2025-06-16-花旗集团-因特里亚治疗公司（NTLA）_Intellia_Therapeutics公司（NTLA.O）_在I期Lonvo-z更新中患者在23个月内无发作_但III期标准较高_11页_459kb

Intellia Therapeutics Inc (NTLA.O) 的临床试验数据显示，药物 Lonvo-z 在 I 期试验中表现出显著疗效，患者急性发作次数在 23 个月随访期内减少了98%，且无其他预防性治疗。两名患者基线月急性发作率分别为每月 14 次和 16.8 次，显示出该药物对遗传性血管性水肿（HAE）患者治疗效果的潜力。然而，II 期数据显示，在调整安慰剂组后，急性发作的减少率为 75-77%，可能不如现有疗法。

尽管 I 期数据积极，但若 Lonvo-z 在 III 期 HAELO 研究中达到类似效果，有望被视作功能性治愈方法，提升其竞争力。目前，由于近期对该公司基因疗法平台安全性的担忧，该公司的股价面临下行风险。

Lonvo-z 给予 50 毫克剂量的患者，在停止预防性药物后经历了长时间无急性发作期。安全性方面，在长达 39 个月的随访中，仅观察到一例 AST（天冬氨酸氨基转移酶）级别 2 升高，未临床显著也无需干预。该药物目前正在进行 III 期试验阶段。

Citigroup Research 给予 NTLA 目标价格 10 美元，预期未来 12 个月股价上涨 20.3%，高于近期市场水平。分析基于折现现金流（DCF）模型。然而，生物技术股票的波动性、临床试验的不确定性和后期药物开发阶段的高风险使该股票评级为高风险。

分析师观点认为，I期数据显示积极的减少发作数据，但 II期数据相对较弱，可能无法比肩当前疗法。同时，近期公司基因疗法的安全性事件可能继续对股价构成压力。投资者应关注 III期试验结果，因正式阶段结果将对该药物的临床前景和公司股票估值产生重大影响。估值也受到潜在融资或业务发展活动的影响。