> **来源：[研报客](https://pc.yanbaoke.cn)** 白皮书 # 中风领域的发展：关键管道和临床试验见解 IQVIA项目管线链接/试验链接—2025年12月 HARI KRISHNA MYLAPPAGARI 医生 高级洞察分析师，IQVIA 项目链接/试验链接 SHIKHA YADAV，洞察分析师，IQVIA项目链接/试验链接 # 目录 引言1 中风的治疗方案 3 笔划流程洞察 3 早期新疗法 5 中风临床试验格局 6 结论7 参考文献 7 关于作者 8 # 引言 中风，也称为脑卒中或脑血管意外，是由脑部血流阻塞或突然出血引起的一种医学状况或紧急情况。这种中断剥夺了身体指挥中心——脑组织——正常功能所需的重要营养和氧气。 中风仍然是继癌症之后第二位的非传染性疾病致死原因，并且是继癌症和损伤之后第三位的非传染性疾病致死和致残原因。 中风的症状和体征可能包括面部、手臂或腿部的无力或麻木，尤其是在身体的某一边，突然的失语症、混乱、视力障碍、行走困难、头晕、共济失调、健忘以及其他症状。 诸如既往中风或短暂性脑缺血发作、高血压、高胆固醇、心脏病、糖尿病、肥胖和镰状细胞病等疾病会显著增加中风风险。中风主要有两种类型：由脑部血流阻塞引起的中风（通常由血凝块或脂肪沉积引起），占年度病例的约 $65\%$ ；以及由血管破裂引起的中风，占病例的约 $35\%$ 。 2根据最新全球疾病负担 统计学，2019年有122万新中风病例，66万人死亡，以及损失了1.43亿年预期寿命或伴有残疾的生活年数。 根据美国疾病控制与预防中心报告，每年有超过79.5万人中风，每40秒就有一个人中风，在美国每3分14秒就有一次中风相关的死亡。 尽管数十年研究，Genentech和Boehringer Ingelheim的阿替普酶（Activase）一直是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的唯一用于急性缺血性卒中（AIS）的组织型纤溶酶原激活物（tPA），直到2025年3月该公司（十肽酶（TNKase）在美国获得批准。目前，几种研究产品已被证实有效和安全，但由于人脑复杂的病理生理学，它们大规模失败了。 本文提供了关于中风当前治疗方案的更新，概述了最新进展，包括来自IQVIA Pipeline Link和IQVIA Trial Link的关键实验药物正在进行的临床试验。 针对中风的新兴治疗策略日益关注与神经元损伤和修复相关的新的分子靶点。 # 中风的治疗方案 急性干预在卒中管理中至关重要，但由于治疗窗口狭窄（3至4.5小时），只有约 $0.5\%$ 的符合条件的患者接受溶栓治疗。卒中药物治疗包括再灌注治疗、神经保护剂和预防策略。AIS治疗涉及溶栓剂、血管内血栓切除术、血压控制和支持治疗，而出血性卒中则排除溶栓治疗，依赖于降压药和其他药物类别（如抗凝逆转剂）来预防并发症。 # 笔划流程洞察 # 相位分布、分子类型和靶点概述 截至2025年11月，IQVIA Pipeline Link和Trial Link共列出了77个针对中风正在开发中的独特项目。图1展示了在特定患者群体中，根据适应症考虑最高分期时产品的分布情况。这些项目利用多样化的机制和治疗策略提供创新解决方案，并最大化临床影响。 当前治疗手段窗口期有限且无法修复脑损伤，突显了需要新疗法以延长治疗窗口期和改善恢复的需求。 该管线由小分子（51%）牵头，其次是间充质干细胞疗法（10%）（如图2所示），其疗效得到证实、可扩展性及法规熟悉度是其驱动力。这一趋势标志着产业正向精准医疗方向的大规模转变。 图1：按阶段分布的绘图管线项 来源：IQVIA 项目链接/试验链接。 目前的治疗方法窗口期有限，突出了开发新的疗法以延长治疗窗口期和改善恢复的需要。 图2：用于中风的管道中的分子类型 来源：IQVIA 项目链接/试验链接。 药物，其中干细胞疗法因其神经保护和再生的双重能力而日益发展。同时，单克隆抗体、酶和肽正有助于产品组合多元化，加强多模式治疗创新方法。 抗凝因素（F11A、F10A、F2R）、用于缓解兴奋性毒性的DLG4（PSD-95）和GRIN2B、用于减少氧化应激的自由基通路，以及用于处理血栓溶解、血栓形成和炎症的SERPINF2、VWF和MPO。此外，还在探索NOS1和自噬调节因子，以降低二次损伤并促进恢复。这些机制共同强调了向多模式策略的转变，这些策略既能解决急性神经保护，又能实现长期功能恢复。 新兴的卒中治疗策略越来越关注与神经元损伤和修复相关的全新分子靶点。当前研究优先考虑高影响力的分子靶点，包括凝血 图3：中风管道中的目标 来源：IQVIA项目链接/试验链接。 Healios的Invimestrocel（MultiStem；HLCM051）是最先进的程序，预计将在2026年第一季度上市。Invimestrocel是一种多能成体祖细胞疗法，目前正处于治疗AIS的III期开发阶段。Invimestrocel是一种即用型干细胞产品，通过静脉输注给药，无需 对安慰剂。Healios 计划在日本基于具有统计学显著结果的次要终点提交有条件和时间限制的批准申请。Invimestrocel 是 SAKI GAKE 指定。 免疫抑制剂药物，如果在卒中后36小时内给予，预计能提供治疗益处。II/III期（TREASURE；NCT02961504）和III期（MASTERS-2；NCT03545607）试验未达到主要终点——即实现良好预后的患者比例，定义为日常生活无困难或困难极小。尽管试验显示出良好的安全性并达到了次要终点，显示出给药365天后在总体恢复评分和Barthel指数方面存在显著差异。 一叶药业的XY03-EA（自噬抑制剂）和Neurodawn的Y-3（GABRA2激动剂；MPO、DLG4和NOS1抑制剂）已显示出有希望的药效前临床结果，并处于III期临床试验阶段。预计分别于2026年第四季度和2027年第二季度获批上市。 GNT制药公司的nelonemdaz、Corxel公司的lemuplamor以及Diamedica公司的rinvecalinase alfa (DM199)在卒中发病后12至24小时的治疗窗口晚期显示出有希望的II期数据，并且具有增强血液循环和抗炎活性的双重作用。 表1：一些先进关键管线药物及其更新列表 <table><tr><td>姓名(公司)</td><td>适应症</td><td>机构机制 操作</td><td>临床更新</td></tr><tr><td>Nelonemdaz (GNT医药)</td><td>AIS</td><td>阻断NMDA 2b 受体；清除 自由基</td><td>·II期(SONIC；NCT02831088)和III期(RODIN；NCT05041010):mRS评分提高了4.3倍(等于或小于60分钟)和2.22x(等于或小于70分钟) ·2025年7月：获得全球III期临床研究(IND)批准 III(RENEW)在378名符合资格的严重AIS患者中12小时内血栓切除术。8</td></tr><tr><td>勒穆普拉摩 (Corxel)</td><td>AIS</td><td>组织溶栓 纤溶酶原激活剂； 抗炎 通过可溶性环氧 水解酶抑制</td><td>·IIb期：耐受良好；mRS显著改善 90天为0-1；更高的再通率；症状轻微 颅内出血。 ·2025年5月：ORION III期临床试验首例受试者给药(NCT06990867)用于4.5至24小时内的AIS。9</td></tr><tr><td>瑞宁酶α (Diamedica)</td><td>AIS</td><td>重组人 组织激肽原酶-1起作用 产生缓激肽的 酶；增强 抵押流通 血管生成 细胞修复</td><td>·上一阶段II(ReMEDy1;NCT03290560)：有利 ais患者不适合血栓切除术的结果。 ·reMEDy2 (nct05065216) ii/iii期临床试验：主要中期结果 2026年H2预期结果。10</td></tr></table> 强烈的行业转向精准医疗，干细胞疗法因其神经保护和再生的双重能力而日益发展。 # 早期新疗法 对卒中病理生理学的认识进展改善了急性治疗，但长期恢复仍然有限。溶栓药物的脑出血风险阻碍了卒中新药的开发。复杂神经回路的损伤使得功能恢复充满挑战。细胞移植和刺激等新兴疗法旨在增强神经可塑性和重塑。其他策略则针对完好的网络以补偿丧失的功能。 # Scp776 Scp776是一种胰岛素样生长因子1融合蛋白，由Silver Creek Pharmaceuticals开发，目前正在进行AIS的II期临床开发。它通过保护神经元免受兴奋毒性、低血糖损伤、氧化应激、炎症的影响以及减轻细胞凋亡来发挥作用。在ARPEGGIO (NCT05585606) 的II期临床试验中，Scp776与安慰剂相比，使NIH卒中量表（NIHSS）评分提高了2.26分（ $p = 0.066$ ），并在90天时使晚期窗口卒中患者（发病后24小时内接受治疗）的mRS评分0-2分增加了 $15\%$ 。 11 # ODATROLTIDE 奥达妥肽（LT3001）是由Lumosa Therapeutics和上海药明康德公司开发的一种肽-小分子偶联药物，目前处于II期临床开发阶段。它是一种双功能药物，由一种能诱导再灌注、恢复受阻血流的肽，和小分子（有助于减轻炎症和自由基引起的再灌注损伤）组成。II期临床试验（NCT05686642；NCT05403866）达到了主要安全性终点，未出现症状性颅内出血。在第90天，接受LT3001治疗的患者的功能独立率（mRS 0至2）比安慰剂组高7.3%。该公司计划启动III期确认性临床试验。奥达妥肽有可能在更长的治疗窗口期（发病后长达24小时）为患者提供显著的临床益处。 12 # TBO-309 TBO-309，由ThromBio开发，是一种选择性和ATP竞争性PI3KB抑制剂，配制成注射液（静脉注射）。目前正在进行一项用于治疗急性缺血性卒中（AIS）的II期临床试验（Co-STARS；NCT06813651）。TBO-309通过阻断血小板聚集/粘附，促进血小板解聚，最终抑制血栓形成。在临床前动物模型以及两项I期临床试验中，TBO-309以剂量依赖性方式抑制动脉血栓形成，并且可以安全有效地与其他抗血栓药物联合使用，而不会引起出血量显著增加。 13 # SNE-101 SNE-101是一种基于外泌体的疗法，由脐带间充质干细胞制备而成，由S&E生物开发，目前正在进行I期临床试验（STEVIA；NC T06995625）。该工程化外泌体携带旨在增强神经再生的治疗性mRNA。SNE-101不仅在动物模型中显示出治疗效果和长期安全性，还在非人灵长类动物中表现出。 14 # 中风临床试验格局 截至2025年11月，Trial Link列出了60项正在进行的针对中风（试验状态为招募中、已激活未招募、尚未招募和受邀入组）的临床试验，其中40项试验处于II期和III期开发阶段，部分试验列于下表。 表 2：涉及中风治疗的正在进行的临床试验列表 <table><tr><td>DRUG/目标</td><td>公司</td><td>适应症</td><td>最高阶段</td><td>主要结果测量</td><td>ROA</td><td>NCT ID(缩写)</td><td>研究开始日期</td><td>预计主要完成日期</td><td>预测启动日期*</td><td>数字网站国家</td></tr><tr><td>XY03-EA/自噬</td><td>Yiling Pharma-药物</td><td>AIS</td><td>III期</td><td>mRS评分(功效)</td><td>口译普通</td><td>NCT 06755944 (XY03-EA)</td><td>15-12-24</td><td>25-06-30</td><td>2026年Q4</td><td>1 (中国)</td></tr><tr><td>Y-3/GABRA2; MPO:NOS1</td><td>神经-黎明;内容管理系统</td><td>AIS</td><td>III期</td><td>mRS评分(Efficacy)</td><td>安瓿瓶</td><td>NCT 06517173 (女娲-Y3)</td><td>24-07-24</td><td>24-12-31</td><td>2027年Q2</td><td>1 (中国)</td></tr><tr><td>Neuroncell-EX/其他</td><td>细胞-peotics</td><td>AIS</td><td>III期</td><td>巴塞尔索引分数(疗效);mRS评分(功效)</td><td>安瓿瓶</td><td>NCT 06129175</td><td>19-Dec-2023</td><td>2025-02-08</td><td>2027年Q2</td><td>1 (Malaysia)</td></tr><tr><td>米尔维西安(JNJ-70033093;BMS-986177)/F11A</td><td>约翰逊&约翰逊;布里斯托尔迈尔斯奎布</td><td>二级中风预防</td><td>III期</td><td>缺血性中风(安全)普通</td><td>口译</td><td>NCT 05702034 (LIBREXIA-STROKE)</td><td>15-二-23</td><td>26-11-11</td><td>2027年第四季度</td><td>863 (美国+46)</td></tr><tr><td>Rinvecalinase alfa(DM199)BDKRB1;BDKRB2</td><td>迪美达克AIS II期</td><td></td><td></td><td>中风恢复(Efficacy)</td><td>安瓿瓶</td><td>NCT 05065216 (ReMEDy2)</td><td>07-11-21</td><td>26-12-31</td><td>2028年Q1</td><td>40 (美国+2)</td></tr><tr><td>奥他普兰司他(SP-8203)/grin:mmc</td><td>新丰药物</td><td>AIS</td><td>III期</td><td>mRS评分(Efficacy)</td><td>安瓿瓶</td><td>NCT 06660719 (SP-8203-3001)</td><td>14-Feb-25</td><td>27-03-30</td><td>2028年第三季度</td><td>2 (South 韩国)</td></tr><tr><td>Eptacog beta(已激活)(NovoSeven)/F10A</td><td>诺沃北欧</td><td>急性出血性中风</td><td>III期</td><td>mRS评分(Efficacy)</td><td>安瓿瓶</td><td>NCT 03496883 (最快)</td><td>03-12-21</td><td>01-01-28</td><td>2029年第一季度</td><td>88 (美国+5)</td></tr><tr><td>勒穆普拉摩(JX10)/PLAT;EPHX2</td><td>科克塞尔</td><td>AIS</td><td>III期</td><td>mRS评分(疗效);安全(安全)颅内出血(Efficacy)</td><td>安瓿瓶</td><td>NCT 06990867 (猫户座)</td><td>15-五月-25</td><td>31-10-29</td><td>Q2 2031</td><td>40 (美国+11)</td></tr><tr><td>Dexborneol +西洛他唑(Y-6)/PDE4;PDE3;FREEAD</td><td>神经-黎明</td><td>AIS 第三阶段</td><td></td><td>mRS评分(Efficacy)</td><td>口译普通</td><td>NCT 07040085 (FUTURE-2)</td><td>05-08-25</td><td>27-06-30</td><td>Q3 2031</td><td>不位置</td></tr><tr><td>BXOS110/DLG4</td><td>生物细胞(北京)生物技术</td><td>急性缺血性内 stroke3小时发作</td><td>第二阶段</td><td>mRS评分(Efficacy)</td><td>安瓿瓶</td><td>NCT 06322394</td><td>07-02-24</td><td>25-03-31</td><td>Q1 2032</td><td>24 (中国)</td></tr><tr><td>BIOX-101/F9A:F12A</td><td>生物基因</td><td>自发 intra-大脑出血</td><td>第二阶段</td><td>不良事件(Safety);血压(疗效);物理考试(疗效);心率(功效)</td><td></td><td>NCT 05970224 (BIRCH)</td><td>17-11-23</td><td>25-08-31</td><td>Q1 2032</td><td>10 (比利时)</td></tr><tr><td>Neflamapimod(VX.745)/MAPK14</td><td>塞沃美德</td><td>恢复之后轻度至严重急性缺血性中风</td><td>第二阶段</td><td>FMMS(疗效);马达(Efficacy);TUG(Efficacy)</td><td>口译普通域名得</td><td>NCT 06987643 (恢复)</td><td>20-06-25</td><td>26五月-31</td><td>Q2 2032</td><td>11 (Australia)</td></tr><tr><td>NoNO-42/DLG4</td><td>Nono</td><td>AIS选中for血栓-使用或分析不血管血栓-切除术</td><td>第二阶段</td><td>残疾(Safety)</td><td>安瓿瓶</td><td>NCT 06403267</td><td>10月2日-24</td><td>26-12-31</td><td>Q1 2033</td><td>9 (加拿大)</td></tr></table> 来源：IQVIA项目链接/试验链接。 # 结论 卒中治疗领域正在经历重大变革，其驱动力来自于超越传统溶栓和机械取栓的进步。虽然目前的治疗方法受到治疗窗口狭窄、出血风险和神经功能恢复有限的限制，但新兴的药物类别，包括干细胞疗法、神经保护剂和新型溶栓剂，正准备重塑临床实践。后期阶段的候选药物旨在扩大治疗窗口、增强功能恢复并减少并发症。与此同时，针对神经再生、精准通路和神经丝轻链、GFAP和D-二聚体等生物标志物等早期阶段创新，体现了向个性化、持久的卒中护理的转变。 共同来看，这些发展凸显了管道的强劲势头，并重燃了改善全球中风患者长期结果的乐观情绪。 # 关键要点 - 缩小治疗差距，精准医疗的管道进展和实时干预策略正在全球范围内改变结果。 - 小分子主导着中风药物研发管线，其次是干细胞疗法和单克隆抗体。 - 从神经再生到精准通路，早期创新正为个性化、持久的卒中护理铺平道路。 # 参考文献 1. https://www.nhlbi.nih.gov/health/stroke 2. https://journals.sagepub.com/doi/pdf/10.1177/17474930241308142 3. https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/5601-stroke 4. https://www.world-stroke.org/assets/downloads/WSO_Global_stroke_Fact_Sheet.pdf 5. https://www.cdc.gov/stroke/data-research/facts-stats/index.html 6. https://journals.sagepub.com/doi/pdf/10.1177/17474930231156753 7. https://tdnet-pdf.kabutan.jp/20250423/140120250423521066.pdf 8. https://www.prnewswire.com/news-releases/gnt-pharma-receives-regulatory-approval-to-initiate-multinational-phase-3-clinical-trials-for-its-breakthrough-stroke -therapy--nelonemdaz--302512910.html 9. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39508107/ 10. https://www.diamedica.com/investors/press-releases/det ail/1717/diamedica-therapeutics-reports-third-quarter-2025-financial 11. https://www.silvercreekpharma.com/news/silver-creek-pharmaceuticals-announces-positive-phase-2-results-for-scp776-in-acute-ischemic-stroke 12. https://www.lumosa.com.tw/news/info/164 13. https://www.thrombio.com.au/technology/candidate 14. https://www.prnewswire.com/news-releases/se-bio-receives-koreas-first-approval-for-exosome-based-therapy-clinical-trial-302442535.html # 关于作者 # 哈里·克里希纳·米拉帕加里医生 高级洞察分析师，IQVIA项目链接/试验链接 哈里·克里希那在IQVIA是一家高级洞察助理。他拥有药学博士学位（Pharm.D），并在合著分析、市场研究和科学写作方面拥有近5年的经验。 # SHIKHA YADAV 洞察分析师，IQVIA项目链接/试验链接 希卡是IQVIA的一名洞察力助理。她拥有制药学硕士学位，并且担任管道链接/试验链接团队的一员已有2.8年。她在竞争情报、科学写作和分销分析方面拥有近6年的总体经验。 管道链接通过每个发展阶段追踪管道资产，为公司管道信息提供分国的精选视图。结合管道链接，试验链接增加了临床试验粒度，可以访问与管道资产相关的底层临床试验，并为全球临床试验市场提供标准化、可搜索的视图。 IQVIA分析链接生态系统两者都是它汇集了销售和预测数据，以及专利环境、患者数量、公司和分析师共识信息的洞察，为您提供市场的 $360^{\circ}$ 全景视图。联系我们获取更多信息或观看演示。 # 联系我们 领英：IQVIA全球市场洞察iqvia.com