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国泰海通 | 医药：掘金百亿级代谢慢病赛道，关注纤维化改善终点——MASH药物行业研究报告总结

核心内容

本报告聚焦于MASH（非酒精性脂肪性肝炎）药物市场，指出该领域具有巨大的发展潜力，同时面临较高的研发与商业化挑战。MASH是一种严重的肝脏疾病，与肥胖、II型糖尿病、心血管疾病等代谢性疾病密切相关，预计到2034年全球患者人数将增长至5.33亿人。由于其明确的疾病负担和干预价值，MASH被视为一个具有前景的百亿级慢病赛道。

主要观点

• MASH市场潜力巨大：MASH患者数量预计将在2034年达到5.33亿人，市场支付能力已被Resmetirom的销售表现所证实。
• 药物渗透率低：尽管MASH药物市场前景广阔，但目前药物渗透率极低，Resmetirom在2025年首个完整销售年度实现9.6亿美元销售额，但截至2026Q1，仅有约4.2万名患者接受治疗。
• 疾病机制复杂：MASH涉及多种病理机制，如脂肪酸累积、胰岛素抵抗、免疫信号异常、炎症细胞、氧化应激和肝星状细胞活化等，单一靶点难以覆盖全病程。
• 研发壁垒高：MASH药物研发面临临床前研究难度大、动物模型不完全映射人类疾病、肝穿刺活检作为硬终点入组周期长等挑战。
• 差异化资产是关键：具备纤维化改善终点、给药便利性和良好安全性的药物更具竞争优势。目前，MASH药物主要集中在GLP-1R、THR-β和FGF21等靶点。
• 联合用药趋势明显：Madrigal公司围绕Resmetirom持续收购GLP-1、小核酸、DGAT2方向资产，预示未来联合用药可能成为MASH治疗的主流模式。
• 未来布局方向：MASH作为CVRM（慢性病毒性肝病、脂肪性肝病、代谢相关肝病）领域的重要延伸，有望成为跨国药企（MNC）在GLP-1后时代的重要布局方向。

关键信息

• Resmetirom：作为MASH领域的首药，其销售额表现超预期，但患者基数仍较小。
• Semaglutide：另一种获批的MASH药物，主要通过GLP-1R靶点发挥作用，侧重于体重和代谢改善。
• THR-β药物：在肝脏脂肪改善方面表现良好，但纤维化改善效果相对较弱，口服便捷性使其可能成为基石用药。
• FGF21类药物：在抗纤维化方面具有明确证据，适用于重度纤维化及肝硬化患者。
• 口服 pan-PDE小分子药物：兼顾口服依从性与抗纤维化潜力，差异化优势显著。
• 非侵入性检测推动诊断率提升：随着诊断手段的进步，MASH药物市场渗透率有望大幅提升。
• F4人群拓展：F4人群（即具有明显肝纤维化的患者）的扩大将为MASH药物带来新的市场机会。

风险提示

• 研发不及预期：药物开发过程中可能面临临床试验失败、疗效不达预期等问题。
• 竞争加剧：随着MASH药物市场的增长，竞争可能加剧，影响企业市场份额。
• 商业化与诊疗落地不及预期：即使药物获批，也可能因商业化能力不足或诊疗体系不完善而影响实际推广效果。

总结

MASH药物市场具有广阔的前景，但同时也面临诸多挑战。随着诊断技术的进步和新药的不断涌现，该市场的渗透率有望显著提升。具备纤维化改善终点、口服便捷性及良好安全性的药物将成为未来竞争的核心。跨国药企在该领域的布局将更加积极，联合用药模式可能成为主流。然而，研发风险、市场竞争及商业化落地仍是需要重点关注的问题。