> **来源：[研报客](https://pc.yanbaoke.cn)** # 新时代，新跃迁 —— AI制药行业深度报告总结 ## 核心内容 AI制药是人工智能与药物研发深度交叉的技术领域，以机器学习、深度学习、大语言模型、多智能体等AI技术为核心工具，融合生物、化学、医学等多学科数据与物理先验知识，辅助或自主完成药物研发全流程中的发现、设计、预测、决策任务，目标是缩短研发周期、降低研发成本、提升临床成功率。 ## 主要观点 - **AI制药发展范式转变**：从科学家决策到智能化自主决策，AI正在重塑科学研究的范式，提升平台价值。 - **技术演进阶段**：AI制药经历了计算化学、通量自动化、机器学习、智能体等四个阶段，目前进入智能体与统一模型并进的阶段。 - **基础模型发展**：生物信息学中基础模型数量呈现爆发式增长，但功能单一、分类过细，缺乏泛化能力。 - **平台化趋势**：多Agent + 干湿试验闭环形成AI制药平台，实现药物研发的自动化，提升研发效率。 - **临床管线进展**：AI原创药物项目进入临床阶段，部分已进入III期临床，商业化进程加速。 - **挑战与风险**：AI制药面临干湿实验脱节、阴性数据缺失、生物学黑箱、监管约束等挑战，技术到商业转化仍需时间。 ## 关键信息 ### 1. 技术发展四阶段 - **计算化学时代 (1964-1985)**：以QSAR、结构对接等方法为主，典型公司包括Arris、Schrödinger、Accelrys。 - **通量自动化时代 (1986-2009)**：引入高通量筛选、ADME检测、多组学数据等，典型公司包括Hamilton、Certara。 - **机器学习时代 (2010-2022)**：深度学习、生成式分子设计、多任务ADME模型等，典型公司包括BenevolentAI、Exscientia。 - **智能体时代 (2023-至今)**：多智能体协同、干湿闭环、统一模型等，典型公司包括英矽智能、晶泰控股、Discovery Loop、Chai Discovery。 ### 2. 基础模型演进 - **1.0时代**：特定任务预测，如序列分类、二级结构预测，如DNABERT。 - **2.0时代**：分子生成，如AlphaFold，基于预训练模型进行微调。 - **3.0时代**：统一基础模型，可预测蛋白质、核酸、小分子、离子、修饰残基等所有类型生物分子的复合物结构。 ### 3. 临床管线进展 - 截至2026年中，全球有超过173个AI原创药物项目进入临床阶段，其中15-20个预计在2026年进入关键性临床试验。 - 2026-2027年将有首个AI原创药物管线获批上市。 - 适应症主要集中在肿瘤、CNS、自免类疾病、纤维化疾病及罕见病。 - AI发现的分子在临床一期成功率高达80%-90%，远超历史平均的52%。 ### 4. 失败管线分析 - **DSP-1181**：Exscientia与住友制药合作，因I期研究未达预期标准终止。 - **REC-994**：Recursion Pharmaceuticals，因患者/医生报告结局未改善终止。 - **BEN-2293**：Benevolent AI，因疗效终点未达统计学差异终止。 - **SGR-2921**：Schrödinger，因剂量递增试验中2例治疗相关死亡终止。 - **AC682/AC0682**：Accutar Biotechnology，因开发策略调整终止。 ### 5. III期管线 - **Lirafugratinib (RLY-4008)**：Relay Therapeutics，基于Phase 1/2数据进入NDA优先审评。 - **Zasocitinib (TAK-279/NDI-034858)**：Nimbus Therapeutics，Phase III进行中。 - **Rentosertib (ISM001-055)**：Insilico Medicine，Phase III启动。 - **Zovegalisib (RLY-2608)**：Relay Therapeutics，Phase III进行中。 - **MTS-004**：剂泰科技，III期完成，处于pre-NDA申报阶段。 ## 投资建议 ### 短期建议关注 - **基因合成**：金斯瑞生物科技、义翘神州、百普赛斯、和元生物 - **蛋白表达与纯化**：奥浦迈、纳微科技、赛分科技 - **重组靶点蛋白/细胞因子**：百普赛斯、近岸蛋白、义翘神州、皓元医药、诺唯赞、优宁维 - **小分子合成**：毕得医药、皓元医药、昊帆生物、阿拉丁、泰坦科技 - **小鼠模型**：百奥赛图、药康生物、南模生物 - **临床前CRO**：药明康德、康龙化成、药明生物、药明合联、昭衍新药、益诺思、美迪西 ### 长期建议关注 - **持续迭代的研发平台**：晶泰控股、英矽智能、剂泰科技、华兰股份等 ## 风险提示 - AI制药研发进展可能不及预期 - 行业竞争有可能加剧 - 临床试验结果有可能不及预期 - 国际关系紧张可能影响跨国合作进度 ## 平台范式 - 多Agent + 干湿试验闭环形成AI制药平台，实现药物研发的自动化。 - 平台具备多模态统一建模能力，可预测所有类型生物分子的复合物结构。 - 干湿实验结合，提升数据积累效率，缩短研发周期，提高成功率。 ## 数据与效率提升 - 晶泰控股的XtalPi Science平台，每周推进上万次化合物合成实验，数据产出效率是传统实验室的40倍。 - AI药物研发平台将临床前候选药物成本从4亿美元以上降至300-500万美元，研发周期从4年以上缩短至12-18个月。 - Robin系统实现从文献挖掘到假设生成的自动化，耗时仅需30分钟，而人工耗时359-424小时。 ## 总结 AI制药正处于从计算到生成、从辅助到自动化的关键转型期，行业从理论研究走向落地验证，技术迭代加速，临床管线逐步推进，商业化前景广阔。然而，AI制药仍面临干湿实验脱节、数据缺陷、生物学黑箱、监管约束等多重挑战，技术突破到商业价值的转化仍需时间。短期建议关注基因合成、蛋白表达与纯化等环节；长期则应关注具备持续迭代能力的研发平台。