中科院院士魏于全：我国未来生物医药产业发展的思考（演讲PPT）-59页_20mb

对我国未来生物医药产业发展的思考

核心内容

我国生物医药产业正处于快速发展阶段，未来需进一步加强创新能力与创新体系建设，以应对全球竞争并推动行业进步。重点发展生物技术药物、化学药新品种、现代中药、先进医疗器械、新型药用辅料包装材料与制药设备等，同时积极推进国产化替代，减少“卡脖子”环节。

主要观点

1. 创新主体与支撑体系

   • 传统制药公司和生物技术公司是创新主体。
   • 高校和科研院所提供技术支撑。
   • 政府创新基金、风险投资公司、私人资本等多渠道投入，加速高端人才聚集。
   • CRO和中介机构作为创新载体，与高水平临床研究机构合作。

2. 监管与市场准入改革

   • 需加强监管政策环境建设，使监管科学跟上生物医药创新步伐。
   • 改革市场准入环节，包括医保谈判、集中采购、医保报销等。

3. 知识产权与国际合作

   • 加强知识产权保护，抢占世界生物医药行业的制高点。
   • 加强国际合作，融入全球生物医药创新体系。

关键信息

生物技术药物

• 抗体药物：包括单克隆抗体、抗体偶联药物（ADCs）、双特异性抗体、放射性同位素抗体偶联物（RDC）、抗体-细胞因子融合蛋白等。
• 疫苗：涵盖传统疫苗、基因疫苗、肿瘤蛋白或多肽疫苗等。
• 基因治疗：包括基因治疗药物、干细胞与组织工程等。
• 其他：如纤溶酶原激活剂、重组血浆因子、生长因子、融合蛋白等。

多组学与生物药物研发

• 多组学技术：基因组学、蛋白组学、生物信息学等为疫苗研发带来新机遇。
• 突变多肽：通过全外显子测序分析肿瘤突变位点，用于个体化治疗。
• 结构生物学：结构生物学指导疫苗设计，为新型疫苗开发带来突破。

全球疫苗研发进展

• RSV疫苗：辉瑞和GSK的RSV疫苗正在通过FDA评审，采用prefusion-stabilized结构。
• 三价重组蛋白新冠疫苗：设计基于抗原三聚体模式，针对XBB.1.5、BA.5和Delta变异株。
• CAR-T细胞治疗：已在血液系统肿瘤中取得成功，如Kymriah、Yescarta、Tecartus等。
• 实体肿瘤进展：CAR-T细胞治疗在实体肿瘤中也取得进展，包括局部给药、突变肽刺激等。

抗体药物市场

• 全球市场：2022年全球抗体药物市场规模达2200亿美元，FDA累计批准121款抗体药物，中国批准74款。
• ADC药物：全球已有15款ADC药物获批，如Mylotarg、Adcetris、Kadcyla等，用于多种肿瘤治疗。

个性化疫苗与新抗原

• 新抗原疫苗：基于DNA和RNA测序，识别突变肽，用于个性化治疗。
• 临床试验：华西医院正在开展多项新抗原疫苗的临床研究，包括肺癌、食管癌、肝癌等。
• 免疫反应：部分患者在接受新抗原DC疫苗后显示出免疫反应和症状缓解。

基因治疗进展

• Glybera：2012年欧洲EMA批准首个基因治疗药物，用于脂蛋白酶缺乏症。
• Luxturna：2017年美国FDA批准用于遗传性失明。
• Strimvelis：2016年欧盟批准用于ADA-SCID儿童患者的治疗，为罕见病提供新疗法。

未来发展方向

• 合成生物学：作为新兴学科，为疫苗和药物研发提供新方向。
• AI与生物技术结合：用于新抗原筛选、抗原多肽制备等，提高研发效率与准确性。
• 多肽DC疫苗制备：采用全密闭自动工艺，确保GMP生产标准。
• 国际合作：推动我国融入全球生物医药创新体系，提升国际竞争力。

结论

我国生物医药产业应通过加强创新体系建设、推动多组学技术应用、加快基因治疗和CAR-T等前沿技术的临床转化、提升知识产权保护和国际合作，实现从“跟跑”到“并跑”再到“领跑”的转变。