杜克大学-为COVID-19治疗剂建立关键路径_36页_1mb

总结：构建新冠治疗药物的关键路径

核心内容

本报告由Mark McClellan、Scott Gottlieb、Jeff Allen、Luciana Borio和Pamela Tenaerts撰写，发布于2020年5月20日，旨在为美国及全球的政策制定者提供关于新冠治疗药物开发和推广的政策建议。报告强调，尽管疫苗开发是应对疫情的长期解决方案，但在疫苗广泛可用之前，加速治疗药物的开发和推广对于减少疫情的健康和经济影响至关重要。

主要观点

• 治疗药物的重要性：数百种治疗新冠的药物正处于临床前或临床试验阶段，但截至2020年5月，尚无足够有效的药物获得批准。然而，一些药物（如瑞德西韦）已显示出足够的潜力，获得紧急使用授权。
• 加快开发进程：需要采用“超并行”路径，压缩传统上高度顺序化的开发流程，通过并行的临床研究和制造准备，实现更快速的药物上市。
• 利用先进技术：借助电子数据系统、人工智能等工具，可以更高效地收集和分析真实世界数据，以优化治疗药物的使用。
• 多方面协作：联邦政府、私人企业、研究机构和国际组织需协同合作，以确保药物开发和推广的效率与公平。

关键信息

1. 构建清晰的治疗药物路径

• 早期识别与支持：政府应支持早期识别有潜力的治疗药物，并为其提供明确的开发路径。
• 共享信息：公开关键非专有信息，如药物类型、开发里程碑、临床试验设计、制造能力等，有助于提高投资决策效率和规划准确性。
• 优先级设定：应基于公开标准设定优先级，以确保资源合理分配。

2. 提高临床试验效率和容量

• 使用主协议：推广主协议（master protocols）以提高临床试验效率，减少成本。
• 扩大试验网络：建立多中心试验网络，以更高效地测试多种治疗方法。
• 数据共享：利用统一的数据模型和电子数据网络，共享非专有数据以支持后续研究。
• 扩大准入：实施扩展准入计划，确保患者数据的可靠收集，以支持药物审批和使用。

3. 预测并确保快速准入无短缺

• 产能规划：提前预测和规划制造能力，避免因产能不足导致药物短缺。
• 提前采购模式：采用提前采购模式，确保药物能够迅速供应给需要的人群。
• 风险共担机制：在必要时，通过风险共担机制来支持制造能力的扩展。

4. 收集和分析真实世界数据

• 建立注册系统：推动虚拟的上市后注册系统，以收集和分析真实世界数据。
• 支持研究：联邦政府应提供资金支持，确保上市后研究的质量和速度。
• 协作机制：与支付方和真实世界证据网络协作，以更全面地评估药物的安全性和有效性。

支持机制与现有合作

• ACTIV合作项目：由NIH和FNIH发起，旨在优先选择有潜力的治疗药物，并推动其快速进入临床试验。
• CTAP项目：FDA设立的项目，旨在支持治疗药物的快速开发和审批。
• Operation Warp Speed：美国政府的全国性计划，旨在加速治疗药物、疫苗和诊断技术的开发与供应。
• CTTI和FasterCures：私人组织与政府合作，推动临床试验的标准化和透明化。

结论

通过上述关键步骤，可以显著缩短新冠治疗药物从研发到广泛使用的周期。这些措施不仅适用于当前的疫情应对，也为未来公共卫生危机中的药物开发提供了可借鉴的模式。报告呼吁联邦政府、国会和私人部门协同推进，以确保治疗药物的快速开发和公平分配，并与全球卫生机构合作，实现国际协调。