数的40%以上，呈逐年增长趋势。

投资建议

1. 优先选择进度领先的公司：

   • 推荐复星凯特（复星医药），预计Yescarta将成为国内首个上市的细胞治疗产品。
   • 推荐南京传奇生物（金斯瑞）和北京马力喏（银河生物）、科济生物（佐力药业），已获得临床批件或优先审评资格。

2. 关注独特靶点和适应症的公司：

   • 推荐南京传奇生物、上海优卡迪和科济生物，均以BCMA为靶点治疗多发性骨髓瘤，避开CD19热门靶点。
   • 科济生物另有以GPC-3为靶点治疗肝细胞癌的产品，已获优先审评。

3. 重视产业化程度高的公司：

   • 推荐博生吉（安科生物），其在德国默天旎技术支持下，率先布局全自动CAR-T生产工艺，提升产品竞争力。

风险提示

• 药物研发风险：CAR-T疗法仍处于临床试验和商业化初期，存在研发失败的可能性。
• 政策监管风险：CAR-T疗法作为新型治疗手段，监管政策可能影响其审批和推广。
• 市场推广风险：高治疗成本和副作用可能导致市场接受度有限，推广难度较大。

图表与数据

• 图1：CAR-T细胞免疫治疗流程图
• 图2：CAR-T结构示意图
• 图3：全球CAR-T临床项目分布图
• 图4：美国在研CAR-T靶点分布
• 图5：中国在研CAR-T靶点分布
• 图6：美国在研CAR-T适应症分布
• 图7：中国在研CAR-T适应症分布
• 图8：科济生物CAR-T临床项目管线

表格与数据

• 表1：肿瘤治疗方式的比较
• 表2：诺华和Kite Pharma的CAR-T产品对比研究
• 表3：CAR-T市场空间测算
• 表4：Juno Therapeutics的研发管线
• 表5：处于临床I/II期的CAR-T产品信息
• 表6：与免疫细胞治疗相关的政策文件
• 表7：临床申请获得CDE受理的CAR-T项目
• 表8：南京传奇生物LCAR-B38M研发进展
• 表9：南京传奇生物LCAR-B38M与Bluebird bb2121产品对比

结论

CAR-T细胞免疫治疗在国内外均受到高度关注，其在肿瘤治疗领域展现出巨大潜力。随着技术进步、政策规范和市场需求的增长，CAR-T疗法有望在未来几年内实现商业化，推动肿瘤治疗进入新的阶段。投资方面，建议关注具备技术优势、临床进展和产业化能力的公司，以获取更好的投资回报。