医药行业深度报告：小核酸时代终将到来，优质赛道如何掘金？-20210303-银河证券-47页_3mb

行业深度报告·医药行业总结

核心内容

小核酸药物作为新一代治疗手段，因其能够特异性调控基因表达，具有突破传统药物靶点限制的潜力，被认为是未来生物制药领域的重要发展方向。其发展经历了发现期、探索期、低谷期和快速发展期，目前正逐步实现产业化。

主要观点

• 小核酸药物通过调控基因表达，可靶向传统药物难以作用的“不可成药蛋白”，从而扩展治疗范围。
• 技术突破，特别是化学修饰与递送系统，解决了小核酸药物在体内稳定性差、免疫原性高和细胞摄取困难等问题。
• 政策支持、临床试验进展和资本投入推动小核酸药物快速发展，预计2024年全球市场规模将超过80亿美元。
• 国内企业如瑞博生物、药明康德、凯莱英和键凯科技等，正积极布局小核酸药物研发与产业化。

关键信息

小核酸药物种类及特点

• ASO（反义寡核苷酸）：通过与靶mRNA结合，抑制其表达。适用于治疗遗传病、炎症、心血管疾病等。
• siRNA（小干扰核酸）：通过RNAi机制沉默靶基因，用于治疗罕见病、高胆固醇血症、肝病等。
• Aptamer（核酸适配体）：具有高特异性与亲和力，可靶向蛋白质、小分子、病毒等，应用于眼科、心血管、免疫等领域。
• mRNA（信使核酸）：通过指导蛋白质合成治疗疾病，如癌症和遗传病，同时在疫苗领域取得突破，如新冠疫苗。

产业化进展

• 获批药物：如Nusinersen、Patisiran、Givosiran等，已实现商业化，销售额良好。
• 技术突破：化学修饰技术（如PS、2’MOE）和递送系统（如LNP、GalNAc缀合物）是推动小核酸药物发展的关键技术。
• 临床试验进展：大量小核酸药物处于临床研究阶段，涵盖多个治疗领域，包括肿瘤、罕见病、心血管疾病等。

投资机会

• 瑞博生物：专注于小核酸药物研发，是国内领先企业。
• 药明康德、凯莱英：作为CDMO龙头，积极赋能小核酸药物的产业化。
• 键凯科技：在PEG修饰领域处于领先地位，为小核酸药物提供关键材料支持。

风险提示

• 临床进度不及预期
• 安全性不及预期
• 新药审批进度不及预期

市场前景

• 全球小核酸药物市场预计在2024年达到86亿美元，年复合增长率（CAGR）为35%。
• 小核酸药物有望成为继小分子与单抗之后的第三大类药物，其在治疗罕见病和复杂疾病方面展现出巨大潜力。

政策支持

• 国内外政策持续鼓励创新研发，小核酸药物被列为国家重点发展领域。
• FDA发布多项指南，支持基因治疗和小核酸药物开发。
• 国内出台优先审评审批、药品上市许可持有人制度等政策，促进小核酸药物研发。

附录与相关研究

• 本报告引用了多个权威数据来源，包括Wind、Pubmed、Clinicaltrials.gov等。
• 相关研究包括《2021年度投资策略_医药_后疫情“新”时代》，为投资决策提供参考。