> **来源：[研报客](https://pc.yanbaoke.cn)** # 医药产业研究深度 | Moderna、个性化mRNA肿瘤疫苗与AI制药 ## 核心内容概览 - **Moderna** 与 **默克** 合作开发的 **Intismeran** 在 III 期临床试验中取得阳性结果，标志着个性化 mRNA 肿瘤疫苗进入临床验证新阶段。 - **mRNA 技术** 从传染病预防疫苗向肿瘤治疗、蛋白替代及 in-vivo CAR-T 等治疗性应用扩展。 - **AI 制药** 在肿瘤新抗原筛选、个体化疫苗设计、药物研发全流程中发挥关键作用，推动药物开发模式向数据驱动转变。 --- ## 主要观点 ### 1. **Moderna 与默克合作的 III 期成功** - **Intismeran** 是全球首个进入 III 期验证的个性化 mRNA 肿瘤疫苗，与 **Keytruda** 联合治疗高风险术后黑色素瘤患者，达到 RFS 主要终点和 DMFS 关键次要终点。 - 临床数据显示，联合治疗组复发或死亡风险较单药组降低 49%。 - **Moderna** 与 **默克** 十年合作，形成互补优势，推动 mRNA 肿瘤治疗进入商业化验证阶段。 ### 2. **mRNA 技术从“防守”到“主动出击”** - mRNA 技术通过体内制药，将蛋白表达环节转移至人体，实现跨疾病、跨靶点的灵活应用。 - 个体化肿瘤疫苗通过编码最多 34 个新抗原，提升免疫识别广度，降低肿瘤异质性带来的免疫逃逸风险。 - mRNA 技术已扩展至 **蛋白替代治疗** 和 **in-vivo CAR-T**，成为可编程药物平台。 ### 3. **AI 制药的赋能作用** - AI 在肿瘤测序、新抗原筛选、mRNA 序列设计、生产优化等环节发挥关键作用，提高筛选效率与准确率。 - AI 与实验数据形成闭环，实现持续学习与模型迭代，推动个性化药物开发从理论走向实践。 - AI 不仅是药物发现工具，更是推动 **个体化药物设计** 的核心引擎。 --- ## 关键信息 ### 1. **Intismeran 的临床进展** - **III 期试验**：1,137 例患者入组，联合 Keytruda 达到 RFS 和 DMFS 两个终点。 - **IIb 期数据**：2022 年 RFSHR 为 0.561，5 年随访后仍维持 0.510。 - **生产流程**：从 NGS 测序、新抗原筛选、mRNA 设计、生产到回输，约需 6 周。 ### 2. **mRNA 产业链的关键环节** - **8 大专利环节**：包括抗原/靶点发现、序列设计、核苷修饰、LNP 递送、制剂与制造等。 - **重点环节**：**递送系统**、**序列设计**、**柔性制造** 是当前最核心的产业机会。 - **国内公司布局**： - **剂泰科技**：AI 驱动的 mRNA 序列设计与 LNP 递送。 - **金斯瑞生物科技**：提供 IVT mRNA 制备全流程服务。 - **石药集团**：布局治疗性疫苗与 in-vivo CAR-T。 - **云顶新耀**：个体化与通用型肿瘤疫苗。 - **艾博生物**：带状疱疹 mRNA 疫苗进入 III 期。 - **深信生物**：推进蛋白替代与慢病治疗。 - **嘉晨西海**：探索 mRNA 与 srRNA 双平台，聚焦 in-vivo CAR-T。 ### 3. **AI 制药的生态扩展** - **AI 硬件与软件巨头**：如 NVIDIA、Google DeepMind、Isomorphic Labs 等加入 AI 制药生态。 - **药企 AI 化**：Moderna、Lilly、Roche 等头部药企加速 AI 在药物研发中的应用。 - **AI4S 模式**：AI 走出纯计算世界，进入湿实验环节，形成 Design-Make-Test-Analyze 闭环。 --- ## 未来展望与产业趋势 - **治疗性 mRNA**：将从临床早期逐步走向商业化，尤其在肿瘤疫苗、蛋白替代、in-vivo CAR-T 领域。 - **AI 制药**：从发现到设计，再到湿实验验证，成为药物研发的基础设施。 - **产业价值分化**：下一阶段取决于临床验证、精准递送、规模化制造能力，以及药企合作与技术验证。 - **中国 mRNA 产业**：从预防疫苗向治疗领域扩展，上游技术平台逐步升级，形成 Pharma 与 Biotech 联合发展的格局。 --- ## 风险提示 - **研发失败风险**：临床前与早期临床数据可能无法在后期验证中重复。 - **BD 交易兑现风险**：合作项目需依赖后续开发与商业化进展。 - **监管风险**：政策变化可能影响产品获批与商业化。 - **地缘政治风险**：贸易摩擦可能影响海外授权、出口与原材料供应。 - **投融资波动风险**：融资环境变化可能影响公司发展。 - **汇兑风险**：海外业务占比高的公司可能受汇率波动影响。 --- ## 重点公司与平台 | 公司 | 类型 | mRNA 核心布局 | 代表资产/平台 | 最新阶段 | 我们的判断 | |------|------|----------------|----------------|----------|------------| | 剂泰科技 | 上游平台 | AI 序列设计、LNP 递送 | AiRNA、AiLNP、MTS-105 | MTS-105 I 期 | 卡位肝外及细胞靶向递送，技术弹性较高 | | 金斯瑞生物科技 | 上游平台 | 序列设计、IVT、LNP 包封 | IVT mRNA/LNP 一站式平台 | 服务型平台 | 卖铲子属性突出，受益于 mRNA 及 AIDD 需求增长 | | 石药集团 | Pharma | 预防疫苗、治疗性疫苗、in-vivo CAR-T | SYS6026、SYS6055 | SYS6055 获批临床 | 国内大型 Pharma 中治疗性 mRNA 布局领先 | | 云顶新耀 | Biotech | 个体化/通用型肿瘤疫苗、in-vivo CAR-T | EVM16、EVM14、EVM18 | EVM16 I 期 | 与 Moderna 技术路径高度相似，临床验证早期 | | 艾博生物 | Biotech | mRNA 预防疫苗、LNP | AB01108 | III 期 | 带状疱疹 mRNA 疫苗，III 期资产提供平台验证 | | 深信生物 | Biotech | 蛋白替代、靶向 LNP | IN026、IN036、IN006 | IN026 FDA IND | 国内少见向蛋白替代和慢病拓展的 mRNA 平台 | | 嘉晨西海 | Biotech | mRNA、srRNA、in-vivo CAR | JCXH-213 | 早期临床 | RNA 结构与体内细胞工程路线较前沿，但验证仍早 | --- ## 结论 mRNA 技术正在从预防性疫苗向肿瘤治疗、蛋白替代及体内细胞工程等治疗性应用拓展。AI 在新抗原筛选、药物设计与实验验证中发挥越来越重要的作用，推动个体化药物开发模式的形成。Moderna 与默克的合作为行业树立了标杆，而中国 mRNA 产业链也在加速布局，形成上游平台、大型 Pharma 与 Biotech 共同发展的格局。未来，mRNA 与 AI 的融合将成为推动医药创新的重要力量。