> **来源：[研报客](https://pc.yanbaoke.cn)** # 阿尔茨海默病治疗：迈向疾病修饰新时代 ## 核心内容概述 阿尔茨海默病（AD）作为最常见的神经退行性疾病之一，其患病人数随着人口老龄化持续增长，尤其在中国，增速显著高于全球。AD治疗目前面临传统对症药物疗效有限、市场增长趋缓的问题，而疾病修饰疗法（DMT）正成为突破方向。抗Aβ单抗药物如仑卡奈单抗和多奈单抗已陆续获批，标志着AD治疗进入对因治疗新时代。然而，Aβ单抗仍存在依从性差、安全风险高及成本昂贵等问题，因此多机制口服小分子药物及新一代透脑技术正成为重要补充。 ## 主要观点与关键信息 ### 1. 患病负担与市场前景 - **患病人数持续增长**：中国AD患者人数从2020年的1250万增至2025年的1510万，预计2030年达1800万，2035年达2150万。 - **市场增速显著**：中国神经退行性疾病药物市场2025年约为26亿美元，预计2030年增长至55亿美元，CAGR约16.0%，远超全球8.1%的增速。 - **经济负担加重**：AD及相关痴呆症的直接经济负担预计到2030年达9738亿元，2050年将达25448亿元。 ### 2. AD治疗现状 - **传统药物局限**：现有药物如多奈哌齐、利思的明、加兰他敏、盐酸美金刚及甘露特钠胶囊，均以改善症状为主，无法改变病理进程。 - **Aβ单抗疗法突破**：仑卡奈单抗和多奈单抗在2023年完成3期试验并获批，标志着AD治疗从对症转向疾病修饰，具有清除Aβ寡聚体、延缓疾病进展的作用。 - **疗效与风险并存**：Aβ单抗虽有显著疗效，但存在ARIA风险、高成本及静脉输注依从性差等问题。 ### 3. 多机制小分子药物与透脑技术 - **口服小分子药物**：如ALZ-801在MCI早期亚组中表现出显著疗效和脑保护作用，具有更好的依从性与安全性。 - **透脑技术进展**：包括受体介导转运（如TfR/ATV平台）和聚焦超声（FUS），显著提升药物进入大脑的效率，同时降低ARIA风险。 ### 4. 国内创新药企布局 - **康诺亚生物**：CM383是针对Aβ原纤维的单克隆抗体，具有更长半衰期与更低免疫原性，Ib期研究正在进行。 - **和铂医药**：NEU2005为双抗，NEU3001为AOC药物，均处于临床前阶段，致力于提高药物脑内递送效率。 - **康方生物**：AK152是国内首个Aβ/BBB双抗，通过靶向BBB受体实现高效脑内递送，已进入I期临床。 - **新华制药**：OAB-14是新型口服药物，具有清除Aβ、抑制tau蛋白过度磷酸化、抗炎及抗氧化等多重机制，2a期研究已完成。 ## 投资要点 - **疾病修饰疗法**：Aβ单抗疗法正推动AD治疗市场转型，未来有望成为主流。 - **多机制小分子药物**：如ALZ-801，因其口服便利性和安全性，成为Aβ单抗的重要补充。 - **透脑技术突破**：提升药物进入大脑的效率，降低安全风险，是未来AD治疗的关键技术方向。 - **国内企业竞争力**：康诺亚、和铂医药、康方生物及新华制药在AD药物研发方面布局明确，具备较强的市场潜力。 ## 风险提示 - 创新药研发失败风险 - 临床进展不达预期风险 - 药物销售放量不达预期风险 - 国内药物出海授权不达预期风险 ## 相关公司与项目进展 | 公司 | 项目 | 项目阶段 | 优势 | |------|------|----------|------| | 康诺亚生物 | CM383 | Ib期 | 半衰期更长，免疫原性低 | | 和铂医药 | NEU2005 | 临床前 | 双抗平台，提高脑内递送 | | 和铂医药 | NEU3001 | 临床前 | AOC策略，双重BBB穿梭机制 | | 康方生物 | AK152 | I期 | 国内首个Aβ/BBB双抗，高效清除Aβ聚集体 | | 新华制药 | OAB-14 | 2a期 | 清除Aβ、抑制tau蛋白、多靶点机制 | ## 结论 随着人口老龄化加剧，AD患病人数及治疗需求持续上升，传统对症药物已难以满足市场，疾病修饰疗法成为新的增长点。Aβ单抗药物虽取得突破，但仍存在局限性，而多机制小分子药物与透脑技术的进展则为AD治疗提供了更多可能性。国内创新药企在AD药物研发中展现出较强竞争力，未来有望在该领域占据一席之地。