> **来源：[研报客](https://pc.yanbaoke.cn)** # 多发性硬化症全球患者群体庞大，BTK抑制剂或成新型治疗方案 ## 核心内容 多发性硬化症（MS）是一种免疫介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，全球患者群体庞大，是导致年轻成人永久残疾的主要原因之一。2022年全球约有299万MS患者，我国约为5.1万。该病主要影响20-40岁人群，女性发病率较高，病程可分为复发缓解型（RRMS）、继发进展型（SPMS）和原发进展型（PPMS）。 MS治疗目前以疾病修正治疗（DMT）为主，现有疗法包括化学小分子、干扰素和单抗等，主要机制集中在免疫抑制或阻止淋巴细胞向中枢神经系统迁移。其中，CD20单抗在市场中占据重要地位，代表性药物如奥瑞利珠单抗和奥法妥木单抗，2025年全球销售额分别达到90亿美元和44.26亿美元。 BTK抑制剂作为新型治疗方案，因其能同时靶向外周和中枢神经系统中的B细胞和髓系细胞，具备调节免疫反应的潜力。目前多款BTK抑制剂在研，包括赛诺菲的tolebrutinib、罗氏的fenebrutinib、诺华的remibrutinib以及诺诚健华的奥布替尼等。 ## 主要观点 - **MS患者基数大**：全球超200万MS患者，其中欧美地区发病率较高，且该病对社会经济负担较重。 - **CD20单抗市场领先**：CD20单抗在MS治疗中占据重要市场份额，奥瑞利珠单抗和奥法妥木单抗表现突出。 - **BTK抑制剂具备潜力**：BTK抑制剂通过调节B细胞和髓系细胞，可能成为MS治疗的新方向，具有口服优势和更广泛的适用性。 - **不同药物在MS中的进展不一**：部分BTK抑制剂在特定适应症中取得突破，如tolebrutinib在nrSPMS中表现良好，fenebrutinib在RMS和PPMS中达到主要终点，而evobrutinib在RMS临床试验中未达预期。 - **国内企业布局积极**：诺诚健华奥布替尼已进入全球3期临床，翰森制药洛布替尼处于2期阶段，具备一定的先发优势。 ## 关键信息 ### 患者群体与疾病特点 - **全球患者数量**：2022年全球约299万MS患者，我国约5.1万。 - **发病年龄**：主要集中在20-40岁，高峰年龄在30岁左右。 - **性别比例**：男女性别比约为1:1.5，女性更常见。 - **疾病表现**：症状异质性强，包括视力丧失、运动和感觉障碍、认知障碍等。 - **病程类型**： - **RRMS**：最常见，约占初诊患者的85%，具有复发和缓解交替的特点。 - **SPMS**：约30%-50%的RRMS患者在10-15年后转为SPMS，病程持续恶化。 - **PPMS**：约10%-20%的患者直接表现为持续性恶化，缺乏缓解期。 ### 现有治疗方案 - **传统治疗**：糖皮质激素为早期治疗主力，但对减少复发和延缓进展效果有限。 - **CD20单抗**：如奥瑞利珠单抗和奥法妥木单抗，通过靶向B细胞实现免疫调节，降低复发率和MRI病变。 - **DMT目标**：目前DMT治疗目标为实现NEDA（无疾病活动证据），包括减少复发、延缓残疾进展和MRI病变。 ### BTK抑制剂研究进展 - **tolebrutinib**（赛诺菲）： - 在nrSPMS中达到主要终点，显著降低残疾进展风险。 - 在RMS和PPMS中未达主要终点，但仍在推进临床研究。 - **fenebrutinib**（罗氏）： - 在RMS中ARR降低51%-59%，在PPMS中较奥瑞利珠单抗降低12%的残疾进展风险。 - **remibrutinib**（诺华）： - 2025年获批治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）。 - 针对RMS和SPMS开展临床3期，预计2026年H2读出RMS结果。 - **orelabrutinib**（诺诚健华）： - 已启动全球3期临床，针对SPMS和PPMS。 - 在RRMS中显示出良好的MRI病变控制效果。 ### 投资建议 - **推荐关注企业**：诺诚健华奥布替尼（临床3期）、翰森制药洛布替尼（临床2期）等国内企业在BTK抑制剂领域的布局。 - **BTK抑制剂优势**：相较于CD20单抗，BTK抑制剂具有口服优势，便于患者长期使用。 - **市场潜力**：随着BTK抑制剂在MS中的突破，有望成为新的治疗方案，推动市场增长。 ## 风险提示 - **政策变动风险**：医药行业受国家监管严格，政策环境可能发生变化。 - **研发风险**：新药研发过程复杂，存在临床试验失败或上市延迟的风险。 - **竞争风险**：随着更多药物获批，市场竞争加剧。 - **商业化风险**：新药上市后需进行市场推广，若医生或患者认知不足，可能影响销售表现。 ## 股票与行业投资评级 - **股票投资评级**： - 强烈推荐：预计6个月内股价表现强于市场20%以上。 - 推荐：预计6个月内股价表现强于市场10%-20%。 - 中性：预计6个月内股价表现与市场相差±10%。 - 回避：预计6个月内股价表现弱于市场10%以上。 - **行业投资评级**： - 强于大市：预计行业指数表现强于市场5%以上。 - 中性：预计行业指数表现与市场相差±5%。 - 弱于大市：预计行业指数表现弱于市场5%以上。 ## 免责条款 - 此报告为平安证券股份有限公司的专属研究产品，仅提供给特定客户及其他专业人士。 - 报告内容仅供参考，不构成投资建议。 - 平安证券不对因使用本报告而产生的损失承担责任，除非法律法规另有规定。 - 报告所载信息和观点可能随市场变化而调整，敬请投资者注意风险。