20251203-国投证券_香港_-医药行业动态点评_小核酸赛道崛起_或成2026投资主线_2页_367kb

小核酸赛道崛起与2026年投资主线分析

• 小核酸药物作为继小分子和抗体药物后的“第三波”创新浪潮，具备靶点覆盖广、研发迭代空间大、特异性高、作用效果持久、临床试验成功率更高等显著优势。
• 全球市场规模快速增长：从2019年27亿美元增至2024年57亿美元，复合年增长率16.2%；预计2034年达549亿美元。siRNA药物市场份额提升，未来增长潜力大。
• 技术包括siRNA、ASO和Aptamer；递送技术如GalNAc从肝靶向扩展到肝外靶向，结合适应症拓展和政策支持，加速市场扩容。
• 商业合作活跃：全球在研小核酸药物超1200款，近三年达成近百起BD合作，交易金额上升。2025年中国药企如圣因生物与礼来合作，潜在付款高达12亿美元；舶望制药与诺华合作，里程碑总金额52亿美元。
• 海外龙头企业强劲：Alnylam已获批5款siRNA药物，2025年第三季度收入12.5亿美元；Ionis聚焦ASO技术。
• 中国企业加速布局：石药集团、恒瑞医药、瑞博生物等开发siRNA药物，针对高胆固醇血症、Lp(a)等适应症，国内市场潜力巨大。
• 投资建议：关注海外小核酸龙头如Alnylam（ALNY.US）、Arrowhead（ARWR.US）、Ionis（IONS.US），以及国内已布局企业。
• 风险提示：产品临床和销售不及预期、行业竞争加剧、政策不确定性。