20131205-富瑞金融香港公司-Swedish_Orphan_Biovitrum_AB_Experts_Positive_for_Kiobrina_EU_Phase_3_Success__Data_in__January_2014_15页_1mb

总结：Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) Kiobrina EU Phase 3 临床试验及商业前景

核心内容

Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) 的 Kiobrina 项目在 EU Phase 3 临床试验中表现出积极前景，专家讨论显示其成功概率已提高至 85%，因此将目标股价 (PT) 提升至 SEK 95（约 $15）。若 Phase 3 数据积极，预计将在 2014 年中提交 EU 批准申请，并在 2015 年下半年获得批准，同时美国 Phase 3 试验也将在 2014 年第一季度启动，预计 2016 年提交 BLA。

Kiobrina 是一种重组人胆盐刺激脂肪酶 (rhBSSL)，用于改善早产儿的脂肪吸收，从而促进生长和神经认知发展。其目标适应症为“早产儿脂肪消化酶替代疗法，以恢复 BSSL 活性并防止生长受限”。

主要观点

• 临床试验结果：Phase 2 试验数据显示，Kiobrina 在 1 周治疗后显著提高了早产儿的生长速度（16.9 g/kg/day vs. 13.9 g/kg/day，p<0.001），与 SOBI 预期目标一致。LCPUFAs（如 DHA 和 AA）吸收率分别提高约 6% 和 9%，对神经认知发展具有潜在积极影响。
• Phase 3 试验设计：EU Phase 3 LAIF 试验是首个也是规模最大的针对早产儿脂肪吸收改善的试验，共纳入 432 名早产儿（<32 周），持续 4 周治疗，后续有 12 个月的随访期。主要终点为 4 周治疗后的生长速度，次要终点包括体重、头围、NICU 出院时间等。
• 神经认知发展：专家认为，即使仅提高 1-2 g/kg/day 的生长速度，也会对神经认知发展产生积极影响。24 个月的 Bayley 评分数据（非审批所需）将对定价和市场接受度有重要意义。
• 商业潜力：Kiobrina 的全球（不含亚洲）潜在年销售额预计为 SEK 3,850M（约 $580M），若成功，SOBI 的估值有望提升，预计 Kiobrina 的公平价值为 SEK 20（约 $3）/股，整体公平价值为 SEK 102（约 $16）/股。

关键信息

• 关键数据点：Kiobrina 在 Phase 2 试验中表现出显著的生长速度提升（+22%），且对 LCPUFAs 吸收有改善作用。
• 安全性：试验中未发现重大安全问题，最常见的不良事件为尿布疹，其他包括心脏杂音和贫血。
• 市场前景：若 EU Phase 3 试验成功，预计 2016 年在 EU 上市，2017 年在美国上市，潜在市场包括拉丁美洲、俄罗斯和中东北非地区。
• 估值分析：基于 NPV 分析，SOBI 的 PT 为 SEK 95（约 $15），包含其现有产品线和合作伙伴的潜在价值。
• 风险因素：包括监管失败、Phase 3 试验失败、Eloctate/Alprolix 市场接受度低以及整个制药行业的一般风险。

临床试验时间线

专家意见

• EU 专家认为 Kiobrina 在治疗 8 周内对生长速度的提升最为显著，但 4 周的试验结果已足以支持主要终点。
• 专家指出，即使较小的 Bayley 评分提升（如 4-5 分）对早产儿的发育和功能也有重要意义。
• 对于 NEC（坏死性小肠结肠炎）风险，专家表示目前未发现相关病例，且认为 Kiobrina 不太可能改变早产儿肠道微生物群。

未来展望

• Kiobrina 可能成为 SOBI 增长的重要驱动力，尤其在 EU 和美国市场。
• 若 Phase 3 数据积极，预计将在 2016 年左右在 EU 上市，并在 2017 年在美国上市。
• Kiobrina 的长期商业潜力取决于其对神经认知发展的影响，以及市场对早产儿营养支持的接受度。