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全球首个CRISPR基因疗法获批，生物科技发展迅速

事件概述

• 2023年11月16日，英国药品和保健产品监管机构(MHRA)批准了Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合申请的CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY™(exa-cel)的有条件上市许可。
• 该疗法用于治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性地中海贫血(TDT)，成为全球首个获批的CRISPR基因编辑药物。
• 此次英国批准为该疗法年底前进入美国铺平了道路。

影响与扩展

• 基因编辑的应用范围正在从遗传性疾病扩展至慢性疾病，如心血管疾病、HIV感染等，应用前景广阔。
• 潜在的安全性风险是基因编辑发展的主要障碍，需要持续监测和研究以评估长期疗效和患者安全。
• CRISPR/Cas9技术自2012年出现以来，仅用11年便从实验室获得批准，展示了快速发展潜力。
• 国内外生物科技公司管线进展迅速：国内基因编辑相关公司管线多处于早期阶段，部分已完成一期临床；美国和欧洲还有十余款CRISPR疗法进入临床试验。

国内进展

• 近期国内细胞治疗取得进展，例如传奇生物与诺华就靶向DLL3的CAR-T疗法签订独家协议，涉及自体实体瘤CAR-T细胞疗法候选药物LB2102。
• 另外，CRISPR和基因编辑技术不仅应用于疾病治疗，还在农作物和家畜育种中取得成果，推动了生物科技领域的发展。

未来展望与挑战

• 基因编辑技术为生物技术带来无限可能，包括疾病疗法和育种应用。
• 虽然研发进展迅速，但需关注潜在安全风险和持续研究以确保患者安全。
• 国内外生物科技公司持续推动创新，值得长期关注。

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