医药行业行业研究_MASH行业深度_Madrigal先飞_MNC逐鹿_37页_7mb

报告摘要

医药行业行业研究：MASH赛道分析

核心内容

MASH（Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis）作为一项高发病率、需长期维持治疗的慢性疾病，近年来在药物商业化、管线BD、临床指南及监管政策等方面取得了显著进展。随着首款靶向药物 Rezdiffra（resmetirom）的上市及多款药物进入临床后期，MASH赛道正迎来快速发展期。

主要观点

商业化进展显著：Rezdiffra 是首个获批的 NASH 治疗药物，2024 年上市后，截至 2026 年一季度，销售额达 3.1 亿美元，较 2025 年增长 127%。2025 年 8 月，欧盟委员会也批准其用于治疗中度至重度纤维化的 MASH 患者。
BD交易活跃：MASH 领域的 BD 与 M&A 活动频繁，围绕 FGF21 的交易金额超过 100 亿美元，礼来、诺和诺德、罗氏、GSK 等 MNC 都在积极布局。国内企业如海思科、东阳光药等也具备一定的管线优势。
临床指南更新频繁：多个国际肝病协会，包括 AASLD、EASL、中华医学会肝病学分会等，均在 2023 年后对 MASLD/MASH 命名和诊疗指南进行了更新，进一步推动疾病认知和治疗标准的统一。
FDA 接受无创替代终点提案：FDA 接受 VCTE（振动控制瞬时弹性成像）测量的 LSM（肝脏硬度值）作为非肝硬化型 MASH 的替代终点，有助于加快新药审批流程。
多靶点药物成趋势：THR-β、GLP-1R、FGF21、GIPR 等靶点药物研发活跃，三靶激动剂如 Retatrutide 在 24 周内实现 $82%$ LFC 相对降低，显示出联合用药的潜力。
疾病机制复杂，单药疗效有限：MASH 与肠道和脂肪组织代谢密切相关，单一下游靶点难以有效控制疾病进展，联合用药可能是未来临床主流。
市场前景广阔：全球 MASH 患病率估计为 5.27%，预计到 2050 年将增至 7.9%。随着诊断率提升和治疗药物的增加，MASH 市场有望对标 IBD、RA 等百亿美金赛道，保持双位数增长。
长期维持治疗需求：已有药物在停药后出现疗效逆转，表明 MASH 需要持续治疗，以维持疗效和防止疾病进展。

关键信息

Rezdiffra：首款获批的 MASH 治疗药物，口服 THR-β 激动剂，截至 2026 年一季度，销售额达 3.1 亿美元，患者数量超 4.2 万人。
FGF21：具有逆转纤维化潜力，多款药物进入 III 期临床，如 efruxifermin、pegozafermin。
GLP-1R/GIPR/GCGR：多靶点激动剂如 Retatrutide、Tirzepatide，展现出良好的 LFC 降低效果，但长期用药粘性不足。
THR-β：作为肝内代谢靶点，resmetirom 已上市，国内海思科 HSK31679、诚益生物等药物进入 III 期。
无创诊断技术：如 VCTE、ELF 评分，有助于提高患者招募效率，加速药物研发。
MASH 市场规模：预计将达到 IBD、RA 等疾病水平，市场规模超过 200 亿美元。
风险提示：研发进度不及预期、商业化不及预期、竞争加剧。