2024生命科学与医疗健康研究报告

2024年科睿唯安最值得关注的药物预测总结

核心内容

2024年，科睿唯安发布了年度最值得关注的药物预测报告，涵盖新药进展、战略与商业化、交易合作与国际化、药政法规、原料药与仿制药等主题。报告强调了创新药物和疗法在治疗重大疾病方面的潜力，并指出药物研发和市场准入面临诸多挑战，包括高昂的治疗成本、竞争加剧、以及监管和支付方政策的影响。

主要观点

• 新药进展：2024年最值得关注的药物包括阿柏西普（高剂量）、布地奈德、Datopotamab deruxtecan、Efanesoctocog alfa、Ensifentrine、Exagamglogene autotemcel、Lovotibeglogene autotemcel 和 Mirikizumab。这些药物在临床试验中展现出良好的疗效和安全性，且部分已获批上市或预计将在2024年进入市场。
• 治疗突破：部分药物，如Exagamglogene autotemcel和Lovotibeglogene autotemcel，代表了基因治疗领域的重大进展，为镰状细胞病和β-地中海贫血症提供了一种可能的治愈性疗法。
• 市场趋势：随着生物类似药和基因疗法的兴起，传统药物如阿柏西普、布地奈德等面临市场份额被侵蚀的风险。同时，AI和数字技术正在逐步改变药物研发和临床诊断的模式。
• 挑战与机遇：尽管新药前景广阔，但其市场成功仍需克服诸如高昂的治疗成本、监管审批延迟、支付方政策限制以及患者依从性等问题。

关键信息

1. 阿柏西普（高剂量）

• 适应症：用于治疗湿性AMD、DME和DR。
• 特点：高剂量阿柏西普通过降低注射频率，在不影响安全性和有效性的前提下，减轻患者治疗负担。
• 预期市场影响：预计将成为湿性AMD和DR/DME市场增长的重要驱动力。
• 挑战：可能面临Vabysmo和生物类似药的竞争。

2. 布地奈德

• 适应症：用于治疗IgA肾病和自身免疫性肝炎等。
• 特点：缓释皮质类固醇，副作用更少，疗效更优。
• 预期市场影响：预计在2029年实现7.3亿美元销售额。
• 挑战：高价格可能限制其市场接受度，且面临其他新药的竞争。

3. Datopotamab deruxtecan

• 适应症：用于治疗HR阳性/HER2阴性乳腺癌和NSCLC。
• 特点：靶向TROP2的ADC药物，具有较高的有效性和较低的不良事件发生率。
• 预期市场影响：预计在2029年实现27亿美元销售额。
• 挑战：面临拓达维和多种新型药物的竞争。

4. Efanesoctocog alfa

• 适应症：用于治疗A型血友病。
• 特点：每周注射一次，相比传统FVIII疗法，显著降低治疗频率。
• 预期市场影响：预计在2029年实现17.7亿美元销售额。
• 挑战：需应对传统疗法和新型基因疗法的竞争。

5. Ensifentrine

• 适应症：用于治疗中重度COPD。
• 特点：新型PDE3/4双重抑制剂，减少全身副作用。
• 预期市场影响：预计在2029年实现5-7.5亿美元销售额。
• 挑战：雾化剂型可能影响患者的接受度，且需克服使用培训和依从性问题。

6. Exagamglogene autotemcel 和 Lovotibeglogene autotemcel

• 适应症：用于治疗SCD和β-地中海贫血症。
• 特点：基因治疗，具有治愈潜力，但成本高昂。
• 预期市场影响：预计在2029年实现13.2亿美元销售额。
• 挑战：需应对生物类似药和基因治疗的市场渗透，以及复杂的治疗流程和高昂的费用。

7. Mirikizumab

• 适应症：用于治疗克罗恩病和溃疡性结肠炎。
• 特点：IL-23p19单克隆抗体，具有良好的安全性和疗效。
• 预期市场影响：预计在2029年实现20亿美元销售额。
• 挑战：可能面临喜达诺和乌司奴单抗等药物的竞争，且需克服市场接受度问题。

药物遴选标准

• 分析对象包括处于II期或III期临床试验阶段、处于注册或批准阶段、或已在2023年上市的药物。
• 优先考虑预计在2027年总销售额达到或超过10亿美元的药物。
• 补充近期上市和即将上市的治疗药物，即使这些药物可能不会达到“重磅炸弹”标准，但有望改变治疗方式。

数据来源

• Cortellis竞争情报数据库：提供药物研发管线、交易、专利、全球会议、公司信息和行业动态。
• BioWorld™：为创新药物和医疗技术提供情报。
• Web of Science™：提供科研信息和引文索引。
• 其他数据库：如临床试验情报、仿制药情报、真实世界数据和分析、市场准入和报销支付方研究等。

作者信息

• Michael Ward：科睿唯安行业思想领袖、生命科学与医疗保健负责人
• Matthew Arnold：生命科学与医疗保健首席分析师
• Karan Verma：中国深度分析医疗研究和数据首席分析师
• Joan Tur：肿瘤学医疗研究和数据分析师
• Colleen Albacker：免疫和炎症学医疗研究和数据分析总监
• Rachel Webster：肿瘤学和生物类似药医疗研究和数据分析总监
• Graeme Green：心血管、代谢、肾脏和血液学总监
• Khurram Nawaz：肿瘤学医疗研究和数据分析高级经理
• Saurabh Virdi：肿瘤学医疗研究和数据首席分析师
• Carolina Ruivo：中枢神经系统和眼科疾病医疗保健研究和数据高级分析师
• Laura Ramos Garcia：肿瘤学医疗研究和数据分析师
• Andrea Witt：中枢神经系统/眼科疾病总监

市场概览

• 阿柏西普（高剂量）：预计2029年销售额为17.7亿美元
• 布地奈德：预计2029年销售额为7.3亿美元
• Datopotamab deruxtecan：预计2029年销售额为27.0亿美元
• Efanesoctocog alfa：预计2029年销售额为17.7亿美元
• Ensifentrine：预计2029年销售额为5-7.5亿美元
• Exagamglogene autotemcel：预计2029年销售额为13.2亿美元
• Lovotibeglogene autotemcel：预计2029年销售额为13.2亿美元
• Mirikizumab：预计2029年销售额为20亿美元