2018年-查塔姆研究所_Innovation_in_Antiretrovirals_to_Meet_Developing_Country_Needs_16页_154kb

报告摘要

会议总结：抗逆转录病毒药物创新以满足发展中国家需求

核心内容概述

本次会议由Chatham House、Medicines Patent Pool、UNITAID和世界卫生组织（WHO）于2011年7月11日联合召开，旨在探讨抗逆转录病毒治疗（ART）在资源有限国家的关键创新需求，并讨论不同利益相关方在确保创新药物开发中的角色。会议重点分析了短期、中期和长期的创新策略，强调了简化治疗方案、提高药物可及性以及加强知识产权共享的重要性。

主要观点与关键信息

短期创新议程：成人抗逆转录病毒治疗优化

治疗方案简化：WHO的“Treatment 2.0”倡议倡导简化和整合治疗方案，以提高患者依从性和治疗效果。
关键需求：
- 更易耐受的药物
- 低药片负担（理想为每天一片）
- 更具“宽容性”（可容忍漏服）
- 低成本
- 适用于特殊人群（如孕妇、儿童、合并感染患者）
- 固定剂量组合（FDC）药物
当前开发重点：
- 首线治疗：TDF/3TC/EFV 固定剂量组合
- 二线治疗：ATV/r 与NRTI骨架的热稳定FDC或共 blister 包装
当前项目：
- TDF/3TC/EFV FDC已上市，但供应商有限
- AZT和EFV剂量减少研究正在进行
- ATV/r FDC正在由至少一家生产商开发
挑战与建议：
- 通用药商因利润低而缺乏开发动力，需公共部门参与
- 需要快速审批、推荐和推广新配方
- 应通过政府、国际组织和捐助方支持药物开发
- 需要解决知识产权障碍，Medicines Patent Pool可发挥关键作用

针对儿科HIV治疗的特定需求

全球约有250万儿童感染HIV，其中大部分在撒哈拉以南非洲，仅28%接受抗逆转录病毒治疗。
儿科HIV药物开发仍被忽视，市场小且分散，缺乏激励。
关键创新需求：
- 更易吞咽和口味更好的制剂
- 适合儿童的固体制剂
- 更少给药频率的药物
- 可与结核病（TB）治疗兼容的药物
短期优先事项：
- LPV/r 的重新配方（40mg LPV 和10mg RTV）
- AZT/3TC 可分散制剂
- 儿童用热稳定RTV固体制剂（25mg）
- 适合成人剂量的可分散FDC（TDF/FTC/EFV）
当前项目：
- DNDi致力于开发适用于3岁以下儿童的基于蛋白酶抑制剂的一线药物
- ViiV Healthcare与CHAI和通用药商合作开发AZT/3TC可分散制剂
- Abbott Laboratories开发热稳定的RTV粉末制剂
- Cipla开发LPV/r喷雾制剂
- Gilead Sciences提交适用于2-6岁和6-12岁儿童的TDF制剂用于监管审批
挑战与建议：
- 需要更多关于TDF在2岁以下儿童中的适用性数据
- 需要确定RTV与ATV结合在儿童中的适当剂量
- 建议采用奖赏机制激励儿科药物开发，如UNITAID可探索此类机制

中期与长期创新机会

研究进展：
- HIV药物研发管线丰富，包括多种晚期临床试验药物和FDC
- 长效制剂可能成为治疗的重要突破
- 疫苗和治愈策略仍需大量研究
研究重点：
- 针对资源有限国家的特定人群（如遗传特征、BMI、营养状况、HIV亚型及共感染如TB、HBV、HCV和疟疾）
- 加强健康系统基础设施的考虑
建议：
- 加强原研药商与通用药商之间的早期合作
- 探索诱导期后使用长效制剂的治疗策略
- 建立统一的创新优先事项，以协调全球研究努力

资金与新型激励机制

支持机制：
- 可使用先进市场承诺（AMC）、补贴、奖赏基金、市场信号机制、价格透明机制等激励药物研发
资金与优先事项：
- 受援机构应优先考虑资源有限国家的创新需求，以确保临床试验资金与治疗优先事项一致
- 公共研究机构需发挥更大作用
关注点：
- 中等收入国家面临新专利药价格过高和自愿许可缺失的问题
- 需要结合多种机制（如Medicines Patent Pool）以加快药物在发展中国家的可及性

结论

为实现联合国2015年治疗1500万HIV患者的全球目标，并在之后继续扩大治疗覆盖，需要在抗逆转录病毒治疗领域进行创新。本次会议为多方利益相关者提供了讨论短期、中期和长期创新策略的机会，并强调了WHO等机构提出的治疗优化优先事项的重要性。短期重点在于简化和优化现有治疗方案，中期和长期则需更好地将资源有限国家纳入药物研发过程，并探索新的激励机制以确保所需药物和制剂能够被开发并推广到需要的人群。

展开完整摘要