> **来源：[研报客](https://pc.yanbaoke.cn)** # 医药行业行业研究 - MASH赛道分析 ## 核心内容概览 MASH（代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎）作为高发病率、高预后风险的慢性疾病，近年来在药物商业化、管线并购及临床指南更新等多个维度呈现快速发展态势。随着首款靶向药物 Rezdiffra 的获批上市，MASH 赛道进入“从1到10”的增量发展阶段，商业化及 BD 领域持续保持高景气度。 ## 主要观点 - **商业化进展**：Rezdiffra 成为首个 FDA 批准的 NASH 治疗药物，截至 2026 年一季度，其在用患者超过 4.2 万人，销售收入达 3.1 亿美元，同比增长约 127%，预计未来将实现持续增长。 - **管线并购**：近两年 MASH 领域的管线 BD 和 M&A 事件密集，围绕 FGF21 类似物的交易总金额超过 100 亿美元，表明 MASH 成为药企争夺的重点领域。 - **临床指南与监管更新**：全球多个权威肝病协会已将 MASLD/MASH 作为主要研究方向，且 FDA 接受无创替代终点提案，加速新药研发进程。 - **疾病特征**：MASLD 患病率全球约 38.9%，MASH 患病率约 5.27%，需长期维持治疗，否则疾病会迅速复发。 - **市场潜力**：MASH 市场规模有望对标 IBD、RA 等百亿美金赛道，预计未来长期保持双位数增长。 - **研发靶点**：THR-β、GLP-1R、FGF21 等靶点为当前 MASH 新药研发热点，联合用药方案具有更大临床获益潜力。 - **治疗前景**：不同机制药物联用方案成为未来临床主流选择，单个分子难以占据主要市场，差异化管线具备高价值潜力。 ## 关键信息 ### 1. **商业化进展** - **Rezdiffra**：首款获批的 MASH 治疗药物，2024 年 4 月获 FDA 批准，2025 年 8 月获欧盟有条件上市许可，年化销售额突破 10 亿美元。 - **市场增长**：目标患者群体在过去 2 年增长近 50%，预计未来数十年市场规模将持续增长。 ### 2. **BD与M&A活动** - **FGF21 资产交易**：围绕 FGF21 类似物的交易金额合计超 100 亿美元，包括礼来、诺和诺德、罗氏、GSK 等 MNC 的收购和授权。 - **代表性交易**： - **GSK收购波士顿制药**：支付 12 亿美元首付款，获得 FGF21 类似物 efimosfermin alfa。 - **罗氏收购 89bio**：交易总额达 35 亿美元，获得 FGF21 类似物 pegozafermin。 - **诺和诺德收购 Akero Therapeutics**：交易总额达 47 亿美元，获得 FGF21 类似物 EFX。 ### 3. **临床指南及监管动态** - **疾病命名更新**：2023 年多个国际肝病协会提出 MASLD/MASH 命名，替代 NAFLD/NASH。 - **指南更新频率**：AASLD、EASL、中华医学会等多次更新指南，明确诊疗路径及适应症。 - **无创终点提案**：FDA 接受 VCTE-LSM 作为 MASH 治疗的合理替代终点，减少肝活检的依赖，加速新药审批。 ### 4. **疾病特征与治疗需求** - **高患病率与严重后果**：MASLD 患病率全球约 38.9%，MASH 患病率约 5.27%，其进展可能诱发肝癌、心血管事件及肝移植。 - **长期治疗需求**：停药后疾病可能迅速复发，需持续治疗以维持疗效。 ### 5. **新药研发与靶点布局** - **主要靶点**：THR-β、GLP-1R、FGF21、GIPR、GCGR、FXR 等，其中 THR-β 和 GLP-1R 药物已进入临床后期，FGF21 有显著逆转纤维化效果。 - **联合用药趋势**：多种靶点药物联用有望提升疗效，如 FGF21 联合 GLP-1 类药物在 T2DM 中实现显著更高的 LFC 降低比例（65% vs 10%）。 ### 6. **主要相关标的** - **海外企业**：Madrigal、诺和诺德、罗氏、GSK。 - **国内企业**：华东医药、海思科、众生药业、海创药业、诚益生物、凯思凯迪、东阳光药等。 ## 投资建议 - **海外关注点**：临床后期或已上市品种在长周期随访、人群拓展及药物联用方面的进展。 - **国内关注点**：具备差异化优势的 MASH 管线在临床数据读出后的潜在 BD 机会。 - **未来趋势**：随着更多创新药物进入临床后期及获批，MASH 市场规模有望持续扩大，长期保持双位数增长。 ## 风险提示 - **研发进度不及预期**：临床试验可能因各种原因延迟或失败。 - **商业化进度不及预期**：药物上市后可能面临市场接受度或医保覆盖不足。 - **竞争加剧**：多个药企布局 MASH 领域，可能引发激烈竞争。 ## 附录：关键数据与图表 - **图表1**：Rezdiffra 最近 4 个季度销售额达 11.32 亿美元。 - **图表2**：近三年 MASH 赛道 BD 交易密集，FGF21 相关交易合计对价超 100 亿美元。 - **图表3**：全球多个肝病协会于 2023 年提出 MASLD/MASH 命名。 - **图表4**：MASLD 诊疗流程。 - **图表5**：MASLD 诊疗对应心血管代谢标准。 - **图表6**：AASLD 2024、2025 年更新指南，纳入 Resmetirom 和司美格鲁肽。 - **图表7**：AASLD 更新包含 Resmetirom 启动治疗指征及疗效评估等信息。 - **图表8**：AASLD 更新包含司美格鲁肽启动治疗指征及疗效评估等信息。 - **图表12**：全球 MASLD 发病率预计从 2020 年 38.9% 增长至 2040 年 55.7%。 - **图表13**：MASLD 进展可能诱发肝癌、死亡或肝移植。 - **图表14**：截至 2022 年，MASLD 是美国肝移植第二大成因。 - **图表19**：全球 MASH 研发管线超 100 个，其中 II/III 期项目超 70 个。 - **图表20**：参考 IBD 等疾病，MASH 市场规模有望持续增长。 - **图表22**：全球 MASH/MASLD 在研管线靶点分布，其中 GLP-1R、THRB、GCGR 项目最多。 - **图表25**：国内多家企业靶向 THR-β 药物已进入临床后期。 - **图表26**：部分 THR-β 激动剂疗效及安全性数据对比。 - **图表27**：Resmetirom 治疗组 NASH 缓解且纤维化未加重比例显著更高。 - **图表28**：Resmetirom 治疗组纤维化改善比例显著更高。 - **图表29**：Resmetirom 不良反应率与安慰剂组接近。 - **图表30**：Resmetirom 改善 F4c 期患者肝脏硬度指标。 - **图表31**：Resmetirom 改善 F4c 期患者门静脉高压指标。 - **图表36**：三靶激动剂 retatrutide 24 周实现超 82% 的 LFC 降低比例。 - **图表44**：Efruxifermin 96 周实现 75% 的纤维化分期降低 ≥1 级且 MASH 无恶化。 - **图表45**：Efruxifermin 96 周实现近 30% 的纤维化减轻，针对 F4 期 MASH。 ## 总结 MASH 作为慢性代谢疾病，具有高患病率和高治疗需求，其市场增长潜力巨大。随着首个药物 Rezdiffra 的获批，及 FGF21 类药物的大量管线并购，MASH 成为全球药企竞争的焦点。未来，联合用药方案及无创评估工具的应用将推动该领域快速发展。