2018-产业观察：首批罕见病国家目录发布，孤儿药市场有待挖掘_6页_1mb

2018清科研究中心ZERO2IPO研究报告总结

核心内容概述

本报告围绕中国罕见病患者及孤儿药市场展开，分析了罕见病的定义、现状、治疗负担及孤儿药研发的现状与政策支持。报告指出，随着《第一批罕见病目录》的发布，孤儿药市场在中国迎来了新的发展机遇，但仍存在诸多挑战。

罕见病现状与治疗负担

定义与特征

• 罕见病（孤儿病）是指患病人数较少的疾病，世界卫生组织定义为患病人数占总人口的 $0.65% \sim 1%$。
• 中国已确认有超过1680万罕见病患者，全球约有3亿罕见病患者，占全球人口的1/15。
• 约一半罕见病患者为儿童，其中约 $30%$ 的儿童在5岁前死亡。

治疗方式与负担

• 药物治疗是当前罕见病患者的主要治疗方式，2017年有 $80%$ 的患者首选药物治疗。
• 目前仅有 $1%$ 的罕见病有药可治， $95%$ 的罕见病尚无特效治疗药物。
• 患者治疗依赖性强，多数需长期服药，治疗负担重。
• 医疗费用高昂，2017年中国罕见病患者平均医疗支出为50773.6元，医保仅能报销 $20.4%$，个人需承担约 $80%$ 的费用。
• 约一半罕见病患者无任何保险保障。

孤儿药研发现状

孤儿药定义与全球情况

• 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。
• 全球已有621个孤儿药品种上市，其中 $45.41%$ 已在中国上市， $22.71%$ 处于研发阶段， $29.79%$ 尚未引入国内。

中国孤儿药研发挑战

• 中国药企对孤儿药研究动力不足，研发水平较低。
• 目前《第一批罕见病目录》中的121种疾病中，仅有44种有相关药物上市，且多数未在中国上市。
• 77种疾病尚无对应药物，主要原因是患病人数少、市场回报低、临床试验难以开展。

政策支持与未来展望

政策鼓励

• 2017年5月，国家食品药品监督管理总局发布政策，鼓励孤儿药研发，提出减免临床试验、加快审评审批、有条件批准上市等措施。
• 2017年10月，中共中央办公厅国务院办公厅发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，明确支持孤儿药研发，并公布罕见病目录及相关政策。

政策影响

• 首批罕见病目录的发布，为各地的罕见病预防、筛查、诊疗、康复及政策制定提供了依据。
• 未来减免临床及附带条件上市等政策将逐步落实，推动孤儿药进入中国市场。
• 随着政策扶持的加强，中国制药企业对孤儿药研发的关注度提高，或将有更多企业参与该领域，惠及更多患者。

结论

• 罕见病患者面临严重的治疗负担，药物依赖性强，且多数无法获得有效治疗。
• 孤儿药市场在中国尚处于起步阶段，研发水平与国外存在差距。
• 政策支持将为孤儿药研发和上市提供重要助力，未来有望改善罕见病患者的治疗现状。

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