2023-05-18-FDA-美国FDA观点_人工智能机器学习在新药开发和制造中的应用FDA_AI_Drug_Perspective-Using_Artificial_Intelligence_Machine_Learning_in_the_Development_of_Drug_and_Biological_Products_33页_946kb

FDA 在药物开发中使用人工智能和机器学习的讨论文件摘要

本文件是美国食品药品监督管理局（FDA）发布的非指导性讨论文件，旨在与利益相关方探讨人工智能（AI）和机器学习（ML）在药物开发中的应用和监管考量。主要内容如下：

一、背景与范围

FDA 旨在通过 AI/ML 推动药物开发创新，提升安全性及效率。当前，AI/ML 在药物发现、非临床研究、临床试验、上市后监测及先进制药生产等领域均有应用。FDA 正通过工作坊、试点项目及学术合作推动透明的监管科学，为将来的框架或政策草案收集反馈。

二、AI/ML 在药物开发中的应用

1. 药物发现

• 筛选药物靶点和预测分子活性。
• 加速新药设计，如蛋白结构预测。
• 利用真实世界数据（RWD）分析药物再利用潜力。

2. 临床研究

• 优化受试者招募与分层。
• 预测剂量反应关系。
• 监测依从性和患者保留。
• 利用数字健康技术（DHTs）自动收集数据。

3. 上市后监测

• 自动化病例分析与安全性信号检测。
• 应用 ML 简化报告流程。

4. 先进制药生产

• 数字孪生与实时过程控制。
• 提高供应链效率与生产可靠性。

三、应用 AI/ML 的考量

FDA 提出需遵循三大关键原则：

1. 人类主导治理：明确 AI/ML 开发和使用的责任归属。
2. 数据质量与代表性：防控数据偏差、隐私和完整性问题。
3. 模型开发与验证：确保模型性能和透明性，并定期监控。

此外，FDA 推荐采用如 V&V-40 风险评估框架，依据 GDPR 标准建立验证型 AI 行为准则。

四、后续步骤与协作

FDA 将通过以下方式促进行业对话：

• 组织利益相关方研讨会。
• 提供技术讨论平台和实时证据试点项目。
• 加强患者参与和社会化沟通。

五、定义

包括“AI”“ML”“数字健康技术”“真实世界数据”等常见术语的简要定义。

总结
AI/ML 在药物开发中具有显著潜力，但需以负责任方式加以管理。FDA 强调透明性、审计追踪与持续合作，以确保技术安全可靠地服务于公共健康目标。