> **来源：[研报客](https://pc.yanbaoke.cn)** # 必贝特公司总结 ## 核心内容概述 必贝特是一家专注于创新靶点的小分子与新一代siRNA技术的生物医药企业，致力于肿瘤、自身免疫及代谢性疾病的治疗。公司已获批上市全球首创的HDAC/PI3Kα双靶点抑制剂BEBT-908，标志着其小核酸药物研发能力的初步验证。同时，公司正在推进多个小核酸药物管线，包括针对CNS和肾脏疾病的创新药物，显示出在肝外递送领域的技术突破。 ## 主要观点 - **BEBT-908**：已获批用于三线及以上复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL），显示其在血液瘤领域的疗效和安全性。预计2027年将获批用于二线治疗，进一步拓展适应症。 - **小核酸平台**：必贝特已建立多个小核酸药物研发平台，包括GDOC双靶点siRNA、POC-神经系统和POC-肾脏平台。这些平台在递送效率和基因沉默效果方面表现出色。 - **商业化与盈利预测**：公司正从研发驱动向商业化加速转型，预计2026-2028年营业收入将从0.10亿元增长至1.25亿元，归母净利润虽仍为负，但预计2026年将产生持续现金流。 - **市场潜力**：小核酸药物市场正快速增长，预计2033年市场规模将达467亿美元，必贝特在该领域的布局具备较强商业化潜力。 - **技术优势**：公司拥有独特的递送技术，如GalNAc偶联和POC-神经系统/肾脏递送系统，提升了药物的靶向性和安全性。 ## 关键信息 ### 产品管线 #### 小分子药物 - **BEBT-908**：全球首创HDAC/PI3Kα双靶点抑制剂，已获批用于三线及以上r/r DLBCL，正在推进二线及其它血液瘤适应症。 - **BEBT-209**：CDK4/6抑制剂，针对三阴性乳腺癌和HR+/HER2-乳腺癌。 - **BEBT-109**：EGFR抑制剂，适用于EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌。 - **BEBT-503**：泛PPAR激动剂，用于2型糖尿病合并非酒精性脂肪肝病。 - **BEBT-809**：GPR75通路抑制剂，针对肥胖症。 #### 小核酸药物 - **BEBT-701**：全球首个同时靶向PCSK9和AGT的双靶点GalNAc-siRNA，用于高血压和高血脂。 - **BEBT-758**：CNS靶向siRNA，用于帕金森病，具有一年一次给药潜力。 - **BEBT-756**：针对阿尔茨海默病的siRNA。 - **BEBT-730**：用于高尿酸血症和痛风。 - **BEBT-733**：用于肾性贫血和慢性肾病。 - **BEBT-738**：用于糖尿病，通过肾脏靶向递送实现高效治疗。 ### 技术平台 - **小分子平台**：包括靶向小分子药物、抗肿瘤耐药联合治疗、差异化临床设计。 - **小核酸平台**： - **GDOC**：双靶点siRNA，提高治疗复杂多通路疾病的效果。 - **POC-神经系统**：神经元靶向多肽与siRNA连接，实现关键脑区特异性递送。 - **POC-肾脏**：利用LRP2配体将siRNA递送至肾近端小管上皮细胞，提升疗效并减少脱靶效应。 ### 公司结构与团队 - 公司由钱长庚博士创立，核心团队包括钱长庚、蔡雄、刘新建、范福顺，均具备丰富的药物研发经验。 - 公司已建立“化药团队 + 核酸团队 + 临床前评价”的全面研发组织架构，实现从药物发现到临床推进的完整能力链条。 - 公司股权结构稳定，钱长庚博士持股比例较高，保持对公司的战略主导。 ### 财务状况 - 公司尚未盈利，2024年归母净利润为-0.56亿元，2025年为-1.54亿元。 - 2026年Q1归母净利为-0.53亿元，预计全年研发投入将增长。 - 公司正在从研发驱动向商业化加速转型，预计2026年将实现现金流。 ### 市场与行业前景 - 小核酸药物市场增长迅速，2019年至2023年复合年增长率达14.3%，预计2023年至2033年将达26.1%。 - 全球已有8种siRNA药物获批上市，其中7种用于罕见病，显示该领域具备广阔的市场前景。 - 必贝特在CNS和肾脏领域的布局具有稀缺性，有望成为行业领先者。 ### 风险提示 - 创新药研发失败的风险。 - 国内和海外市场竞争加剧。 - 商业化不及预期。 - 核心技术与管理人员流失。 ## 投资建议 公司首次覆盖，给予“买入”评级，预计未来随着BEBT-908销售放量，以及小核酸平台的商业化，公司价值有望实现重估。必贝特在小核酸领域具备技术优势和市场潜力，有望在未来几年内实现业绩显著增长。