医药行业创新药系列研究：ASGCT2022年会国产基因治疗进展更新-20220510-华创证券-27页_2mb

报告摘要

基因治疗是一种通过将治疗性基因导入靶细胞以纠正基因缺陷或直接发挥作用的精准疗法，主要分为在体（In vivo）和离体（Ex vivo）两类。在体基因治疗通过递送系统将功能基因直接导入体内靶器官，而离体基因治疗则是在体外对患者细胞进行基因修饰后再回输。本报告聚焦于狭义上的基因疗法。

全球市场：2016-2020年年复合增长率达153.3%，2020年市场规模为20.75亿美元，预计2025年将达305.39亿美元。
中国市场：2016-2020年复合增长率仅为12.2%，2020年市场规模为23.8百万元，预计2025年将达178.85亿元。
在研管线：截至2022年第一季度，全球共有1986个基因与细胞治疗管线，其中1451个处于临床前阶段，248个进入I期，250个进入II期，31个进入III期，6个进入注册申请阶段。
适应症分布：抗肿瘤领域占主导，占比75.0%，感染性疾病和循环系统疾病分别占12.5%和10.9%。

截至2022年，全球已有15种基因与细胞疗法获批上市，主要包括：

基因治疗：
- Zolgensma（Novartis）：治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）
- Luxturna（Spark Therapeutics）：治疗RPE65基因突变相关的视网膜萎缩
- Gendicine（赛百诺）：治疗头颈鳞癌
基因修饰干细胞：
- Libmeldy（Orchard Therapeutics）：治疗异色性白细胞营养不良
- Zynteglo（Bluebird bio）：治疗β-地中海贫血
- Strimvelis（GSK）：治疗腺苷脱氨酶缺乏症导致的严重联合免疫缺陷
CAR-T：
- Carvykti（传奇）、Abecma（Celgene）、Breyanzi（Juno Therapeutics）、Tecartus（Kite Pharma）、Yescarta（Kite Pharma）、Kymriah（Novartis）：均用于治疗血液系统恶性肿瘤
溶瘤病毒：
- Imlygic（Amgen）：治疗晚期黑色素瘤
- Oncorine（三维生物）：治疗晚期鼻咽癌

公司简介：中国首家专注于眼科疾病的基因治疗公司，成立于2016年，由李斌教授创立。
产品管线：涵盖遗传线粒体疾病、遗传性视神经萎缩、视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等10余个在研项目。
NFS-01：
- 以rAAV2-ND4为载体，治疗ND4基因突变引起的LHON。
- 2020年9月获得FDA孤儿药资格认定，2021年3月成为国内首个获得I/II/III期无缝临床试验许可的眼科体内基因治疗药物。
- 已完成首例患者入组给药，2022年1月获得FDA IND许可及EMA孤儿药认定。
- 三项IIT临床试验（IIT-1至IIT-3）显示显著的BCVA改善，且长期随访未见严重不良反应。

产品：开发用于治疗SMA的第二代AAV9载体scAAV9-SMN1p-cohSMN1。
临床前数据：
- 在Neuro2a细胞中，hSMN1蛋白水平比Zolgensma高约8倍。
- 降低肝毒性，高剂量组小鼠在90天研究期内全部存活，疗效反应更快。
- 低剂量组也比对照组有更早的疗效反应，神经肌肉连接结构恢复更优。

ASGCT：成立于1996年，是全球最大的基因与细胞治疗专业组织，2022年年会于5月16日至19日在美国华盛顿举行。
中国公司表现：
- 纽福斯、斯丹赛、天泽云泰、康弘药业等公司发表摘要，主要集中在眼科领域。
- 纽福斯在LHON治疗方面取得显著进展，NFS-01和NFS-02分别针对ND4和ND1基因突变。
- 斯丹赛发表CAR-T治疗实体瘤的临床结果摘要。

Regenxbio：
- 专注AAV递送基因疗法，拥有NAV技术平台，包括超过100种AAV血清型专利。
- RGX-314用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性，已进入III期临床，显示降低VEGF抗体注射频次的效果。
- 使用AAV8载体，递送anti-VEGF Fab基因，实现持久治疗效果。
Gensight Biologics：
- 法国基因治疗公司，专注于视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病。
- GS010（Lumevoq）用于治疗LHON，处于III期临床阶段，显示持续视力改善。
- GS011处于临床前阶段，针对ND1突变型LHON。

基因治疗作为新一代精准疗法，近年来发展迅速，尤其在抗肿瘤和罕见病领域。中国在该领域虽起步较晚，但已取得显著进展，多家公司如纽福斯、康弘药业、北海康成等在临床试验和产品开发方面取得突破。随着技术进步和政策支持，中国基因治疗市场有望实现快速增长。

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