20250227-美国信息产业与创新基金会-_通货膨胀减少法案_正将美国谈判出药物创新__22页_812kb

《通胀削减法案》（IRA）对美国药物创新产生了显著影响，尤其是对小分子和大分子药物的区分。该法案规定小分子药物在9年后开始价格控制，而大分子药物有13年的市场独占期，这种区别源于政策制定者的意图以推广生物制剂创新，忽略了小分子药物在治疗多种疾病中的重要性。

小分子药物分子量较小，能穿越血脑屏障治疗癌症、神经退行性疾病等，占美国处方药的86%。研究显示，IRA通过缩短独占期和价格控制，导致小分子药物研发资金减少70%，投资转向大分子，这会影响未服务的老年人口和罕见病治疗。作者指出，这种区别基于Lipinski的5规则和FDA的历史政策，但并未科学依据，反而抑制了小分子创新和投资。

大分子药物（生物制剂）治疗自身免疫和代谢疾病，生产成本较高。IRA的实施减少了放射性研究和专利到期后的竞争机制，剥夺了小分子药物的收入曲线部分，导致风险投资撤资和小型制药公司资金短缺。例如，2021年至2024年，小分子药物投资下降明显，新药研发减少，可能降低医疗可及性和增加患者负担。

为纠正这一问题，建议通过《两党确保创新疗法途径法案》（EPIC法案），将小分子和大分子药物的独占期统一为13年，以恢复创新激励和药物研发平衡。否则，IRA可能无意中偏向大分子，减少整体治疗选择和全球健康影响。

总之，IRA的政策差异不成比例地损害了小分子药物创新，强调科学决策和政策调整的必要性，以维护公共健康和经济竞争力。