> **来源：[研报客](https://pc.yanbaoke.cn)** # AI 重构创新药研发底座总结 ## 核心内容 AI 正在深刻改变创新药研发的各个环节，从药物发现到临床试验，逐步构建覆盖全链条的端到端体系。其核心价值在于通过大数据整合、深度学习与生成式模型等技术手段，显著提升研发效率，降低成本，并推动中国创新药产业从“快与省”的制造优势向“AI牵引”的全球创新高地跃迁。 ## 主要观点 - **AI 重构制药成本结构**：AI 通过数据整合与模型优化，使药物发现成本降低至美国的 20%-30%，临床前开发费用和单患者入组成本降幅超 50%。AI 能将研发周期压缩 50%-70%，显著提升行业效率。 - **药物发现是 AI 落地的核心环节**：AI 在药物发现阶段已实现规模化应用，通过整合多组学数据、文献与专利信息，高效识别潜在靶点并完成从靶点到候选分子的全流程开发，如英矽智能的 Pharma.AI 平台已成功完成 29 条管线的开发。 - **NAMs 成为临床前评价新范式**：随着 FDA 和中国中检院推动 NAMs（新方法学）发展，AI 成为加速临床前研究的关键技术，结合干细胞、类器官等技术，提高预测准确性并符合伦理要求。 - **临床试验是 AI 最具潜力的领域**：I-III 期临床试验占研发成本的 60%-70%，AI 在试验设计、患者招募、剂量优化、安全性监测等方面展现出巨大价值。FDA 推出 RTCT（实时临床试验）试点，标志着临床试验模式的变革。 - **AI 与专家协同提升成功率**：AI 能将全球数据转化为决策依据，提高早期判断的透明性与可追溯性，专家与 AI 协同可有效减少失败率与沉没成本。 ## 关键信息 ### 技术发展 - AI 已从早期药物发现工具演进为覆盖研发全链条的端到端体系。 - 生成式模型如 RNN、VAE、GAN、Diffusion 等显著提升了化合物设计的效率与精度。 - 多组学数据整合、生物网络分析等技术使 AI 在靶点发现、药物-靶标相互作用预测等方面表现突出。 ### 临床进展 - **Rentosertib** 是 AI 驱动药物发现的典型案例，已进入Ⅲ期临床，显示出良好安全性和剂量依赖性疗效。 - **NAMs** 技术涵盖干细胞、类器官和 AI 三部分，形成精准毒理学和药物评估的新范式。 - **AI+类器官** 使药物评估从单一功能检测升级为预测性决策平台，提高临床转化效率。 ### 产业影响 - AI 药物发现已进入“验证期”，未来有望推动更多 AI 设计的药物进入临床。 - 中国 AI 药物研发公司已具备全球竞争力，如英矽智能、剂泰科技、晶泰控股等。 - AI 在临床试验中具备优化试验设计、加速患者招募、提高成功率等潜力，成为行业变革的关键驱动力。 ## 投资建议 - **行业评级**：看好（维持） - **投资标的**：剂泰科技-P（07666）、英矽智能（03696）、晶泰控股（02228）、金斯瑞生物科技（01548）、百普赛斯（301080） - **催化因素**： - 国内外公司就 AI 技术平台或管线达成重磅合作 - AI 设计的管线关键临床数据读出 - 干湿结合的实验室闭环、新方法学、实时临床试验等前沿技术进展 - 高质量研发数据的获取整合 ## 风险提示 - **数据风险**：数据供给稀缺、质量缺陷或存在合规、隐私和所有权争议。 - **技术风险**：算法可解释性不足、存在 AI 幻觉或技术落地不及预期。 - **临床风险**：AI 模拟与真实试验脱节，可能影响药物成功率。 - **监管风险**：各国监管框架可能滞后于 AI 技术发展。 - **地缘风险**：跨国合作可能受美国生物安全法案等限制。 ## 行业趋势与未来展望 - AI 药物研发正从“探索期”向“验证期”迈进，未来有望成为全球制药行业的主流模式。 - 中国 AI 药物研发具备技术与数据优势，有望在药物发现、临床前研究、临床试验等环节实现突破，推动行业从“制造”向“创新”转型。 - AI 在临床试验中的应用正逐步落地，实时试验模式的推进将极大缩短研发周期，提高成功率。 ## 专家观点 - **伍云飞**：东方证券证券分析师，执业证书编号 S0860524020001，香港证监会牌照 BRX199 - **袁润璞**：联系人，执业证书编号 S0860124100008 ## 行业投资评级标准 - **看好**：相对强于市场基准指数收益率 5%以上 - **中性**：相对于市场基准指数收益率在 -5%～+5% 之间波动 - **看淡**：相对于市场基准指数收益率在 -5% 以下 - **未评级**：未在研究覆盖范围内 - **暂停评级**：存在重大不确定性或利益冲突 ## 免责声明 本报告由东方证券股份有限公司制作及发布，仅供客户使用，不构成投资建议。投资者需自行评估风险，承担投资责任。未经授权不得复制、转发或公开传播本报告内容。