世界经济论坛-智能临床试验：使用生成性人工智能快速跟踪治疗创新（英）-2024.12-20页_1mb

智能临床试验：利用生成式AI加速治疗创新

生命科学领域及更广泛的利益相关者长期以来一直致力于更快、更低成本地将新疗法带给患者，但临床开发中的低效率是主要障碍。尽管行业不断投入，但问题反而加剧：平均耗时8年（非肿瘤药物）到近12年（肿瘤药物），成本高达25亿美元，成功率仅为10-15%。

生成式AI将如何变革临床开发？

生成式AI（Gen AI）正在应用于革命性药物发现，但它能更有力地解决临床开发瓶颈。白皮书识别了五个最关键的可行流程：

1. 临床试验设计（目标：高ROI）

• 能减少开发时间和成本，但衡量投资回报仍有挑战。
• 利用AI分析历史数据，优化招募策略，避免无效变更。

2. 试验可行性与站点选择（时间：2-4年）

• 提高预测准确性，优化站点筛选，减少招募延迟带来的损失。
• Amgen的AI工具（ATOMIC）通过预测入组率优化设计。

3. 临床操作（尤其是患者招募与留存）

• 使用自然语言处理技术分析数据，改进患者体验。
• 自动化流程可减少人工负担，提高招募效率。

4. 数据分析（时间：2-4年）

• 协助整理大批未结构化数据，提高统计分析效率。
• 自动生成报表，预测结果，加快决策。

5. 监管提交（时间短，低门槛）

• 自动生成申报材料，减少人工错误，降低时间成本。

面临的障碍与解决方案

障碍

• 数据碎片化、质量不均
• 监管模糊、缺乏对数据共享的激励
• AI人才短缺、行业抵制变化

建议

• 建立共享数据基础设施和标准，利用公共-私有合作模式优化数据生态。
• 制定AI使用指南，建立沙盒环境以平衡创新与合规。

缺乏AI革命将危及全球健康

当前临床开发低效导致创新疗法开发周期延长、成本增加，且仍不足历史未覆盖人群的治疗需求。生成式AI的引入不仅能提升开发效率，更将优化医疗资源分配，减少患者等待时间。

结语

全球健康系统承受着日益增长的成本与效率低下的双重压力。政府、行业与患者共同参与的变革至关重要：

• 政府需制定谨慎的支持政策
• 企业应加速技术整合，建立合作关系
• 社会需培养对AI在医疗中使用的信任感

使用生成式AI优化临床试验不仅是技术演进的必要，更是关乎全球公共健康的“必需品”。