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中风领域的发展：关键管道和临床试验见解总结

引言

中风（脑卒中）是全球第二位非传染性疾病致死原因，第三位非传染性疾病致死和致残原因。其主要类型为缺血性中风（约占65%）和出血性中风（约占35%）。中风症状包括面部、手臂或腿部无力或麻木、失语、视力障碍、行走困难等。中风治疗窗口狭窄，且现有疗法无法有效修复脑损伤，因此需要开发新的治疗策略。

核心内容

中风治疗主要包括急性干预、神经保护剂、预防策略等。目前，阿替普酶（Activase）是FDA批准的唯一用于急性缺血性中风（AIS）的溶栓药物，但其存在脑出血风险。2025年3月，TNKase获得FDA批准，标志着溶栓药物领域的进展。

主要观点

• 治疗窗口限制：当前治疗窗口期较短（3至4.5小时），仅约0.5%的患者接受溶栓治疗。
• 精准医疗趋势：行业正向精准医疗方向发展，干细胞疗法因其神经保护和再生双重作用成为研究热点。
• 新兴疗法：包括神经保护剂、新型溶栓剂、抗炎药物、自噬调节剂等，旨在延长治疗窗口、改善恢复、减少并发症。

关键信息

临床试验进展

截至2025年11月，IQVIA Pipeline Link和Trial Link列出了77个针对中风的在研项目。其中，60项临床试验正在进行，包括招募中、已激活未招募、尚未招募和受邀入组状态。部分关键临床试验如下：

• Invimestrocel (HLCM051)：Healios开发的多能成体祖细胞疗法，处于III期临床试验阶段，预计2026年第一季度上市。在日本，基于次要终点结果，计划提交有条件批准申请。
• XY03-EA：Yiling Pharma开发的自噬抑制剂，处于III期临床试验阶段，预计2026年第四季度获批。
• Y-3：Neurodawn开发的GABRA2激动剂，同时抑制MPO、DLG4和NOS1，处于III期临床试验阶段，预计2027年第二季度获批。
• Nelonemdaz：GNT制药开发，II期和III期临床试验显示mRS评分显著改善，2025年7月获得全球III期临床研究批准。
• Lemuplamor：Corxel开发的溶栓纤溶酶原激活剂，具有抗炎活性，IIb期试验显示良好耐受性和mRS显著改善，2025年5月启动III期试验。
• Rinvecalinase alfa (DM199)：Diamedica开发的酶疗法，II期试验显示对AIS患者有良好疗效，预计2028年第一季度启动III期试验。
• SP-8203：新丰药物开发，针对AIS，III期试验显示mRS评分改善，预计2028年第三季度获批。
• Eptacog beta (NovoSeven)：诺沃北欧开发，针对急性出血性中风，III期试验正在进行，预计2029年第一季度获批。
• NoNO-42：Nono开发的DLG4靶向药物，处于II期临床试验阶段，预计2033年第一季度完成试验。

临床试验格局

• II期和III期试验占主导：40项临床试验处于II期和III期阶段，显示行业对中风治疗的重视。
• 多模式治疗策略：研究关注神经保护、神经再生、精准靶点干预等，以实现更全面的治疗效果。
• 生物标志物应用：如神经丝轻链、GFAP、D-二聚体等被用于评估治疗效果和患者预后。

早期新疗法

Scp776

• 公司：Silver Creek Pharmaceuticals
• 适应症：AIS
• 机制：胰岛素样生长因子1融合蛋白，保护神经元免受兴奋毒性、低血糖、氧化应激和炎症的影响。
• II期试验结果：NIHSS评分提高2.26分（p=0.066），90天时mRS评分0-2分比例增加15%。
• 阶段：II期临床试验，预计启动III期确认性试验。

ODATROLTIDE (LT3001)

• 公司：Lumosa Therapeutics & 药明康德
• 适应症：AIS
• 机制：肽-小分子偶联药物，诱导再灌注、减轻炎症和自由基引起的再灌注损伤。
• II期试验结果：未出现症状性颅内出血，90天时mRS评分0-2分比例提高7.3%。
• 阶段：II期临床试验，计划启动III期确认性试验。

TBO-309

• 公司：ThromBio
• 适应症：AIS
• 机制：选择性ATP竞争性PI3KB抑制剂，通过阻断血小板聚集抑制血栓形成。
• 阶段：II期临床试验，正在评估其安全性和疗效。

SNE-101

• 公司：S&E生物
• 适应症：AIS
• 机制：基于脐带间充质干细胞的外泌体疗法，携带治疗性mRNA促进神经再生。
• 阶段：I期临床试验，正在评估其治疗效果和长期安全性。

结论

中风治疗领域正经历重大变革，新兴疗法如干细胞治疗、神经保护剂和新型溶栓剂正在改变临床实践。这些疗法不仅延长了治疗窗口，还提高了神经功能恢复效果。随着更多临床试验的推进，中风治疗有望实现个性化、持久的改善，从而提升全球患者的长期预后。

关键要点

• 精准医疗和实时干预策略正在缩小治疗差距，改善中风患者结果。
• 小分子药物仍是中风治疗管线的主导，其次是干细胞疗法和单克隆抗体。
• 早期创新聚焦于神经再生、精准靶点干预和生物标志物应用，为个性化治疗铺平道路。

参考文献

1. NHLBI 中风信息
2. Sage Publications 中风研究
3. Cleveland Clinic 中风信息
4. World Stroke Organization 全球中风事实表
5. CDC 中风统计数据
6. Sage Publications 中风研究更新
7. Kabutan.jp 2025年中风报告
8. GNT制药 III期临床试验批准
9. PubMed SCP776 II期试验结果
10. Diamedica 2025年财务报告
11. Silver Creek Pharmaceuticals SCP776 II期试验结果
12. Lumosa 中风新闻
13. ThromBio 技术信息
14. S&E生物临床试验批准

关于作者

• HARI KRISHNA MYLAPPAGARI：IQVIA高级洞察分析师，拥有药学博士学位和近5年分析经验。
• SHIKHA YADAV：IQVIA洞察分析师，拥有制药学硕士学位和2.8年管道链接/试验链接团队经验。

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