医药生物行业拥抱生物医药第三次革命（上）：上篇_未来已来，基因治疗根基稳固-20201010-财通证券-31页_2mb

基因治疗行业分析与投资建议总结

核心内容

基因治疗作为生物医药的第三次产业革命，具有独特优势，能够从基因层面调控疾病，突破传统小分子药物和抗体药物的局限性。随着技术不断成熟、监管体系逐步完善以及多款重磅产品的商业化成功，基因治疗行业正迎来腾飞拐点。

主要观点

1. 基因治疗的独特优势
   基因治疗可在基因水平发挥作用，适用于致病基因明确但蛋白质难以成药的靶点，相较于传统药物具有更高的特异性、更长的半衰期和更广的治疗潜力。

2. 基因治疗的发展阶段
   基因治疗经历了从初期探索、火热开展、螺旋上升到迎来曙光的多个阶段，当前正处于商业化阶段，具备显著增长潜力。

3. 监管体系逐步完善
   美国已形成较为完善和灵活的监管体系，而我国基因治疗监管也在逐步规范化，政策支持不断加码，为行业长期发展奠定基础。

4. 行业市场前景广阔
   预计未来5年内基因治疗市场将突破1203亿美元，30年内有望达到万亿级别，成为生物医药的重要增长引擎。

关键信息

• 全球基因治疗市场增长潜力
  基因治疗市场预计未来5年将创造1203亿美元以上，30年可达到万亿级别。

• 主要技术路径
  基因治疗主要包括：

  • 离体基因治疗：如CAR-T、TCR-T等；
  • 在体基因治疗：如基于病毒载体（慢病毒、AAV）或非病毒载体的DNA疗法；
  • 小核酸药物：如ASO、siRNA、mRNA等。

• 代表药物与临床进展

  • ASO药物：Spinraza（治疗SMA）销售额达47亿美元；
  • siRNA药物：Patisiran、Givosiran表现优异；
  • mRNA药物：新冠疫苗（Moderna、BioNTech）表现突出；
  • 病毒载体药物：Zolgensma销量持续上升，Inclisiran有望成为重磅炸弹药物。

• 行业发展趋势
  基因治疗正从实验室走向工业化生产，递送系统不断成熟，临床转化加速，技术壁垒逐步降低。

投资建议

• 投资评级：增持（维持）
• 重点推荐领域：
  • 小核酸药物：苏州瑞博、海昶生物、圣诺制药、中美瑞康；
  • 病毒载体基因治疗：和元生物、康霖生物、宜明细胞；
  • CAR-T与TCR-T：复星医药、药明巨诺、传奇生物、佐力药业、斯丹赛、香雪精准。

风险提示

• 研发进度不达预期的风险；
• 临床失败的风险；
• 商业化不及预期的风险。

技术与监管进展

• 技术积累：慢病毒、AAV、LNP、Galnac等递送系统逐步成熟，推动基因治疗发展；
• 监管完善：美国FDA及我国药监部门逐步建立完善法规体系，为基因治疗提供规范支持；
• 政策支持：我国在“十三五”期间提出发展基因治疗，地方政府和科研机构共同推动行业落地。

图表与数据支持

• 图1：基因疗法示意图
• 图2：基因疗法分类
• 图3：CAR-T疗法机制示意图
• 图4：质粒DNA的构建
• 图5：ASO作用机制
• 图6：RNAi作用机制
• 图7：mRNA药物作用机制
• 图8：FDA法律法规指南框架
• 图9：美国细胞和基因治疗相关指南
• 图10：美国基因治疗指南文件
• 图11：美国基因治疗监管法规
• 图12：我国基因治疗监管发展历程
• 图13：单抗发展历程
• 图14：基因治疗发展历程
• 图15：全球细胞及基因治疗相关论文和专利数量年度趋势
• 图16：ASO药物销售额
• 图17：Patisiran各季度销售额
• 图18：Zolgensma有望成为“重磅炸弹”药物
• 图19：Inclisiran临床疗效非劣于单抗
• 图20：Alnylam研发成功率高
• 图21：苏州瑞博管线情况
• 图22：海昶生物小核酸药物管线情况
• 图23：圣诺制药管线情况
• 图24：中美瑞康管线
• 图25：康霖生物管线情况
• 图26：药明巨诺管线情况
• 图27：科济生物管线介绍
• 图28：斯丹赛管线情况
• 图29：香雪精准管线介绍

重点企业简介

小核酸领域

• 苏州瑞博：专注于siRNA和反义核酸药物研发，与国际领先企业合作，拥有完整的研发和生产能力。
• 海昶生物：自主研发QTsomes纳米载体技术，布局肿瘤治疗和术后镇痛领域。
• 圣诺制药：采用PNP技术，开发针对肿瘤和纤维化疾病的siRNA药物。
• 中美瑞康：聚焦RNA激活技术，致力于罕见病和肿瘤治疗。

病毒载体领域

• 和元生物：专注于病毒载体工业化生产，提供CDMO服务，拥有多个病毒载体技术平台。
• 康霖生物：采用昆虫杆状病毒系统和慢病毒载体平台，开发艾滋病、神经退行性疾病等疗法。
• 宜明细胞：提供病毒载体与基因药物的全流程服务，涵盖质粒、慢病毒、AAV等。

CAR-T与TCR-T领域

• 复星医药：通过复星凯特引进CAR-T产品，适应症包括大B细胞淋巴瘤。
• 药明巨诺：中国细胞免疫疗法开发的先行者，主打产品Relmacabtagene autoleucel进入临床Ⅲ期。
• 传奇生物：专注于BCMA靶点CAR-T疗法，临床表现优异，有望成为同类最佳产品。
• 佐力药业：参股公司科济生物在CAR-T领域取得显著进展。
• 斯丹赛：在CAR-T技术方面走在行业前沿。
• 香雪精准：专注于TCR-T疗法，致力于新型免疫治疗技术开发。

总结

基因治疗作为生物医药的第三次革命，技术不断成熟，监管体系逐步完善，行业正迎来商业化拐点。未来5年内市场有望突破1203亿美元，30年内有望达到万亿级别。建议重点关注国内企业在小核酸、病毒载体及CAR-T/TCR-T等领域的布局，把握行业爆发期的投资机遇。